Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kanakinumab aktív hiper-IgD-szindrómás betegeknél

2015. október 13. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nyílt, többközpontú, hatékonysági és biztonsági kísérleti tanulmány a 6 hónapos kanakinumab-kezelésről, akár 6 hónapos követéssel aktív hiper-IgD-szindrómás (HIDS) betegeknél

Ez a kísérleti vizsgálat célja a HIDS-ben szenvedő betegek kanakinumab-kezelésének hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának (PK)/farmakodinamikájának (PD) értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanyolország, 46026
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. DNS-analízissel és/vagy enzimatikus vizsgálatokkal igazolt HIDS diagnózisú betegek.
  2. A gyógyszeres kezelés megkezdésekor: aktív HIDS, amelyet az orvos átfogó értékelése igazol, a HIDS fellángolásának súlyossága ≥ 2 és CRP-értékek >10 mg/L (normál CRP < vagy = 10 mg/L).
  3. Azok a betegek, akiknek az anamnézisében > vagy = 3 lázas akut HIDS fellángolása szerepel 6 hónapon belül, amikor nem részesülnek profilaktikus kezelésben (pl. anakinra napi kezelés), amelyek mindegyike több mint vagy = 4 napig tart, és korlátozza a szokásos napi tevékenységeket.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes vagy szoptató (szoptató) nők.
  2. Csökkent immunitás a kórelőzményben, beleértve a HIV-pozitív szűrést (ELISA és Western blot) is.
  3. Pozitív Hepatitis B vagy Hepatitis C.
  4. Élő oltások a vizsgálat megkezdése előtt 3 hónapon belül
  5. Pozitív tuberkulózis szűrőteszt.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kanakinumab
Drog: Kanakinumab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fellángolások száma résztvevőnként a történelmi időszak és a kezelési időszak során
Időkeret: Történelmi időszak, 6. hónap (a kezelési időszak vége)
A fellángolást úgy határozták meg, hogy a HIDS fellángolásának súlyossági pontszáma ≥ 2, és a C-reaktív protein (CRP) értéke > 10 mg/l. A történelmi időszak során bekövetkezett fellángolások a legutóbbi 6 hónapot jelentik, amikor a résztvevő nem kapott egyéb kezelést a HIDS miatt, kivéve a tüneti kezelést NSAID-okkal és/vagy kortikoszteroidokkal.
Történelmi időszak, 6. hónap (a kezelési időszak vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fellángolások száma résztvevőnként a kezelési időszakban és a 24 hónapos meghosszabbítási időszakban
Időkeret: 6. hónap (a kezelési időszak vége), 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A fellángolást úgy határozták meg, mint a HIDS fellángolásának súlyossági pontszámának orvosi általános értékelése, amely ≥ 2 és a CRP érték > 10 mg/l.
6. hónap (a kezelési időszak vége), 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A 6., 24. és 36. hónapban fellángolt résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A fellángolást úgy határozták meg, mint a HIDS fellángolásának súlyossági pontszámának orvosi általános értékelése, amely ≥ 2 és a CRP érték > 10 mg/l.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Az orvos által értékelt HIDS fellángolás súlyossági pontszáma alapján fellángolással rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Bármilyen fellángolási esemény [Alapállapot 36. hónapig (2. hosszú távú kezelési időszak vége)]
Az orvosok átfogó értékelése a HIDS súlyosságáról minden egyes fellángolást követően a HIDS fellángolásának súlyossági pontszámán alapult, egy 5 pontos skála: 0 = hiányzó jelek/tünetek; 1 = minimális jelek/tünetek; 2 = enyhe; 3 = közepes; 4 = súlyos.
