Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av karbamylert erytropoietin for å behandle pasienter med den nevrodegenerative lidelsen Friedreichs ataksi

7. november 2016 oppdatert av: H. Lundbeck A/S

Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Lu AA24493 hos pasienter med Friedreichs ataksi for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet og for å utforske effektivitet

Hovedformålet med studien er å finne ut om karbamylert erytropoietin er en trygg behandling for pasienter som lider av Friedreichs ataksi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Friedreichs ataksi (FRDA) er en arvelig, progressiv nevrodegenerativ lidelse forårsaket av mutasjoner i genet som koder for frataxin. Mutasjonen resulterer i en alvorlig reduksjon i nivåene av mitokondrieproteinet frataxin. En nedgang i frataxinnivåer og tilhørende konsekvenser antas å være den primære årsaken til symptomer hos FRDA-pasienter. De kliniske symptomene på FRDA inkluderer progressiv gang- og lemataksi, dysartri, diabetes mellitus og hypertrofisk kardiomyopati. De første symptomene vises vanligvis mellom 5 og 15 år. Etter hvert som sykdommen utvikler seg, blir pasienten begrenset til en rullestol, og i senere stadier blir pasientene stadig mer uføre. Det finnes for tiden ingen effektiv behandling for FRDA.

Det naturlig forekommende hormonet, erytropoietin (EPO), er i stand til å beskytte ulike nevronale vev mot iskemisk skade. Rekombinant humant erytropoietin (EPO) øker frataxinekspresjonen i lymfocytter fra pasienter med FRDA. EPO-behandling av FRDA-pasienter resulterte også i et gunstig resultat sammenlignet med baseline som vurdert av nivåene av frataxin og biomarkører for oksidativt stress. I en pilotstudie med EPO hos FRDA-pasienter ble behandlingen godt tolerert bortsett fra de forventede hematologiske (hematopoetiske) bivirkningene. Lu AA24493 (CEPO) er en modifisert (karbamylert) versjon av EPO, som er nevrobeskyttende, men uten de hematopoietiske bivirkningene. Lu AA24493 utvikles for behandling av pasienter med FRDA.

Selv om målet for de ikke-hematologiske effektene av Lu AA24493 (og EPO) foreløpig er ukjent, kan Lu AA24493 (CEPO) beskytte celler og vev fra ulike typer skader. Videre øker in vitro Lu AA24493 (CEPO) frataxinnivåene i lymfocytter fra FRDA-pasienter så vel som fra kontrollpasienter. Denne studien tar sikte på å evaluere sikkerheten til 2 ukers behandling (6 doser, 3 doser per uke) av CEPO hos pasienter med FRDA og å utforske effektiviteten ved å bruke nevrologiske vurderingsskalaer og ved å utforske nivåer av frataxin og biomarkører for oksidativt stress.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • IT001
      • Naples, Italia, 80131
        • IT002
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • DE004
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • DE002
      • Munich, Tyskland, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Tyskland, 72026
        • DE003
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • AT001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten har blitt diagnostisert med FRDA og har hatt en genetisk test som viser >400 GAA nukleotidtriplett-repetisjoner på den korteste av de to frataxin-allelene
  • Pasienten har en SARA (Stance) sub-score på <=6
  • Pasienten har en SARA (Gait) sub-score på <=6
  • Mann eller kvinne, 18 år eller eldre
  • Hvis kvinnen bør gå med på å ikke prøve å bli gravid under studien, og bruke tilstrekkelig beskyttelse/avholdenhet eller ikke være i fertil alder

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante ustabile sykdommer som lever, nyre, hjerte, mageproblemer som ikke er relatert til deres sykdom med FRDA
  • Ikke tillatte medisiner
  • Alvorlig underliggende sykdom
  • Klinisk signifikante unormale vitale tegn som ikke er relatert til den underliggende sykdommen FRDA
  • Unormale laboratorieblodresultater ansett av legen som klinisk signifikante, f.eks. anemi
  • Behandling med idebenon innen 6 uker før screening
  • Behandling med erytropoietin innen 16 uker før screening
  • Klinisk signifikant unormalt EKG
  • Mottatt eller donert blod i løpet av de siste 3 månedene
  • Deltakelse i en annen klinisk studie i løpet av de siste 30 dagene
  • Graviditet eller amming
  • Historie med legemiddelallergier eller overfølsomhet
  • Nåværende (eller innen siste 6 måneder) lidelse relatert til narkotika- eller alkoholmisbruk (som definert DSM-IV-TR)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Hetteglass med løsning for i.v. injeksjon. Placebo dosert 3 ganger per uke i to uker.
Eksperimentell: Lu AA24493
Legemiddel: Lu AA24493
Hetteglass med løsning for i.v. injeksjon. 325mcg Lu AA24493 dosert 3 ganger per uke i to uker. Hetteglass vil bli levert i konsentrasjoner klare for injeksjon.
Andre navn:
  • CEPO

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten og toleransen av 2 ukers behandling med Lu AA24493 hos pasienter med Friedreichs ataksi
Tidsramme: 2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å utforske biomarkører for effekt, inkludert frataxin, 8-OHdG og peroksider
Tidsramme: 2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
For å utforske effektivitet ved nevrologisk vurdering (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS))
Tidsramme: 2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
For å utforske effektiviteten ved hjelp av Clinical Global Impression-skalaen (CGI-I/S)
Tidsramme: 2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
For å utforske populasjonsfarmakokinetiske parametere til Lu AA24493
Tidsramme: 2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
For å evaluere immunogenisiteten til Lu AA24493
Tidsramme: 2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode
2 ukers behandlingsfase + 4 ukers oppfølgingsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2009

Først lagt ut (Anslag)

19. november 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Studiedata/dokumenter

  1. EMA EudraCT-resultater
    Informasjonsidentifikator: 2008-003662-25

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lu AA24493

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere