神経変性疾患フリードライヒ失調症患者を治療するためのカルバミル化エリスロポエチンの安全性研究
安全性と忍容性を評価し、有効性を調査するための、フリードライヒ運動失調患者におけるLu AA24493の無作為二重盲検プラセボ対照研究
調査の概要
詳細な説明
フリードライヒ運動失調症 (FRDA) は、フラタキシンをコードする遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性の進行性神経変性疾患です。 この突然変異により、ミトコンドリアタンパク質であるフラタキシンのレベルが大幅に低下します。 フラタキシンレベルの低下とそれに伴う影響が、FRDA患者の症状の主な原因であると考えられています。 FRDA の臨床症状には、進行性の歩行および四肢の運動失調、構音障害、糖尿病、肥大型心筋症などがあります。 最初の症状は通常、5 歳から 15 歳の間に現れます。 病気が進行するにつれて、患者は車椅子での生活を余儀なくされ、後の段階では患者はますます無力になっていきます。 現在、FRDA に対する効果的な治療法はありません。
天然に存在するホルモンであるエリスロポエチン (EPO) は、さまざまな神経組織を虚血性損傷から保護することができます。 組換えヒトエリスロポエチン (EPO) は、FRDA 患者のリンパ球におけるフラタキシンの発現を増加させます。 また、FRDA患者のEPO治療は、フラタキシンのレベルおよび酸化ストレスのバイオマーカーによって評価されるように、ベースラインと比較して良好な転帰をもたらした。 FRDA患者を対象としたEPOのパイロット研究では、予期された血液学的（造血的）副作用を除けば、治療は良好な忍容性を示しました。 Lu AA24493 (CEPO) は、EPO の修飾 (カルバミル化) バージョンであり、神経保護作用がありますが、造血系の副作用はありません。 Lu AA24493 は、FRDA 患者の治療のために開発されています。
Lu AA24493 (および EPO) の非血液学的効果の標的は現在不明ですが、Lu AA24493 (CEPO) はさまざまな種類の傷害から細胞および組織を保護することができます。 さらに、in vitro Lu AA24493 (CEPO) は、対照患者と同様に FRDA 患者のリンパ球中のフラタキシン レベルを増加させます。 この研究は、FRDA患者におけるCEPOの2週間の治療（6回投与、週3回投与）の安全性を評価し、神経学的評価スケールを使用し、フラタキシンおよび酸化ストレスのバイオマーカーのレベルを調査することによって有効性を調査することを目的としています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 患者はFRDAと診断されており、2つのフラタキシン対立遺伝子のうち短い方で400を超えるGAAヌクレオチドトリプレットリピートを示す遺伝子検査を受けています。
- 患者の SARA (スタンス) サブスコアは 6 以下です
- 患者の SARA (歩行) サブスコアは 6 以下です
- 18歳以上の男性または女性
- 女性の場合、女性は研究期間中に妊娠を試みないこと、および適切な保護/禁欲を行うこと、または妊娠の可能性がないことに同意する必要があります。
除外基準:
- FRDAの疾患とは無関係の肝臓、腎臓、心臓、胃の問題などの臨床的に重大な不安定な病気
- 禁止されている医薬品
- 重篤な基礎疾患
- FRDAの基礎疾患とは関係のない、臨床的に重大な異常なバイタルサイン
- 医師が臨床的に重大であると判断した異常な検査結果（貧血など）
- スクリーニング前の6週間以内にイデベノンによる治療を受けている
- スクリーニング前の16週間以内にエリスロポエチンによる治療を受けている
- 臨床的に重大な異常な心電図
- 過去3か月以内に血液を受け取ったまたは献血したことがある
- 過去30日以内の別の臨床試験への参加
- 妊娠中または授乳中
- 薬物アレルギーまたは過敏症の病歴
- 現在（または過去6か月以内）の薬物乱用またはアルコール乱用に関連する障害（DSM-IV-TRの定義）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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静脈注射用の溶液が入ったバイアル
注入。
プラセボを週に3回、2週間投与した。
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実験的：陸 AA24493
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静脈注射用の溶液が入ったバイアル
注入。
325mcg Lu AA24493を週に3回、2週間投与しました。
バイアルはすぐに注入できる濃度で提供されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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フリードライヒ失調症患者におけるLu AA24493による2週間の治療の安全性と忍容性を評価する
時間枠：2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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フラタキシン、8-OHdG、過酸化物などの有効性のバイオマーカーを探索する
時間枠：2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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神経学的評価による有効性の検討（運動失調の評価および評価のスケール（SARA）、フリードライヒの運動失調評価スケール（FARS））
時間枠：2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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Clinical Global Impression スケール (CGI-I/S) による有効性の調査
時間枠：2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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Lu AA24493 の集団薬物動態パラメータを調査する
時間枠：2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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Lu AA24493 の免疫原性を評価するには
時間枠：2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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2週間の治療期間 + 4週間のフォローアップ期間
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 12631A
- 2008-003662-25 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
試験データ・資料
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EMA EudraCTの結果
情報識別子：2008-003662-25
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
陸 AA24493の臨床試験
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H. Lundbeck A/S完了
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H. Lundbeck A/S終了しました
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H. Lundbeck A/S完了
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Novartis Pharmaceuticals募集PSMA陽性転移性去勢抵抗性前立腺癌（mCRPC）で、過去に1回のARPI（アンドロゲン受容体経路阻害剤）への曝露歴があり、タキサン系化学療法の適応となる患者オーストラリア, スペイン, フランス, ドイツ, アメリカ, イタリア, 日本
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H. Lundbeck A/S終了しました