Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Karbamyloidun erytropoietiinin turvallisuustutkimus potilaiden hoidossa, joilla on neurodegeneratiivinen häiriö Friedreichin ataksia

maanantai 7. marraskuuta 2016 päivittänyt: H. Lundbeck A/S

Satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus Lu AA24493:sta Friedreichin ataksiaa sairastavilla potilailla turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ja tehon tutkimiseksi

Tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on selvittää, onko karbamyloitu erytropoietiini turvallinen hoito potilaille, jotka kärsivät Friedreichin ataksiasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Friedreichin ataksia (FRDA) on perinnöllinen, etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtuu frataksiinia koodaavan geenin mutaatioista. Mutaatio johtaa vakavaan mitokondrioproteiinin, frataksiinin, pitoisuuden alenemiseen. Frataksiinipitoisuuden laskun ja siihen liittyvien seurausten uskotaan olevan ensisijainen oireiden syy FRDA-potilailla. FRDA:n kliinisiä oireita ovat etenevä kävely- ja raajojen ataksia, dysartria, diabetes mellitus ja hypertrofinen kardiomyopatia. Ensimmäiset oireet ilmaantuvat yleensä 5-15 vuoden iässä. Sairauden edetessä potilas joutuu pyörätuoliin ja myöhemmissä vaiheissa potilaat ovat yhä työkyvyttömempiä. Tällä hetkellä FRDA:lle ei ole tehokasta hoitoa.

Luonnossa esiintyvä hormoni, erytropoietiini (EPO), pystyy suojaamaan erilaisia ​​hermosolukudoksia iskeemisiltä vaurioilta. Rekombinantti ihmisen erytropoietiini (EPO) lisää frataksiinin ilmentymistä FRDA-potilaiden lymfosyyteissä. Myös FRDA-potilaiden EPO-hoito johti suotuisaan lopputulokseen verrattuna lähtötilanteeseen frataksiini- ja oksidatiivisen stressin biomarkkereiden tasoilla arvioituna. Pilottitutkimuksessa EPO:lla FRDA-potilailla hoito oli hyvin siedetty odotettavissa olevia hematologisia (hematopoieettisia) sivuvaikutuksia lukuun ottamatta. Lu AA24493 (CEPO) on EPO:n modifioitu (karbamyloitu) versio, joka on hermoja suojaava, mutta ilman hematopoieettisia sivuvaikutuksia. Lu AA24493:a kehitetään FRDA-potilaiden hoitoon.

Vaikka Lu AA24493:n (ja EPO:n) ei-hematologisten vaikutusten kohde on tällä hetkellä tuntematon, Lu AA24493 (CEPO) voi suojata soluja ja kudoksia erityyppisiltä vaurioilta. Lisäksi in vitro Lu AA24493 (CEPO) lisää frataksiinitasoja FRDA-potilaiden sekä kontrollipotilaiden lymfosyyteissä. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida 2 viikon CEPO-hoidon (6 annosta, 3 annosta viikossa) turvallisuutta FRDA-potilailla ja tutkia tehoa käyttämällä neurologisia luokitusasteikkoja sekä tutkimalla frataksiini- ja oksidatiivisen stressin biomarkkereiden tasoja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • IT001
      • Naples, Italia, 80131
        • IT002
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • AT001
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • DE004
      • Bonn, Saksa, 53127
        • DE002
      • Munich, Saksa, 80336
        • DE001
      • Tuebingen, Saksa, 72026
        • DE003

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla on diagnosoitu FRDA ja hänelle on tehty geneettinen testi, joka osoittaa >400 GAA-nukleotiditriplettitoistoa kahdesta frataksiinialleelista lyhyemmällä.
  • Potilaan SARA-alapistemäärä (Stance) on <=6
  • Potilaan SARA-alapistemäärä (Gait) on <=6
  • Mies tai nainen, vähintään 18-vuotias
  • Jos nainen on nainen, naisen tulee suostua olemaan yrittämättä tulla raskaaksi tutkimuksen aikana ja käytettävä riittävää suojaa/raittiutta tai olla hedelmällisessä iässä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävät epästabiilit sairaudet, kuten maksa-, munuais-, sydän- ja vatsavaivat, jotka eivät liity heidän FRDA:n sairauteensa
  • Kielletyt lääkkeet
  • Vakava perussairaus
  • Kliinisesti merkittävät epänormaalit elintoiminnot, jotka eivät liity FRDA:n perussairauteen
  • Poikkeavat laboratorioveritulokset, jotka lääkäri pitää kliinisesti merkittävinä, esim. anemia
  • Hoito idebenonilla 6 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Erytropoietiinihoito 16 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Kliinisesti merkittävä poikkeava EKG
  • Vastaanotettu tai luovutettu verta viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana
  • Raskaus tai imetys
  • Aiempi lääkeaineallergia tai yliherkkyys
  • Nykyinen (tai viimeisten 6 kuukauden aikana) huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöön liittyvä häiriö (määritelty DSM-IV-TR)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Injektiopullot, joissa on liuosta i.v. injektio. Placeboa annettiin 3 kertaa viikossa kahden viikon ajan.
Kokeellinen: Lu AA24493
Lääke: Lu AA24493
Injektiopullot, joissa on liuosta i.v. injektio. 325 mcg Lu AA24493 annosteltuna 3 kertaa viikossa kahden viikon ajan. Injektiopullot toimitetaan pitoisuuksina valmiina injektiota varten.
Muut nimet:
  • CEPO

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida 2 viikon Lu AA24493 -hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
Aikaikkuna: 2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tutkia tehon biomarkkereita, mukaan lukien frataksiini, 8-OHdG ja peroksidit
Aikaikkuna: 2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
Tehokkuuden tutkiminen neurologisella arvioinnilla (Ataxia-arviointiasteikko (SARA), Friedreichin ataksialuokitusasteikko (FARS))
Aikaikkuna: 2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
Tehokkuuden tutkiminen Clinical Global Impression -asteikkojen (CGI-I/S) avulla
Aikaikkuna: 2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
Lu AA24493:n populaation farmakokineettisten parametrien tutkiminen
Aikaikkuna: 2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
Lu AA24493:n immunogeenisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: 2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso
2 viikon hoitovaihe + 4 viikon seurantajakso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

H. Lundbeck A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. lokakuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. marraskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. marraskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 19. marraskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 8. marraskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. marraskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 12631A
  • 2008-003662-25 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Tutkimustiedot/asiakirjat

  1. EMA EudraCT -tulokset
    Tiedon tunniste: 2008-003662-25

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lu AA24493

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa