- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01252979
Cétones et hétéroplasmie mitochondriale
L'étude actuelle est une évaluation prospective de la capacité de la cétose à déplacer l'hétéroplasmie de l'ADN mitochondrial (ADNmt) chez des sujets porteurs d'une mutation connue dans leur ADNmt en position 3243 (A> G). Les sujets recevront des triglycérides à chaîne moyenne (MCT) supplémentaires pendant une période de 6 mois. L'hétéroplasmie de l'ADNmt sera mesurée 3 mois avant le traitement, au début du traitement et 6 mois après le début.
L'objectif principal de l'étude actuelle est de déterminer s'il y a un déplacement de l'hétéroplasmie chez les patients porteurs de la mutation de l'ADNmt 3243 A> G vers un profil plus favorable (type sauvage plus élevé) alors qu'ils sont dans un état de cétose.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La présente étude est une évaluation prospective de la capacité de la cétose à déplacer l'hétéroplasmie de l'ADN mitochondrial (ADNmt) chez des sujets porteurs d'une mutation pathogène connue dans leur ADNmt en position 3243 (A> G). Les sujets seront induits en cétose par l'administration de triglycérides à chaîne moyenne (MCT) supplémentaires pendant une période de 6 mois. L'hétéroplasmie de l'ADNmt sera évaluée 3 mois avant le traitement, au début du traitement et 6 mois après le début.
L'objectif principal de l'étude actuelle est de déterminer s'il y a un changement dans l'hétéroplasmie chez les patients porteurs de la mutation de l'ADNmt 3243 A> G vers un profil génotypique plus favorable (type sauvage plus élevé) en état de cétose.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet est informé et a amplement l'occasion d'envisager sa participation et a donné son consentement écrit.
- Le sujet est disposé et capable de se conformer à toutes les exigences de l'essai.
- Le sujet porte la mutation 3243 A>G de l'ADNmt à un niveau détectable dans le sang.
- Les sujets féminins en âge de procréer ne doivent pas être enceintes. Les sujets féminins en âge de procréer (non stériles chirurgicalement ou 2 ans après la ménopause) doivent également accepter d'utiliser des méthodes contraceptives appropriées (abstinence, orale, injectable, implantable ou barrière) pendant la durée de l'essai.
- Le sujet ne doit pas avoir de diabète sucré.
Critère d'exclusion:
- Le sujet participe actuellement ou a participé au cours des 2 derniers mois à un essai clinique impliquant le traitement des troubles mitochondriaux avec une supplémentation en MCT ou l'induction d'une cétose.
- Le sujet a une condition médicale qui pourrait raisonnablement être exacerbée par une supplémentation en cétone (y compris le diabète sucré).
- Le sujet est incapable de donner un consentement/assentiment éclairé raisonnable.
- Le sujet est une femme enceinte ou allaitante.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Triglycéride à chaîne moyenne
|
Les sujets prendront de l'huile MCT supplémentaire 3 fois par jour pendant 6 mois
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Hétéroplasmie
Délai: 9 mois
|
Des échantillons de sang seront utilisés pour mesurer le degré d'hétéroplasmie de l'ADN mitochondrial
|
9 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- MÉLAS
- Cétones
- Triglycérides à chaîne moyenne
- Huile MCT
- Trouble mitochondrial
- Hétéroplasmie
- 3243AG
- Le sujet est informé et a amplement l'occasion d'envisager sa participation et a donné son consentement écrit.
- Le sujet est disposé et capable de se conformer à toutes les exigences de l'essai.
- Le sujet porte la mutation 3243 A>G de l'ADNmt à un niveau détectable dans le sang.
- Les sujets féminins en âge de procréer ne doivent pas être enceintes.
- Les sujets ne doivent pas avoir de diabète sucré.
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies métaboliques
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Encéphalomyopathies mitochondriales
- Myopathies mitochondriales
- Maladies mitochondriales
- Syndrome MELAS
Autres numéros d'identification d'étude
- HSC-MS-10-0091
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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