- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01276470
Az anti-szintetáz szindróma környezeti kockázati tényezői
Háttér:
- Más összetett betegségekhez hasonlóan az autoimmun betegségek is számos ok eredménye, beleértve a genetikai és környezeti tényezőket. Egyes kutatók úgy vélik, hogy az autoimmun betegségekre hajlamos embereknél akkor alakulnak ki ezek, amikor a szervezet a környezeti vagy egyéb tényezőkre reagál fehérvérsejtek létrehozásával, amelyek megtámadják a szervezet saját szöveteit, ami aztán autoimmun betegségekké fejlődik. Ezek az immunrendszer által kiváltott rendellenességek bizonyos mértékig átfedhetik egymást, de a legtöbb autoimmun betegségnek vannak bizonyos kiváltó okai.
- Az autoimmun betegség, a myositis gyengíti az izmokat, és egyéb egészségügyi problémákat is okozhat. A myositishez kapcsolódó környezeti expozíciók közé tartozik az ultraibolya sugárzás, a stresszes életesemények és az izomtúlterhelés, a kollagén implantátumok, a fertőzések, például a retrovírusok és a streptococcusok baktériumai, valamint bizonyos gyógyszerek és vegyszerek. Egyes myositisben szenvedő egyének fehérjéket is termelnek a vérben, úgynevezett autoantitesteket, amelyek reakcióba lépnek a személy saját sejtjeinek bizonyos részeivel, az úgynevezett szintetázokkal, amelyek részt vesznek az új fehérjék előállításában. Az anti-szintetáz szindrómának nevezett szindróma, amely magában foglalja a myositist és a tüdőbetegséget, az anti-szintetáz autoantitestek jelenlétéhez kapcsolódik. A kutatókat érdekli a myositisben szenvedő egyének környezeti kitettségei közötti különbségek tanulmányozása. Ezt a vizsgálatot annak megállapítására végzik, hogy az anti-szintetáz szindrómában szenvedő személyek eltérő környezeti expozícióban részesültek-e a betegség kialakulása előtt, mint más, myositisben szenvedő betegeknél, akiknél ez a szindróma nem áll fenn, valamint egészséges önkéntesekkel összehasonlítva.
Célok:
- Annak meghatározása, hogy a kiválasztott fertőző és nem fertőző környezeti expozíció gyakoribb-e azoknál az egyéneknél, akiknek anti-szintetáz szindrómával járó myositise van, mint az egészséges önkénteseknél.
Jogosultság:
- Olyan személyek, akiknél myositist diagnosztizáltak (szintetáz elleni autoantitestekkel vagy anélkül), és egészséges önkéntesek, akiknél nincs autoimmun betegség.
Tervezés:
- A résztvevőket teljes kórtörténettel és fizikális vizsgálattal kiszűrik, valamint vér-, vizelet- és házipormintákat adnak át.
- A résztvevők kérdőíveket töltenek ki kórtörténetükről és a munkahelyi, otthoni és máshol előfordult expozíciók típusairól. A myositisben szenvedő résztvevőket bizonyos fertőzésekről, erős testmozgásról vagy fizikai megterhelésről, napsugárzásról, dohányzásról és alkoholfogyasztásról, valamint stresszes eseményekről is megkérdezik a betegség diagnosztizálása előtt. Az egészséges önkénteseket ugyanarról a kitettségről kérdezik meg a myositis által érintett betegség diagnosztizálásának dátuma előtt, amelyhez hasonlították őket.
- A résztvevők kapnak egy utasításokat tartalmazó készletet, valamint egy szűrőt, amelyet a porszívójukra kell helyezni, hogy összegyűjtsék a hálószobában a házi port. Ezt a port megőrzik a fertőző vagy mérgező ágensek esetleges jövőbeni elemzéséhez, a vizsgálat egyéb eredményei alapján.
