Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности карбамилированного эритропоэтина для лечения пациентов с нейродегенеративным расстройством атаксией Фридрейха

7 ноября 2016 г. обновлено: H. Lundbeck A/S

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование Lu AA24493 у пациентов с атаксией Фридрейха для оценки безопасности и переносимости и изучения эффективности

Основная цель исследования — определить, является ли карбамилированный эритропоэтин безопасным средством для лечения пациентов, страдающих атаксией Фридрейха.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Атаксия Фридрейха (FRDA) — наследственное прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, вызванное мутациями в гене, кодирующем фратаксин. Мутация приводит к резкому снижению уровня митохондриального белка фратаксина. Снижение уровня фратаксина и связанные с ним последствия считаются основной причиной симптомов у пациентов с FRDA. Клинические симптомы FRDA включают прогрессирующую атаксию походки и конечностей, дизартрию, сахарный диабет и гипертрофическую кардиомиопатию. Первые симптомы обычно появляются в возрасте от 5 до 15 лет. По мере прогрессирования заболевания больной становится прикованным к инвалидному креслу, а на более поздних стадиях больные становятся все более недееспособными. В настоящее время не существует эффективного лечения FRDA.

Природный гормон эритропоэтин (ЭПО) способен защищать различные ткани нейронов от ишемического повреждения. Рекомбинантный человеческий эритропоэтин (ЭПО) увеличивает экспрессию фратаксина в лимфоцитах пациентов с FRDA. Кроме того, лечение ЭПО пациентов с FRDA приводило к более благоприятному исходу по сравнению с исходным уровнем, что оценивалось по уровням фратаксина и биомаркеров оксидативного стресса. В пилотном исследовании ЭПО у пациентов с FRDA лечение хорошо переносилось, если не считать ожидаемых гематологических (гематопоэтических) побочных эффектов. Lu AA24493 (CEPO) представляет собой модифицированную (карбамилированную) версию EPO, обладающую нейропротекторным действием, но без побочных эффектов со стороны кроветворения. Lu AA24493 разрабатывается для лечения пациентов с FRDA.

Хотя цель негематологического действия Lu AA24493 (и EPO) в настоящее время неизвестна, Lu AA24493 (CEPO) может защищать клетки и ткани от различных типов повреждений. Кроме того, in vitro Lu AA24493 (CEPO) увеличивает уровни фратаксина в лимфоцитах у пациентов с FRDA, а также у пациентов из контрольной группы. Это исследование направлено на оценку безопасности 2-недельного лечения (6 доз, 3 дозы в неделю) CEPO у пациентов с FRDA и изучение эффективности с использованием шкал неврологической оценки и путем изучения уровней фратаксина и биомаркеров окислительного стресса.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

36

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • AT001
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • DE004
      • Bonn, Германия, 53127
        • DE002
      • Munich, Германия, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Германия, 72026
        • DE003
  • Италия
      • Milano, Италия, 20133
        • IT001
      • Naples, Италия, 80131
        • IT002

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • У пациента был диагностирован FRDA, и генетический тест показал >400 триплетных повторов нуклеотидов GAA на более коротком из двух аллелей фратаксина.
  • У пациента суббалл SARA (стойка) <= 6
  • У пациента суббалл SARA (походка) <= 6.
  • Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше
  • Если женщина, то женщина должна согласиться не пытаться забеременеть во время исследования и использовать адекватную защиту / воздержание или не иметь детородного потенциала.

Критерий исключения:

  • Клинически значимые нестабильные заболевания, такие как проблемы с печенью, почками, сердцем, желудком, не связанные с их заболеванием FRDA
  • Запрещенные лекарства
  • Серьезное основное заболевание
  • Клинически значимые аномальные показатели жизнедеятельности, не связанные с основным заболеванием FRDA
  • Отклонения от нормы лабораторных результатов крови, рассматриваемые врачом как клинически значимые, например, анемия
  • Лечение идебеноном в течение 6 недель до скрининга
  • Лечение эритропоэтином в течение 16 недель до скрининга
  • Клинически значимая аномалия на ЭКГ
  • Полученная или сданная кровь в течение предыдущих 3 месяцев
  • Участие в другом клиническом исследовании в течение последних 30 дней
  • Беременность или кормление грудью
  • История лекарственной аллергии или гиперчувствительности
  • Текущее (или в течение последних 6 месяцев) расстройство, связанное со злоупотреблением наркотиками или алкоголем (согласно определению DSM-IV-TR)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Флаконы с раствором для в/в. инъекция. Плацебо дозировали 3 раза в неделю в течение двух недель.
Экспериментальный: Лу AA24493
Лекарство: Лу AA24493
Флаконы с раствором для в/в. инъекция. 325 мкг Lu AA24493 3 раза в неделю в течение двух недель. Флаконы будут поставляться в готовых к инъекциям концентрациях.
Другие имена:
  • СЕПО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость 2-недельного лечения Lu AA24493 у пациентов с атаксией Фридрейха.
Временное ограничение: 2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изучить биомаркеры эффективности, включая фратаксин, 8-OHdG и пероксиды.
Временное ограничение: 2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
Изучить эффективность с помощью неврологической оценки (Шкала оценки и оценки атаксии (SARA), Шкала оценки атаксии Фридрейха (FARS))
Временное ограничение: 2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
Изучить эффективность по шкале Clinical Global Impression (CGI-I/S).
Временное ограничение: 2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
Изучить популяционные фармакокинетические параметры Lu AA24493.
Временное ограничение: 2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
Для оценки иммуногенности Lu AA24493
Временное ограничение: 2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения
2-недельная фаза лечения + 4-недельный период наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

H. Lundbeck A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 ноября 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 ноября 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

8 ноября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 ноября 2016 г.

Последняя проверка

1 ноября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Данные исследования/документы

  1. Результаты EMA EudraCT
    Информационный идентификатор: 2008-003662-25

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Атаксия Фридрейха

Клинические исследования Лу AA24493

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mozambique

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться