A vas-karboximaltóz a rák anémiájának kezelésére myeloma multiplexben szenvedő, kemoterápiában részesülő betegeknél (AOC-MM)

Bevételi kritériumok:

• 18 évesnél idősebb alanyok (férfi vagy nő), akik újonnan diagnosztizált vagy előrehaladott/relapszusos MM-ben szenvednek, és myeloma elleni kezelésben részesülnek. A progressziót a "myeloma multiplex egységes válaszkritériumai" szerint határozzák meg.
• Az előrehaladott/relapszusos MM-ben szenvedő alanyok betegségének stabilnak kell lennie (az előző kezelés óta eltelt 6 hónapban).
• A várható élettartam legalább 6 hónap.
• 8,5 g/dL ≤ Hb ≤ 11 g/dl a randomizálás időpontjában.

• Vas-korlátozott erythropoiesis a meghatározása szerint:

  • Festhető vas a csontvelőben (BM) kombinálva transzferrin telítéssel (TSAT) ≤20%, vagy
  • ahol a festhető vas értékelése a BM-ben nem lehetséges vagy elérhető:
• ferritin > 30 ng/ml (nők) vagy >40 ng/ml (férfiak), és
• TSAT ≤20%
• A fogamzóképes korú nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor.
• Bármilyen vizsgálatra vonatkozó eljárás előtt meg kell szerezni a megfelelő írásos beleegyezést.

Kizárási kritériumok:

• Bármilyen vérszegénység-kezelés a randomizációt megelőző 4 héten belül (beleértve a vörösvérsejt-transzfúziót, az ESA-kezelést vagy bármely orális/parenterális vaskészítményt).
• Antraciklint tartalmazó kemoterápiás kezelések.
• <35 kg testtömegű alanyok.
• Folsavhiány (szérum-folát <4,5 nmol/L) és/vagy B12-vitamin hiány (szérum-kobalamin <145 pmol/L).
• Folyamatos hemolízis, ha szérum-haptoglobin <0,2 g/l.
• Ismert krónikus veseelégtelenség, glomeruláris filtrációs sebesség <30 ml/perc/m2.
• Legutóbbi (az elmúlt 4 hétben) jelentős vérzés/műtét, amelyet a Hb ≥2 g/dl-es csökkenése határoz meg.
• Az MM-től eltérő, klinikailag releváns aktív gyulladásos betegség (a vizsgáló megítélése szerint).
• Klinikailag releváns folyamatban lévő fertőző betegség, beleértve az ismert humán immunhiány vírust.
• Szérum ferritin > 600 ng/ml.
• Folyamatban lévő jelentős neurológiai vagy pszichiátriai rendellenességek, beleértve a pszichotikus rendellenességeket vagy a demenciát.
• Jelentős szív- és érrendszeri betegség a vizsgálatba való felvétel előtt, beleértve a szívinfarktust a vizsgálatba való felvételt megelőző 12 hónapon belül, pangásos szívelégtelenséget, a New York Heart Association III. vagy IV. fokozatát, vagy a vizsgáló megítélése szerint rosszul kontrollált magas vérnyomást.
• A májenzimek (aszpartát-aminotranszferáz, alanin-aminotranszferáz) emelkedése a normál tartomány háromszorosára, vagy ismert akut májbetegség.
• Az alany jelenleg be van írva, vagy még nem telt el legalább 30 nap az egyéb vizsgálati eszköz- vagy gyógyszervizsgálat(ok) befejezése óta, vagy az alany más vizsgálati szer(ek)et kap.
• A fogamzóképes alany nyilvánvalóan terhes (pl. pozitív humán koriongonadotropin teszt) vagy szoptat.
• Az alany nem alkalmaz megfelelő fogamzásgátló óvintézkedéseket. Megfelelő fogamzásgátlási óvintézkedések azok, amelyek következetes és helyes használat esetén alacsony sikertelenséget eredményeznek (azaz kevesebb mint évi 1%-ot), például implantátumok, injekciók, kombinált orális fogamzásgátlók, egyes méhen belüli eszközök, szexuális absztinencia vagy vazectomiás partner . A nem fogamzóképes potenciál magában foglalja a legalább 6 hónappal a vizsgálat előtt vagy a menopauza utáni műtéti sterilizálást, amelyet legalább 12 hónapig tartó amenorrhoeaként határoznak meg.
• Az alany ismerten érzékeny az adagolás során beadandó bármely készítményre.
• Az alany nem lesz elérhető utólagos értékelésre.
• Az alanynak bármilyen olyan rendellenessége van, amely veszélyezteti az alany írásos, tájékozott beleegyezését és/vagy a vizsgálati eljárások betartását.