Ketonok és mitokondriális heteroplazma
A jelenlegi tanulmány a ketózis azon képességének prospektív értékelése, hogy képes-e elmozdítani a mitokondriális DNS (mtDNS) heteroplazmáját olyan alanyokban, akiknek ismert mutációja van az mtDNS-ben a 3243-as pozícióban (A>G). Az alanyok kiegészítő közepes láncú triglicerideket (MCT) kapnak 6 hónapig. Az mtDNS heteroplazmiát 3 hónappal a kezelés előtt, a kezelés megkezdésekor és 6 hónappal a kezelés megkezdése után mérik.
A jelenlegi vizsgálat elsődleges célja annak meghatározása, hogy a 3243 A>G mtDNS mutációt hordozó betegek heteroplazmájában kedvezőbb (magasabb vad típusú) profil irányul, miközben ketózisban vannak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A jelenlegi tanulmány a ketózis azon képességének prospektív értékelése, hogy képes-e elmozdítani a mitokondriális DNS (mtDNS) heteroplazmáját azoknál az alanyoknál, akiknek ismert patogén mutációja van az mtDNS-ben a 3243. pozícióban (A>G). Az alanyokat további közepes láncú trigliceridek (MCT) 6 hónapon át történő beadásával indukálják ketózisra. Az mtDNS heteroplazmát 3 hónappal a kezelés előtt, a kezelés megkezdésekor és 6 hónappal a kezelés megkezdése után értékelik.
A jelenlegi vizsgálat elsődleges célja annak meghatározása, hogy a 3243 A>G mtDNS mutációt hordozó betegek heteroplazma eltolódása kedvezőbb (magasabb vad típusú) genotípus profil felé fordul-e ketózis állapotában.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanyt tájékoztatják, és elegendő lehetőséget kapnak részvétele megfontolására, és írásos beleegyezését adta.
- Az alany hajlandó és képes megfelelni minden próbakövetelménynek.
- Az alany a 3243 A>G mtDNS mutációt a vérben kimutatható szinten hordozza.
- Fogamzóképes korú női alanyok nem lehetnek terhesek. A fogamzóképes korú női alanyoknak (nem műtétileg sterilek vagy 2 évvel a menopauza után) bele kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátló módszerek (absztinencia, orális, injekciós, beültethető vagy barrier) alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt.
- Az alanynak nem lehet cukorbetegsége.
Kizárási kritériumok:
- Az alany jelenleg vagy az elmúlt 2 hónapban részt vett bármely klinikai vizsgálatban, amely mitokondriális rendellenességek MCT-kiegészítéssel történő kezelését vagy ketózis indukálását foglalja magában.
- Az alanynak olyan egészségügyi állapota van, amelyet ésszerűen súlyosbíthat a ketonpótlás (beleértve a diabetes mellitust is).
- Az alany nem tud ésszerű tájékozott beleegyezését/hozzájárulását adni.
- Az alany terhes vagy szoptató nő.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Közepes láncú triglicerid
|
Az alanyok kiegészítő MCT-olajat kapnak naponta háromszor 6 hónapig
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Heteroplazma
Időkeret: 9 hónap
|
Vérmintákat használnak a mitokondriális DNS heteroplazma mértékének mérésére
|
9 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- MELAS
- Ketonok
- Közepes láncú trigliceridek
- MCT olaj
- Mitokondriális rendellenesség
- Heteroplazma
- 3243AG
- Az alanyt tájékoztatják, és elegendő lehetőséget kapnak részvétele megfontolására, és írásos beleegyezését adta.
- Az alany hajlandó és képes megfelelni minden próbakövetelménynek.
- Az alany a 3243 A>G mtDNS mutációt a vérben kimutatható szinten hordozza.
- Fogamzóképes korú női alanyok nem lehetnek terhesek.
- Az alanyok nem szenvedhetnek diabetes mellitusban.
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi kisérbetegségek
- Mitokondriális encephalomyopathiák
- Mitokondriális myopathiák
- Mitokondriális betegségek
- MELAS szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HSC-MS-10-0091
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .