- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01276470
Fatores de risco ambientais para a síndrome anti-sintetase
Fundo:
- Como outras doenças complexas, as doenças autoimunes são o resultado de inúmeras causas, incluindo fatores genéticos e ambientais. Alguns pesquisadores acreditam que as pessoas suscetíveis a distúrbios autoimunes os desenvolvem quando o corpo reage a fatores ambientais ou outros, criando glóbulos brancos que atacam os próprios tecidos do corpo, que então progridem para doenças autoimunes. Esses distúrbios desencadeados pelo sistema imunológico podem se sobrepor uns aos outros até certo ponto, mas a maioria das doenças autoimunes tem certos gatilhos distintos.
- A miosite, doença autoimune, enfraquece os músculos e pode causar outros problemas de saúde. As exposições ambientais associadas à miosite incluem radiação ultravioleta, eventos estressantes da vida e esforço excessivo muscular, implantes de colágeno, infecções como retrovírus e bactérias estreptococos e certos medicamentos e produtos químicos. Alguns indivíduos com miosite também produzem proteínas no sangue chamadas autoanticorpos que reagem com certas partes das próprias células da pessoa, chamadas sintetases, que estão envolvidas na produção de novas proteínas. Uma síndrome chamada síndrome anti-sintetase, que inclui miosite e doença pulmonar, está associada a autoanticorpos anti-sintetase. Os pesquisadores estão interessados em estudar as diferenças nas exposições ambientais em indivíduos com miosite. Este estudo está sendo conduzido para determinar se as pessoas com a síndrome anti-sintetase tiveram diferentes exposições ambientais antes do início da doença em comparação com outros pacientes com miosite que não têm essa síndrome e também em comparação com voluntários saudáveis.
Objetivos.
- Determinar se exposições ambientais infecciosas e não infecciosas selecionadas são mais comuns em indivíduos com miosite com síndrome anti-sintetase, em comparação com voluntários saudáveis.
Elegibilidade:
- Indivíduos que foram diagnosticados com miosite (com ou sem autoanticorpos anti-sintetase) e voluntários saudáveis sem doenças autoimunes.
Projeto:
- Os participantes serão examinados com um histórico médico completo e exame físico, e fornecerão amostras de sangue, urina e poeira doméstica.
- Os participantes preencherão questionários sobre seu histórico médico e os tipos de exposições que tiveram no trabalho, em casa e em outros lugares. Os participantes que têm miosite também serão questionados sobre certas infecções, exercícios pesados ou esforço físico, exposição ao sol, uso de tabaco e álcool e eventos estressantes antes de serem diagnosticados com a doença. Voluntários saudáveis serão questionados sobre as mesmas exposições antes da data do diagnóstico da doença da miosite à qual foram pareados.
- Os participantes receberão um kit com instruções e um filtro para colocar no aspirador de pó para coletar a poeira doméstica no quarto. Esse pó será guardado para possíveis análises futuras de agentes infecciosos ou tóxicos com base nos demais resultados do estudo.
- Indivíduos com miosite farão outros testes conforme indicação clínica, incluindo testes de função pulmonar e estudos de imagem....
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Acredita-se que a maioria das doenças autoimunes se desenvolva como resultado da ativação imune crônica e desregulação após exposições ambientais selecionadas em indivíduos geneticamente suscetíveis. Com base em estudos anteriores sugerindo papéis para agentes não infecciosos e infecciosos no desenvolvimento de miosite, bem como as conhecidas diferenças clínicas, epidemiológicas e genéticas entre os fenótipos, hipotetizamos que diferentes fenótipos de miosite são desencadeados por diferentes exposições ambientais em indivíduos geneticamente suscetíveis. Um fenótipo que é particularmente bem definido clínica e geneticamente, e para o qual são prováveis desencadeadores ambientais, é a miosite associada a autoanticorpos anti-sintetase (definida como a síndrome anti-sintetase). Esses pacientes têm um início agudo de miosite na primavera do ano e também tendem a desenvolver febre, contagem elevada de glóbulos brancos, artrite e doença pulmonar intersticial. Embora essas características sejam consistentes com um gatilho ambiental para a síndrome anti-sintetase, e embora relatos de casos e modelos animais sugiram que agentes infecciosos ou não infecciosos possam desempenhar um papel, nenhum estudo avaliou sistematicamente agentes ambientais nessa população.
Em colaboração com vários centros, planejamos testar a hipótese de que certas exposições ambientais estão associadas à síndrome anti-sintetase e diferem daquelas observadas em controles pareados e em pacientes com miosite sem a síndrome anti-sintetase. Os objetivos específicos deste estudo são: 1) determinar se exposições ambientais não infecciosas selecionadas são mais comuns antes do início da doença em 150 pacientes com miosite de início recente (definido como dentro de 24 meses após preencher os critérios para miosite possível, provável ou definitiva) com o anti -síndrome da sintetase, comparada com 150 indivíduos de controle sem doença autoimune (1:1 pareado com os pacientes), e comparada com 150 pacientes com miosite de início recente sem a síndrome anti-sintetase; e 2) determinar se agentes infecciosos selecionados podem ser detectados com mais frequência em amostras de sangue de pacientes com síndrome antissintetase de início recente em comparação com controles pareados, e em amostras de sangue ou biópsia de pacientes com miosite antissintetase de início recente em comparação com pacientes com miosite antissintetase de início recente pacientes com miosite sem a síndrome anti-sintetase.