- A myositisben szenvedő egyéneknél a klinikailag indokolt egyéb vizsgálatokat is végeznek, beleértve a tüdőfunkciós teszteket és a képalkotó vizsgálatokat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
Úgy gondolják, hogy a legtöbb autoimmun betegség a krónikus immunaktiváció és szabályozási zavar eredményeként alakul ki kiválasztott környezeti expozíció után genetikailag fogékony egyénekben. A nem fertőző és fertőző ágensek myositis kialakulásában betöltött szerepére utaló korábbi tanulmányok, valamint a fenotípusok közti ismert klinikai, epidemiológiai és genetikai különbségek alapján feltételezzük, hogy a különböző myositis fenotípusokat eltérő környezeti expozíció váltja ki genetikailag fogékony egyénekben. Az egyik fenotípus, amely klinikailag és genetikailag különösen jól definiált, és amelynél valószínűsíthető a környezeti kiváltó okok, az anti-szintetáz autoantitestekkel összefüggő myositis (amelyet anti-szintetáz szindrómaként határoznak meg). Ezeknél a betegeknél az év tavaszán jelentkezik akut myositis, és hajlamosak lázra, emelkedett fehérvérsejtszámra, ízületi gyulladásra és intersticiális tüdőbetegségre. Bár ezek a jellemzők összhangban vannak az anti-szintetáz szindróma környezeti kiváltójával, és bár az esetleírások és állatmodellek azt sugallják, hogy a fertőző vagy nem fertőző ágensek szerepet játszhatnak, egyetlen tanulmány sem vizsgálta szisztematikusan a környezeti ágenseket ebben a populációban.
Több központtal együttműködve azt a hipotézist tervezzük tesztelni, hogy bizonyos környezeti expozíciók összefüggésben állnak az anti-szintetáz szindrómával, és eltérnek az azonos kontrollcsoportokban és az anti-szintetáz szindrómában nem szenvedő myositises betegeknél tapasztaltaktól. Ennek a vizsgálatnak a konkrét céljai a következők: 1) annak meghatározása, hogy a kiválasztott nem fertőző környezeti expozíció gyakoribb-e a betegség megjelenése előtt 150 nemrégiben fellépő (a lehetséges, valószínű vagy határozott myositis kritériumainak teljesítését követő 24 hónapon belüli) myositisben szenvedő, anti-myositisben szenvedő betegnél. -szintetáz-szindróma, összehasonlítva 150, autoimmun betegségben nem szenvedő kontroll alanyal (1:1 arányban a betegekkel), és összehasonlítva a 150, nemrégiben kialakult myositises beteggel, akiknek nincs anti-szintetáz szindróma; és 2) annak meghatározása, hogy a kiválasztott fertőző ágensek gyakrabban mutathatók-e ki a közelmúltban kialakult anti-szintetáz szindrómában szenvedő betegek vérmintáiból, mint a megfelelő kontrollokból, valamint a közelmúltban kialakult anti-szintetáz myositises betegek vér- vagy biopsziás mintáiból, mint a közelmúltban kialakult betegekből anti-szintetáz szindróma nélküli myositises betegek.
Minden résztvevőtől begyűjtik a kórtörténetet, az egyidejű állapotokat és a környezeti kérdőívekkel kapcsolatos információkat. Az alanyok klinikai, laboratóriumi és immunológiai értékelésen esnek át, hogy dokumentálják az aktuális diagnózisokat, a betegség manifesztációit és súlyosságát. Mellkasröntgen, mellkasi nagy felbontású komputertomográfiás (HRCT), tüdőfunkciós tesztek, bronchoalveoláris mosás, valamint izom- és tüdőbiopszia elvégzése a klinikailag indokoltnak megfelelően történik. Vér DNS- és RNS-szérumokat, biopsziát és házipor-tárolókat hoznak létre a jelenlegi és jövőbeli vizsgálatokhoz.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Adam I Schiffenbauer, M.D.
- Telefonszám: (301) 451-6270
- E-mail: schiffenbauera2@mail.nih.gov
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33101
- Visszavont
- University of Miami Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Befejezve
- Johns Hopkins University
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- Toborzás
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefonszám: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
Rockville, Maryland, Egyesült Államok, 20853
- Befejezve
- Mid-Atlantic Kaiser Permanente
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Befejezve
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Befejezve
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
North Carolina
-
Research Triangle Park, North Carolina, Egyesült Államok, 27709
- Toborzás
- NIEHS Clinical Research Unit (CRU)
-
Kapcsolatba lépni:
- Adam Schiffenbauer, M.D.
