Cetonas e Heteroplasmia Mitocondrial
O estudo atual é uma avaliação prospectiva da capacidade da cetose de mudar a heteroplasmia do DNA mitocondrial (mtDNA) em indivíduos que abrigam uma mutação conhecida em seu mtDNA na posição 3243 (A>G). Os indivíduos receberão triglicerídeos de cadeia média (MCTs) suplementares por um período de 6 meses. A heteroplasmia do mtDNA será medida 3 meses antes do tratamento, no início do tratamento e 6 meses após o início.
O objetivo principal do estudo atual é determinar se há uma mudança na heteroplasmia em pacientes que abrigam a mutação 3243 A>G mtDNA para um perfil mais favorável (tipo selvagem mais alto) durante um estado de cetose.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo atual é uma avaliação prospectiva da capacidade da cetose de mudar a heteroplasmia do DNA mitocondrial (mtDNA) em indivíduos que abrigam uma mutação patogênica conhecida em seu mtDNA na posição 3243 (A>G). Os indivíduos serão induzidos à cetose pela administração de triglicerídeos de cadeia média suplementares (MCTs) por um período de 6 meses. A heteroplasmia do mtDNA será avaliada 3 meses antes do tratamento, no início do tratamento e 6 meses após o início.
O objetivo principal do estudo atual é determinar se há uma mudança na heteroplasmia em pacientes portadores da mutação 3243 A>G mtDNA para um perfil genotípico mais favorável (tipo selvagem mais alto) enquanto em estado de cetose.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito é informado e tem ampla oportunidade de considerar sua participação e deu seu consentimento por escrito.
- O sujeito está disposto e é capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.
- O sujeito abriga a mutação 3243 A>G mtDNA em um nível detectável no sangue.
- Mulheres com potencial para engravidar não devem estar grávidas. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar (não cirurgicamente estéreis ou 2 anos após a menopausa) também devem concordar em usar métodos contraceptivos apropriados (abstinência, oral, injetável, implantável ou de barreira) durante o estudo.
- O sujeito não deve ter diabetes mellitus.
Critério de exclusão:
- O sujeito está participando atualmente ou participou nos últimos 2 meses em qualquer ensaio clínico envolvendo tratamento de distúrbios mitocondriais com suplementação de MCT ou indução de cetose.
- O sujeito tem uma condição médica que pode ser razoavelmente exacerbada pela suplementação de cetona (incluindo diabetes mellitus).
- O sujeito é incapaz de dar consentimento/consentimento informado razoável.
- O sujeito é uma mulher grávida ou amamentando.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Triglicéridos de Cadeia Média
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Os indivíduos tomarão óleo MCT suplementar 3 vezes ao dia durante 6 meses
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Heteroplasmia
Prazo: 9 meses
|
Amostras de sangue serão usadas para medir o grau de heteroplasmia do DNA mitocondrial
|
9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- MELAS
- Cetonas
- Triglicerídeos de Cadeia Média
- Óleo MCT
- Distúrbio Mitocondrial
- Heteroplasmia
- 3243AG
- O sujeito é informado e tem ampla oportunidade de considerar sua participação e deu seu consentimento por escrito.
- O sujeito está disposto e é capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.
- O sujeito abriga a mutação 3243 A>G mtDNA em um nível detectável no sangue.
- Mulheres com potencial para engravidar não devem estar grávidas.
- Os indivíduos não devem ter Diabetes Mellitus.
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Encefalomiopatias Mitocondriais
- Miopatias Mitocondriais
- Doenças Mitocondriais
- Síndrome MELAS
Outros números de identificação do estudo
- HSC-MS-10-0091
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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