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Étude d'innocuité de l'érythropoïétine carbamylée pour traiter les patients atteints du trouble neurodégénératif Ataxie de Friedreich

7 novembre 2016 mis à jour par: H. Lundbeck A/S

Étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de Lu AA24493 chez des patients atteints d'ataxie de Friedreich pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité et explorer l'efficacité

L'objectif principal de l'étude est de déterminer si l'érythropoïétine carbamylée est un traitement sûr pour les patients souffrant d'ataxie de Friedreich.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'ataxie de Friedreich (FRDA) est une maladie neurodégénérative héréditaire progressive causée par des mutations du gène codant pour la frataxine. La mutation entraîne une forte réduction des niveaux de la protéine mitochondriale, la frataxine. On pense qu'une baisse des niveaux de frataxine et de ses conséquences associées est la principale cause de symptômes chez les patients atteints de FRDA. Les symptômes cliniques de FRDA comprennent la marche progressive et l'ataxie des membres, la dysarthrie, le diabète sucré et la cardiomyopathie hypertrophique. Les premiers symptômes apparaissent généralement entre 5 et 15 ans. Au fur et à mesure que la maladie progresse, le patient est confiné dans un fauteuil roulant et, à des stades ultérieurs, les patients deviennent de plus en plus incapables. Il n'existe actuellement aucun traitement efficace pour FRDA.

L'hormone naturelle, l'érythropoïétine (EPO), est capable de protéger divers tissus neuronaux contre les lésions ischémiques. L'érythropoïétine humaine recombinante (EPO) augmente l'expression de la frataxine dans les lymphocytes de patients atteints de FRDA. En outre, le traitement par l'EPO des patients FRDA a entraîné un résultat favorable par rapport à la ligne de base, tel qu'évalué par les niveaux de frataxine et les biomarqueurs du stress oxydatif. Dans une étude pilote avec l'EPO chez des patients FRDA, le traitement a été bien toléré en dehors des effets secondaires hématologiques (hématopoïétiques) attendus. Lu AA24493 (CEPO) est une version modifiée (carbamylée) de l'EPO, qui est neuroprotectrice mais sans les effets secondaires hématopoïétiques. Lu AA24493 est en cours de développement pour le traitement des patients atteints de FRDA.

Bien que la cible des effets non hématologiques du Lu AA24493 (et de l'EPO) soit actuellement inconnue, le Lu AA24493 (CEPO) peut protéger les cellules et les tissus de divers types de blessures. De plus, le Lu AA24493 (CEPO) in vitro augmente les niveaux de frataxine dans les lymphocytes des patients FRDA ainsi que des patients témoins. Cette étude vise à évaluer l'innocuité d'un traitement de 2 semaines (6 doses, 3 doses par semaine) de CEPO chez des patients atteints de FRDA et à explorer l'efficacité en utilisant des échelles d'évaluation neurologiques et en explorant les niveaux de frataxine et les biomarqueurs du stress oxydatif.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • DE004
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • DE002
      • Munich, Allemagne, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Allemagne, 72026
        • DE003
  • Italie
      • Milano, Italie, 20133
        • IT001
      • Naples, Italie, 80131
        • IT002
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • AT001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a reçu un diagnostic de FRDA et a subi un test génétique démontrant > 400 répétitions de triplets de nucléotides GAA sur le plus court des deux allèles de frataxine
  • Le patient a un sous-score SARA (Position) <=6
  • Le patient a un sous-score SARA (marche) <= 6
  • Homme ou femme, âgé de 18 ans ou plus
  • S'il s'agit d'une femme, la femme doit accepter de ne pas essayer de tomber enceinte pendant l'étude et utiliser une protection/abstinence adéquate ou ne pas être en âge de procréer

Critère d'exclusion:

  • Maladies instables cliniquement significatives telles que des problèmes de foie, de reins, de cœur et d'estomac sans rapport avec leur maladie de FRDA
  • Médicaments interdits
  • Maladie sous-jacente grave
  • Signes vitaux anormaux cliniquement significatifs non liés à la maladie sous-jacente de FRDA
  • Résultats sanguins de laboratoire anormaux considérés par le médecin comme cliniquement significatifs, par exemple anémie
  • Traitement par idébénone dans les 6 semaines précédant le dépistage
  • Traitement par érythropoïétine dans les 16 semaines précédant le dépistage
  • ECG anormal cliniquement significatif
  • A reçu ou donné du sang au cours des 3 derniers mois
  • Participation à un autre essai clinique au cours des 30 derniers jours
  • Grossesse ou allaitement
  • Antécédents d'allergies médicamenteuses ou d'hypersensibilités
  • Trouble actuel (ou au cours des 6 derniers mois) lié à l'abus de drogues ou d'alcool (tel que défini dans le DSM-IV-TR)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Flacons avec solution pour i.v. injection. Placebo administré 3 fois par semaine pendant deux semaines.
Expérimental: Lu AA24493
Médicament: Lu AA24493
Flacons avec solution pour i.v. injection. 325mcg Lu AA24493 dosé 3 fois par semaine pendant deux semaines. Les flacons seront fournis dans des concentrations prêtes pour l'injection.
Autres noms:
  • CEPO

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement de 2 semaines avec Lu AA24493 chez des patients atteints d'ataxie de Friedreich
Délai: Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Explorer les biomarqueurs d'efficacité, y compris la frataxine, le 8-OHdG et les peroxydes
Délai: Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Explorer l'efficacité par évaluation neurologique (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS))
Délai: Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Explorer l'efficacité par les échelles d'impression globale clinique (CGI-I/S)
Délai: Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Explorer les paramètres pharmacocinétiques de population de Lu AA24493
Délai: Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Pour évaluer l'immunogénicité de Lu AA24493
Délai: Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines
Phase de traitement de 2 semaines + période de suivi de 4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

H. Lundbeck A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2009

Première publication (Estimation)

19 novembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

8 novembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2016

Dernière vérification

1 novembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Données/documents d'étude

  1. Résultats de l'EMA EudraCT
    Identifiant des informations: 2008-003662-25

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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