- Telefonszám: 301-451-6270
- E-mail: schiffenbauera2@mail.nih.gov
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15261
- Befejezve
- University of Pittsburgh
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
Nincsenek nemi, etnikai vagy életkori korlátozások a vizsgálatba való beiratkozáshoz.
A myositises betegek felvételének kritériumai a következők:
- A myositis diagnózisa a lehetséges, valószínű vagy határozott PM vagy DM kritériumai alapján, más kötőszöveti betegséggel vagy anélkül, a felvételt követő 24 hónapon belül dokumentálva (a 24 hónapos időszak meghatározásához a legfrissebb diagnózis dátumát használva).
- CXR a lehetséges ILD felmérésére, és az alanynak a feltételezett anti-szintetáz pozitív vagy negatív kategóriába való besorolása, ha klinikailag indokolt.
- A gyermekeknek legalább két évesnek kell lenniük.
- Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni, kitölteni a kérdőíveket és vérmintákat adni (2 évesnél idősebb, de 18 évnél fiatalabb gyermekek esetén a szülőnek/törvényes gyámnak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy tájékozott beleegyezését adja, és a gyermek hozzájárulást kell adni).
A kontrollok felvételi kritériumai a következők:
- A szintetáz-pozitív myositisben szenvedő beteg barátai vagy, ha barátok nem elérhetők, unokatestvérei, vagy ha barátok vagy unokatestvérek nem elérhetők, a közösség önkéntesei (például az NIH Normal önkéntes programja), nem és életkor ( kiskorúaknál 5 éven belül, felnőtteknél 10 éven belül) egyeztetett, és lehetőség szerint ki lakik a myositises beteg földrajzi területéhez a lehető legközelebb.
- A kontrolloknak felismert autoimmun betegség vagy ILD nélkül kell lenniük.
- Képes és hajlandó tájékozott hozzájárulást adni, kérdőíveket kitölteni és vérmintát adni (2 évesnél idősebb, de
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
A myositises betegek kizárási kritériumai a következők:
- Rákkal összefüggő myositis (a myositis diagnózisát követő 2 éven belül diagnosztizált rák).
- Zárványtest myositis.
- Myositis, amely egyértelműen gyógyszer, toxin vagy más expozíció eredményeként alakult ki, és az adott szerrel való érintkezés abbahagyása után megszűnt.
- 2 évesnél fiatalabb gyermekek.
A kizárási kritériumok minden vizsgálati alany esetében a következők:
- Orvosi betegség, amely a vizsgálók megítélése szerint nem teszi lehetővé a biztonságos vérvételt vagy a vizsgálatban való részvételhez szükséges egyéb klinikai értékelést.
- Kognitív zavar.
- Nem tud vagy nem hajlandó tájékozott hozzájárulást adni.
- 2 évesnél fiatalabb gyermekek.
- Azok a betegek, akik referencia-időpontjukban nem az Egyesült Államokban vagy Kanadában tartózkodtak
- Jelenleg bebörtönzött személyek
HIV-szempontok:
A HIV nem jelent kizárást a vizsgálat érintett résztvevői számára a következő két okból:
- Nincs hatással a vizsgálati eljárásokra vagy tesztekre.
- Ez lehet az általunk vizsgált víruskockázati tényezők egyike.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Antiszintetáz pozitív
Antiszintetáz szindrómával járó myositisben szenvedő alany
|
|
Egészséges kontroll
Autoimmun betegség nélküli alanyok
|
|
Anti-szintetáz negatív
Antiszintetáz szindróma nélküli myositisben szenvedő alanyok
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Annak megállapítására, hogy a kiválasztott nem fertőző környezeti expozíció gyakoribb-e a betegség előtt a közelmúltban fellépő betegeknél. az anti-sythetase szindrómát összehasonlították az autoimmun betegség nélküli kontrollokkal (1:1 egyeztetve a betegekkel), és összehasonlították a közelmúltban...
Időkeret: Beiratkozás
|
Környezetvédelmi Kérdőív (EQ) és Gyermek Környezeti Kérdőív (CQ)
|
Beiratkozás
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Adam I Schiffenbauer, M.D., National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS)
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 110072
- 11-E-0072
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .