- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01276470
Factores de riesgo ambientales para el síndrome de antisintetasa
Factores de riesgo ambientales para el síndrome anti-sintetasa
Fondo:
- Al igual que otras enfermedades complejas, las enfermedades autoinmunes son el resultado de numerosas causas, incluidos factores genéticos y ambientales. Algunos investigadores creen que las personas que son susceptibles a los trastornos autoinmunes los desarrollan cuando el cuerpo reacciona a factores ambientales o de otro tipo mediante la creación de glóbulos blancos que atacan los propios tejidos del cuerpo, lo que luego progresa a enfermedades autoinmunes. Estos trastornos desencadenados por el sistema inmunológico pueden superponerse entre sí hasta cierto punto, pero la mayoría de las enfermedades autoinmunes tienen ciertos factores desencadenantes distintos.
- La miositis, un trastorno autoinmune, debilita los músculos y puede causar otros problemas de salud. Las exposiciones ambientales asociadas con la miositis incluyen la radiación ultravioleta, los eventos estresantes de la vida y el sobreesfuerzo muscular, los implantes de colágeno, las infecciones como los retrovirus y las bacterias estreptococos, y ciertos medicamentos y productos químicos. Algunas personas con miositis también producen proteínas en la sangre llamadas autoanticuerpos que reaccionan con ciertas partes de las propias células de la persona, llamadas sintetasas, que participan en la producción de nuevas proteínas. Un síndrome denominado síndrome antisintetasa, que incluye miositis y enfermedad pulmonar, se asocia con la presencia de autoanticuerpos antisintetasa. Los investigadores están interesados en estudiar las diferencias en las exposiciones ambientales en personas con miositis. Este estudio se lleva a cabo para determinar si las personas con el síndrome de antisintetasa han tenido diferentes exposiciones ambientales antes del inicio de la enfermedad en comparación con otros pacientes con miositis que no tienen este síndrome y también en comparación con voluntarios sanos.
Objetivos:
- Determinar si las exposiciones ambientales infecciosas y no infecciosas seleccionadas son más comunes en personas que tienen miositis con el síndrome de antisintetasa, en comparación con voluntarios sanos.
Elegibilidad:
- Individuos que han sido diagnosticados con miositis (con o sin autoanticuerpos antisintetasa) y voluntarios sanos sin trastornos autoinmunes.
Diseño:
- Los participantes serán evaluados con un historial médico completo y un examen físico, y proporcionarán muestras de sangre, orina y polvo doméstico.
- Los participantes completarán cuestionarios sobre su historial médico y los tipos de exposiciones que han tenido en el trabajo, en el hogar y en otros lugares. A los participantes que tienen miositis también se les preguntará sobre ciertas infecciones, ejercicio intenso o esfuerzo físico, exposición al sol, consumo de tabaco y alcohol y eventos estresantes antes de que se les diagnostique la enfermedad. Se preguntará a los voluntarios sanos sobre las mismas exposiciones antes de la fecha de diagnóstico de la enfermedad del sujeto de miositis con el que han sido emparejados.
- Los participantes recibirán un kit que contiene instrucciones y un filtro que se colocará en su aspiradora para recoger el polvo de la casa en el dormitorio. Este polvo se guardará para posibles análisis futuros de agentes infecciosos o tóxicos basados en los otros resultados del estudio.
- A las personas con miositis se les realizarán otras pruebas según lo indicado clínicamente, incluidas pruebas de función pulmonar y estudios de imágenes....
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Se piensa que la mayoría de las enfermedades autoinmunes se desarrollan como resultado de la activación inmune crónica y la desregulación después de exposiciones ambientales seleccionadas en individuos genéticamente susceptibles. Con base en estudios previos que sugirieron roles para agentes infecciosos y no infecciosos en el desarrollo de la miositis, así como las diferencias clínicas, epidemiológicas y genéticas conocidas entre los fenotipos, planteamos la hipótesis de que diferentes fenotipos de miositis son desencadenados por diferentes exposiciones ambientales en individuos genéticamente susceptibles. Un fenotipo que está particularmente bien definido desde el punto de vista clínico y genético, y para el cual es probable que se desencadenen factores ambientales, es la miositis asociada con autoanticuerpos antisintetasa (definido como el síndrome antisintetasa). Estos pacientes tienen un inicio de miositis aguda en la primavera del año y también tienden a desarrollar fiebre, recuentos elevados de glóbulos blancos, artritis y enfermedad pulmonar intersticial. Aunque estas características son consistentes con un desencadenante ambiental del síndrome de antisintetasa, y aunque los informes de casos y los modelos animales sugieren que los agentes infecciosos o no infecciosos pueden desempeñar un papel, ningún estudio ha evaluado sistemáticamente los agentes ambientales en esta población.
En colaboración con múltiples centros, planeamos probar la hipótesis de que ciertas exposiciones ambientales están asociadas con el síndrome antisintetasa y difieren de las observadas en controles emparejados y en pacientes con miositis sin el síndrome antisintetasa. Los objetivos específicos de este estudio son: 1) determinar si las exposiciones ambientales no infecciosas seleccionadas son más comunes antes del inicio de la enfermedad en 150 pacientes con miositis de inicio reciente (definido como dentro de los 24 meses posteriores al cumplimiento de los criterios de miositis posible, probable o definitiva) con el anti -síndrome de sintetasa, en comparación con 150 sujetos de control sin enfermedad autoinmune (1:1 emparejados con los pacientes), y en comparación con 150 pacientes con miositis de aparición reciente sin el síndrome anti-sintetasa; y 2) determinar si los agentes infecciosos seleccionados se pueden detectar con mayor frecuencia en muestras de sangre de pacientes con síndrome antisintetasa de inicio reciente en comparación con controles emparejados, y en muestras de sangre o biopsias de pacientes con miositis antisintetasa de inicio reciente en comparación con los de inicio reciente. pacientes con miositis sin el síndrome antisintetasa.
