Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van gecarbamylateerd erytropoëtine voor de behandeling van patiënten met de neurodegeneratieve aandoening Friedreich's ataxie

7 november 2016 bijgewerkt door: H. Lundbeck A/S

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van Lu AA24493 bij patiënten met ataxie van Friedreich om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren en de werkzaamheid te onderzoeken

Het primaire doel van de studie is om te bepalen of carbamyleerd erytropoëtine een veilige behandeling is voor patiënten die lijden aan Friedreich's Ataxie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Friedreich's Ataxie (FRDA) is een erfelijke, progressieve neurodegeneratieve aandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor frataxine. De mutatie resulteert in een ernstige verlaging van de niveaus van het mitochondriale eiwit, frataxine. Aangenomen wordt dat een daling van de frataxinespiegels en de bijbehorende gevolgen de primaire oorzaak van symptomen bij FRDA-patiënten is. De klinische symptomen van FRDA omvatten progressieve gang- en ledemaatataxie, dysartrie, diabetes mellitus en hypertrofische cardiomyopathie. De eerste symptomen verschijnen meestal tussen de leeftijd van 5 en 15 jaar. Naarmate de ziekte voortschrijdt, raakt de patiënt beperkt tot een rolstoel en in latere stadia raken de patiënten steeds meer arbeidsongeschikt. Er is momenteel geen effectieve behandeling voor FRDA.

Het van nature voorkomende hormoon, erytropoëtine (EPO), is in staat verschillende neuronale weefsels te beschermen tegen ischemisch letsel. Recombinant humaan erytropoëtine (EPO) verhoogt de frataxine-expressie in lymfocyten van patiënten met FRDA. Ook resulteerde de EPO-behandeling van FRDA-patiënten in een gunstig resultaat in vergelijking met de uitgangswaarde, zoals beoordeeld aan de hand van de niveaus van frataxine en biomarkers van oxidatieve stress. In een pilootstudie met EPO bij FRDA-patiënten werd de behandeling goed verdragen, afgezien van de verwachte hematologische (hematopoëtische) bijwerkingen. Lu AA24493 (CEPO) is een gemodificeerde (gecarbamylateerde) versie van EPO, die neuroprotectief is maar zonder de hematopoëtische bijwerkingen. Lu AA24493 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met FRDA.

Hoewel het doelwit voor de niet-hematologische effecten van Lu AA24493 (en EPO) momenteel onbekend is, kan Lu AA24493 (CEPO) cellen en weefsel beschermen tegen verschillende soorten verwondingen. Bovendien verhoogt in vitro Lu AA24493 (CEPO) de frataxinespiegels in lymfocyten van zowel FRDA-patiënten als controlepatiënten. Deze studie heeft tot doel de veiligheid van 2 weken behandeling (6 doses, 3 doses per week) van CEPO bij patiënten met FRDA te evalueren en de werkzaamheid te onderzoeken door neurologische beoordelingsschalen te gebruiken en door niveaus van frataxine en biomarkers van oxidatieve stress te onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • DE004
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • DE002
      • Munich, Duitsland, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Duitsland, 72026
        • DE003
  • Italië
      • Milano, Italië, 20133
        • IT001
      • Naples, Italië, 80131
        • IT002
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • AT001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt is gediagnosticeerd met FRDA en heeft een genetische test ondergaan die >400 GAA nucleotide triplet-herhalingen op de kortste van de twee frataxine-allelen aantoont
  • De patiënt heeft een SARA (Stance) subscore van <=6
  • De patiënt heeft een SARA (Loop) subscore van <=6
  • Man of vrouw van 18 jaar of ouder
  • Als het een vrouw is, dan moet de vrouw ermee instemmen om niet te proberen zwanger te worden tijdens het onderzoek, en adequate bescherming/onthouding te gebruiken of niet in de vruchtbare leeftijd te zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante onstabiele ziekten zoals lever-, nier-, hart-, maagproblemen die geen verband houden met hun ziekte van FRDA
  • Niet toegestane medicijnen
  • Ernstige onderliggende ziekte
  • Klinisch significante abnormale vitale functies die geen verband houden met de onderliggende ziekte van FRDA
  • Abnormale laboratoriumbloedresultaten die door de arts als klinisch significant worden beschouwd, bijv. bloedarmoede
  • Behandeling met idebenone binnen 6 weken voorafgaand aan de screening
  • Behandeling met erytropoëtine binnen 16 weken voorafgaand aan de screening
  • Klinisch significant abnormaal ECG
  • In de afgelopen 3 maanden bloed ontvangen of gedoneerd
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek in de afgelopen 30 dagen
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Geschiedenis van geneesmiddelenallergieën of overgevoeligheden
  • Huidige (of in de afgelopen 6 maanden) stoornis gerelateerd aan drugs- of alcoholmisbruik (zoals gedefinieerd in DSM-IV-TR)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Flacons met oplossing voor i.v. injectie. Placebo gedoseerd 3 keer per week gedurende twee weken.
Experimenteel: Lu AA24493
Geneesmiddel: Lu AA24493
Flacons met oplossing voor i.v. injectie. 325mcg Lu AA24493 gedoseerd 3 keer per week gedurende twee weken. Flacons worden geleverd in concentraties die klaar zijn voor injectie.
Andere namen:
  • CEPO

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van een behandeling van 2 weken met Lu AA24493 bij patiënten met ataxie van Friedreich
Tijdsspanne: Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om biomarkers van werkzaamheid te onderzoeken, waaronder frataxine, 8-OHdG en peroxiden
Tijdsspanne: Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Om de werkzaamheid te onderzoeken door neurologische beoordeling (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS))
Tijdsspanne: Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Om de werkzaamheid te onderzoeken met behulp van de Clinical Global Impression-schalen (CGI-I/S)
Tijdsspanne: Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Farmacokinetische populatieparameters van Lu AA24493 onderzoeken
Tijdsspanne: Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Om de immunogeniciteit van Lu AA24493 te evalueren
Tijdsspanne: Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken
Behandelingsfase van 2 weken + follow-upperiode van 4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 november 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 november 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

19 november 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bestudeer gegevens/documenten

  1. EMA EudraCT-resultaten
    Informatie-ID: 2008-003662-25

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ataxie van Friedreich

Klinische onderzoeken op Lu AA24493

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren