Az Ixmyelocel-T (korábban katéter alapú szívjavító sejt [CRC]) kezelése kitágult kardiomiopátia miatti szívelégtelenségben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Ischaemiás vagy nem ischaemiás dilatált kardiomiopátia diagnózisa a WHO kritériumai szerint. Ischaemiás: DCM olyan betegnél, akinek a kórelőzményében szívinfarktus szerepel, vagy klinikailag jelentős (>/= 70%-os fő epikardiális artéria szűkület) koszorúér-betegségre utaló jel. Nem ischaemiás: A bal kamra vagy mindkét kamra tágulása és károsodott összehúzódása idiopátiás, családi/genetikai, vírusos és/vagy immunrendszeri, toxikus eredetű, vagy olyan felismert szív- és érrendszeri betegséggel társulva, amelyben a szívizom diszfunkció mértéke nem magyarázható normál terhelési körülményekkel vagy az ischaemiás károsodás mértéke.
• Egy intervenciós kardiológus (PTCA) és egy szív-mellkas-sebész (a CABG esetében) megállapítása szerint nincs más szívsebészet vagy perkután szívbeavatkozás, amely valószínűleg klinikai javulást eredményezne. Ez a feltétel teljesül azoknál a krónikus ischaemiás betegségben szenvedő betegeknél, akiknél korábban sikeresen revaszkularizáltak, de nem mutattak klinikai javulást. A revascularisatióra jelölt összes beteg nem jogosult a részvételre.
• LVEF </= 30% echokardiogrammal a randomizálást megelőző 30 napon belül.
• Tünetekkel járó szívelégtelenség NYHA III. vagy IV. osztályban.
• Képes betartani a kardiológiai ambulancia tervezett látogatásait.
• Képes elviselni a vizsgálati eljárásokat, beleértve a csontvelő-aspirációt, szív-CT-t, metabolikus stressztesztet, 6 perces séta tesztet.
• Férfiak és nők, 18-86 éves korig.
• A vizsgáló véleménye szerint a várható élettartam 6 hónap vagy több.
• Képes tájékozott beleegyezést adni.
• Normál szerv- és csontvelőfunkció (leukociták >/= 3000/mikrogramm, abszolút neutrofilszám >/= 1500/mikrogramm, vérlemezkék >/= 140 000/mikrogramm, AST(SGOT)/ALT (SGPT) </= 2,5-szeres intézményi standard tartomány kreatinin </= 2,5 mg/dl).
• Kontrollált vérnyomás (szisztolés vérnyomás </= 140; diasztolés vérnyomás </= 90 Hgmm) és szükség szerint vérnyomáscsökkentő terápia szükséges a vizsgálatba való belépés előtt.
• Stabil, standard orvosi terápia a DCM-re legalább 1 hónapig, az elmúlt 3 hónapban bevezetett új gyógyszerekkel a betegség kezelésére. A standard orvosi terápia a következőket tartalmazza: AICD felhelyezése, hacsak nem ellenjavallt (az AICD elutasítása nem tekinthető érvényes ellenjavallatnak), ACE-gátlók és/vagy AT-1 receptor blokkolók, valamint kacsdiuretikumok, hacsak nem ellenjavallt, és a szívelégtelenség típusától függően a betegség esetén a standard terápia magában foglalhatja értágítók, béta-blokkolók, digoxin és aldoszteron vagy más gyógyszerek alkalmazását is.
• A már meglévő feltételeket a vizsgáló véleménye szerint megfelelően ellenőrizték.
• A termékeny betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálatban való részvétel során megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak.

Kizárási kritériumok:

• Súlyos primer szívbillentyű-betegség, beleértve, de nem kizárólagosan, az aortabillentyű-szűkületet és -elégtelenséget.
• A COPD ismert anamnézisében a IIB arany stádium (FEV1/FVC<70% 30%</=FEV1<50% előrejelzéssel, köhögés, köpettermelés, nehézlégzés krónikus tüneteivel vagy anélkül) vagy súlyosabb vagy restriktív tüdőbetegségként definiálható.
• Primer pulmonális hipertónia ismert anamnézisében.
• VAD beültetés.
• Szívinfarktus a randomizációt megelőző 4 héten belül.
• Életveszélyes kamrai aritmia anamnézisében, kivéve, ha AICD-t ültettek be.
• Instabil angina, amelyet egyre gyakoribb epizódok jellemeznek mérsékelt terhelés mellett vagy nyugalomban, súlyosbodó súlyosság és elhúzódó időtartam.
• Azok a betegek, akiknél nagy a kockázata az injekciós eljárás miatti szövődmények kialakulásának (pl. súlyos perifériás atheroscleroticus betegségben szenvedő betegek, amelyek nem teszik lehetővé a katéter előrehaladását; aorta vagy mitrális billentyű protézissel rendelkező betegek; LV thrombus vagy aneurizma szenvedő betegek; betegek, akiknek aorta disszekciója vagy aneurizmája van stb.).
• Gyengén kontrollált diabetes mellitusban szenvedő betegek (HbAlc>9,0%).
• Hematopoietikus növekedési faktorokkal kezelt betegek (pl. EPO, G-CSF).
• Azok a betegek, akiknek megszakítás nélküli véralvadásgátló kezelésre van szükségük (pl. warfarin), amelyet nem lehet leállítani 72 órával a csontvelő-aspiráció és az intramyocardialis injekciók előtt; VAGY trombocita-ellenes kezelésben részesülő betegek (pl. klopidogrél), amelyeket nem lehet leállítani 7 nappal a csontvelő-aspiráció és a transzendokardiális injekciók előtt, kivéve, ha ez ellenjavallt.
• Ismert rák, és kezelés alatt áll, beleértve a kemoterápiát és a sugárzást.
• Folyamatos, szisztémás, nagy dózisú (7,5 mg/nap-ot meghaladó) kortikoszteroid kezelést igénylő betegek az aspirációt megelőző 1 hónapon belül vagy az injekciós eljárást követő 6 hónapon belül.
• Végstádiumú vesebetegség, amely dialízist igényel.
• terhes vagy szoptató betegek; pozitív hCG-re
• Napi 2 ital (1 ital = 5 uncia bor vagy 12 uncia [360 ml] sör vagy 1,5 uncia [45 ml]) tömény alkoholfogyasztás, vagy tiltott kábítószer-használat 6 hónap alatt a szűrés.
• Ismert allergia az ex vivo sejttermelési folyamatban használt fehérjetermékekre (ló- vagy szarvasmarha-szérum, vagy sertés tripszin).
• BMI 40 kg/m2 vagy nagyobb.
• Kísérleti gyógyszereket kapó vagy más klinikai vizsgálatban részt vevő betegek a szűrést követő 30 napon belül.
• HIV vagy szifilisz, a szűrés időpontjában pozitív.
• Aktív hepatitis B vagy Hepatitis C fertőzés a szűrés időpontjában.
• A vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint sejtterápiára alkalmatlannak ítélt beteg.
• Azok a betegek, akik antiangiogén gyógyszert kapnak (pl. anti-VEGF).
• Ismert allergia vagy érzékenység a képalkotó eljárásokban használt kontrasztanyagokra.
• Az ECHO által meghatározott minimális LV falvastagság kevesebb, mint 6 mm.