Los historiales médicos, las condiciones concurrentes y la información del cuestionario ambiental se recopilarán de todos los participantes. Los sujetos se someterán a una evaluación clínica, de laboratorio e inmunológica para documentar los diagnósticos actuales, las manifestaciones de la enfermedad y la gravedad. Se realizarán una radiografía de tórax, una tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) de tórax, pruebas de función pulmonar, lavado broncoalveolar y biopsias musculares y pulmonares según esté clínicamente indicado. Se crearán depósitos de sueros de ADN y ARN sanguíneos, biopsias y polvo doméstico para las investigaciones actuales y futuras.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Adam I Schiffenbauer, M.D.
- Número de teléfono: (301) 451-6270
- Correo electrónico: schiffenbauera2@mail.nih.gov
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Retirado
- University of Miami Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Terminado
- Johns Hopkins University
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Reclutamiento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contacto:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Número de teléfono: TTY dial 711 800-411-1222
- Correo electrónico: ccopr@nih.gov
-
Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20853
- Terminado
- Mid-Atlantic Kaiser Permanente
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Terminado
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Terminado
- Mayo Clinic, Rochester
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North Carolina
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Research Triangle Park, North Carolina, Estados Unidos, 27709
- Reclutamiento
- NIEHS Clinical Research Unit (CRU)
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Contacto:
- Adam Schiffenbauer, M.D.
- Número de teléfono: 301-451-6270
- Correo electrónico: schiffenbauera2@mail.nih.gov
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- Terminado
- University of Pittsburgh
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
No hay restricciones de género, etnia o edad para la inscripción en el estudio.
Los criterios de inclusión para la inscripción de sujetos con miositis son:
- Diagnóstico de miositis basado en criterios de PM o DM posible, probable o definitiva, con o sin otras enfermedades del tejido conjuntivo, documentado dentro de los 24 meses posteriores a la inscripción (utilizando la fecha de diagnóstico más reciente para definir el período de 24 meses).
- CXR para evaluar una posible EPI y asignar al sujeto a la categoría presuntamente positiva o negativa de antisintetasa si está clínicamente indicado.
- Los niños deben tener al menos dos años de edad.
- Ser capaz y estar dispuesto a dar su consentimiento informado, completar los cuestionarios y donar muestras de sangre (en el caso de niños mayores de 2 años pero < 18 años, el padre/tutor legal debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado y el niño debe dar su consentimiento).
Los criterios de inclusión para los controles son:
- Amigos o, si no hay amigos disponibles, primos del paciente con miositis antisintetasa positiva o, si no hay amigos o primos disponibles, voluntarios de la comunidad general (como el programa de voluntarios NIH Normal), género y edad- ( dentro de los 5 años para menores y dentro de los 10 años para adultos) emparejados, y cuando sea posible que viva lo más cerca posible del área geográfica del paciente con miositis.
- Los controles deben ser sin una enfermedad autoinmune reconocida o ILD.
- Capaz y dispuesto a dar consentimiento informado, completar los cuestionarios y donar muestras de sangre (en caso de niños mayores de 2 años pero
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Los criterios de exclusión para los sujetos con miositis son:
- Miositis asociada al cáncer (cáncer diagnosticado dentro de los 2 años del diagnóstico de miositis).
- Miositis por cuerpos de inclusión.
- Miositis que claramente se ha desarrollado como resultado de una droga, toxina u otra exposición y se ha resuelto después de suspender la exposición a ese agente.
- Niños menores de 2 años.
Los criterios de exclusión para todos los sujetos del protocolo son:
- Enfermedad médica que, a juicio de los investigadores, no permita la extracción segura de sangre u otras evaluaciones clínicas necesarias para la participación en el estudio.
- Deterioro cognitivo.
- No puede o no está dispuesto a dar asentimiento o consentimiento informado.
- Niños menores de 2 años.
- Pacientes que en su fecha de referencia no se encontraban en EE. UU. o Canadá
- Individuos actualmente encarcelados
Consideraciones sobre el VIH:
El VIH no es una exclusión para los participantes afectados en este estudio por las dos razones siguientes:
- No tiene impacto en los procedimientos o pruebas del estudio.
- Puede ser uno de los factores de riesgo virales que estamos investigando.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Antisintetasa Positivo
Sujeto con miositis con síndrome antisintetasa
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Control saludable
Sujetos sin enfermedad autoinmune
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Antisintetasa Negativo
Sujetos con miositis sin síndrome antisintetasa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para determinar si las exposiciones ambientales no infecciosas seleccionadas son más comunes antes de la enfermedad en pacientes de inicio reciente. con síndrome antisintetasa comparado con controles sin enfermedad autoinmune (1:1 emparejado con los pacientes) y comparado con reciente...
Periodo de tiempo: Inscripción
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Cuestionario Ambiental (EQ) y Cuestionario Ambiental Infantil (CQ)
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Inscripción
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Adam I Schiffenbauer, M.D., National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS)
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 110072
- 11-E-0072
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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