Histórias médicas, condições concomitantes e informações do questionário ambiental serão coletadas de todos os participantes. Os indivíduos serão submetidos a uma avaliação clínica, laboratorial e imunológica para documentar diagnósticos atuais, manifestações da doença e gravidade. Uma radiografia de tórax, tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) do tórax, testes de função pulmonar, lavagem broncoalveolar e biópsias musculares e pulmonares serão realizados conforme indicação clínica. Soros de DNA e RNA de sangue, biópsia e repositórios de poeira doméstica serão criados para investigações atuais e futuras.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Adam I Schiffenbauer, M.D.
- Número de telefone: (301) 451-6270
- E-mail: schiffenbauera2@mail.nih.gov
Locais de estudo
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Retirado
- University of Miami Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Concluído
- Johns Hopkins University
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
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Contato:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Número de telefone: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
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Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20853
- Concluído
- Mid-Atlantic Kaiser Permanente
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Concluído
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Concluído
- Mayo Clinic, Rochester
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North Carolina
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Research Triangle Park, North Carolina, Estados Unidos, 27709
- Recrutamento
- NIEHS Clinical Research Unit (CRU)
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Contato:
- Adam Schiffenbauer, M.D.
- Número de telefone: 301-451-6270
- E-mail: schiffenbauera2@mail.nih.gov
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- Concluído
- University of Pittsburgh
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Não há restrições de gênero, etnia ou idade para a inscrição no estudo.
Os critérios de inclusão para inscrição de indivíduos com miosite são:
- Diagnóstico de miosite com base em critérios para PM ou DM possível, provável ou definitivo, com ou sem outras doenças do tecido conjuntivo, documentado dentro de 24 meses após a inscrição (usando a data de diagnóstico mais recente para definir o período de 24 meses).
- CXR para avaliar possível ILD e atribuir o indivíduo à categoria anti-sintetase positiva ou negativa presumida, se clinicamente indicado.
- As crianças devem ter pelo menos dois anos de idade.
- Capaz e disposto a dar consentimento informado, preencher os questionários e doar amostras de sangue (no caso de crianças com mais de 2 anos de idade, mas < 18 anos de idade, os pais/responsáveis legais devem estar dispostos e ser capazes de fornecer consentimento informado e deve fornecer consentimento).
Os critérios de inclusão para controles são:
- Amigos ou, se amigos não estiverem disponíveis, primos do paciente com miosite anti-sintetase positiva ou, se amigos ou primos não estiverem disponíveis, voluntários da comunidade em geral (como o programa de voluntários NIH Normal), sexo e idade ( dentro de 5 anos para menores e dentro de 10 anos para adultos) correspondidos e, quando possível, que viva o mais próximo possível da área geográfica do paciente com miosite.
- Os controles não devem apresentar doença autoimune reconhecida ou DPI.
- Capaz e disposto a dar consentimento informado, preencher os questionários e doar amostras de sangue (no caso de crianças com mais de 2 anos de idade, mas
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Os critérios de exclusão para indivíduos com miosite são:
- Miosite associada ao câncer (câncer diagnosticado dentro de 2 anos após o diagnóstico de miosite).
- Miosite por corpos de inclusão.
- Miosite que se desenvolveu claramente como resultado de uma droga, toxina ou outra exposição e foi resolvida após a descontinuação da exposição a esse agente.
- Crianças menores de 2 anos de idade.
Os critérios de exclusão para todos os assuntos do protocolo são:
- Doença médica que, no julgamento dos investigadores, não permite coletas de sangue seguras ou outras avaliações clínicas necessárias para a participação no estudo.
- Comprometimento cognitivo.
- Incapaz ou disposto a dar assentimento ou consentimento informado.
- Crianças menores de 2 anos de idade.
- Pacientes que na data de referência não estavam nos EUA ou Canadá
- Indivíduos atualmente encarcerados
Considerações sobre HIV:
O HIV não é uma exclusão para os participantes afetados neste estudo pelos dois motivos a seguir:
- Não tem impacto nos procedimentos de estudo ou testes.
- Pode ser um dos fatores de risco viral que estamos investigando.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Antissintetase Positiva
Indivíduo com miosite com síndrome antissintetase
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Controle Saudável
Indivíduos sem doença autoimune
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Antissintetase negativa
Indivíduos com miosite sem síndrome antissintetase
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Determinar se exposições ambientais não infecciosas selecionadas são mais comuns antes da doença em pacientes com início recente. w/síndrome anti-sythetase comparado w/controls w/o doença autoimune (1:1 pareado com os pts.) e comparado w/recente-onse...
Prazo: Inscrição
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Questionário Ambiental (EQ) e Questionário Ambiental Infantil (CQ)
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Inscrição
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Adam I Schiffenbauer, M.D., National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 110072
- 11-E-0072
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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