Bármilyen fellángolási esemény [Alapállapot 36. hónapig (2. hosszú távú kezelési időszak vége)]
A fellángolásos eseményekkel rendelkező résztvevők száma a résztvevők által értékelt HIDS fellángolás súlyossági pontszáma alapján
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A résztvevők globális értékelése a HIDS súlyosságáról minden egyes fellángolást követően a HIDS fellángolások súlyossági pontszámán alapult, egy 5-pontos skála: 0 = hiányzó jelek/tünetek; 1 = Minimális jelek/tünetek; 2 = enyhe; 3= közepes; 4 = Súlyos. Ugyanaz a vizsgáló ugyanazt a résztvevőt értékelte a vizsgálat során, hogy biztosítsa az értékelések közötti összhangot. A vizsgálók minden egyes látogatás alkalmával minden résztvevő naplóját átnézték a saját klinikai értékelésük után.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek meghatározott fokozatai vannak, és értékelték a tünetkezelést
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A résztvevőket a résztvevők/szülők (6-18 éves résztvevők) értékelték a HIDS-hez kapcsolódó jelek és tünetek kontrollálására 5-pontos skála alapján: 0 = nincs kontroll; 1 = Rossz szabályozás; 2 = Némileg kontroll; 3 = jó irányítás; és 4= Kiváló irányíthatóság.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek az orvos által felmért tünetkontroll fokozata van
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A résztvevőket orvos értékelte a HIDS-hez kapcsolódó jelek és tünetek kontrollálására 5-pontos skála alapján: 0 = nincs kontroll; 1 = Rossz szabályozás; 2 = Némileg kontroll; 3 = jó irányítás; és 4= Kiváló irányíthatóság.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A lázban szenvedő résztvevők százalékos aránya az orvos globális értékelése alapján
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A láz súlyosságát az orvos minden fellángolás után 5 fokozatú skálán értékelte: 0 = jelek/tünetek hiánya; 1 = Minimális jelek/tünetek; 2 = enyhe; 3 = közepes; 4 = Súlyos.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Az apthus fekélyt tapasztaló résztvevők százalékos aránya az orvos általános értékelése alapján
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Az apthus fekélyeket az orvos minden fellángolás után 5 fokozatú skála segítségével értékelte: 0 = jelek/tünetek hiánya; 1 = Minimális jelek/tünetek; 2 = enyhe; 3 = közepes; 4 = Súlyos.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A limfadenopátiát tapasztaló résztvevők százalékos aránya az orvos globális értékelése alapján
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A lymphadenopathia súlyosságát az orvos minden egyes fellángolást követően 5 fokozatú skála segítségével értékelte: 0 = jelek/tünetek hiánya; 1 = Minimális jelek/tünetek; 2 = enyhe; 3 = közepes; 4 = Súlyos.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A hasi fájdalmat tapasztaló résztvevők százalékos aránya az orvos globális értékelése alapján
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A hasi fájdalmat az orvos minden egyes fellángolás után értékelte egy 5 fokozatú skála segítségével: 0 = jelek/tünetek hiánya; 1 = Minimális jelek/tünetek; 2 = enyhe; 3 = közepes; 4 = Súlyos.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Az első kanakinumab-kezelés utáni kezdeti fellángolás megszűnésének ideje
Időkeret: 1. nap (alapállapot), 28. nap
Meghatározták az első kanakinumab adag utáni kezdeti fellángolások megszűnéséhez szükséges időt.
1. nap (alapállapot), 28. nap
A gyulladásjelzők kiindulási értékének változása az idő múlásával a 24. hónapig
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A C-reaktív proteint (CRP) és/vagy a szérum amiloid A fehérjét (SAA) használták gyulladásos markerként. A CRP normál tartománya 0-10 mg/l volt.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Health Assessment Questionnaire (HAQ) Globális pontszám felnőtteknél idővel
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A résztvevők egészséggel kapcsolatos életminőségét (HRQoL) az Egészségügyi Felmérő Kérdőív (HAQ) alapján értékelték. A HAQ egy nyolc 8 kategóriás kérdőív volt, amely a fizikai funkcióval kapcsolatos összes tevékenységet reprezentálta. Minden kategóriának különböző alkategóriái vannak, amelyeket a résztvevők egy 4 pontos nehézségi skálán értékeltek: 0 = bármilyen nehézség; 1 = némi nehézség; 2 = sok nehézség; 3 = nem tudja megtenni. Az összpontszám a 8 pont átlaga volt, és 0-tól (nincs rokkantság) 3-ig (teljesen rokkant) terjedt.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) Globális pontszám a gyermekeknél az idő függvényében
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A résztvevők vagy szüleik (6 és 17 év közötti résztvevők) HRQoL-értékét a Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) alapján értékelték. A CHAQ egy nyolc tartományból álló kérdőív volt, amely a funkcionális kapacitást és a függetlenséget képviselte, az előző hétre értékelve. Minden területet egy 4 fokozatú nehézségi skálán értékeltek: 0 = bármilyen nehézség; 1 = némi nehézség; 2 = sok nehézség; 3 = nem tudja megtenni. Az összpontszám a 8 pont átlaga, és 0-tól (nincs rokkantság) 3-ig (teljesen letiltva) terjed.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik dózisnövelést kaptak a 6 hónapos kezelési időszak alatt
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig (a nyomon követés vége)
Meghatározták azokat a résztvevőket, akiknél a kiindulási állapot és a 4. hét között új HIDS-fellángolást tapasztaltak, és ezt követően a 6. héttől kezdődően 6 hetente emelt, 450 mg kanakinumabot kaptak.
1. naptól 6. hónapig (a nyomon követés vége)
A vizsgálat során tapasztalt fáklyák időtartama
Időkeret: Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
A fellángolást úgy határozták meg, mint a HIDS fellángolásának súlyossági pontszáma ≥ 2 és a CRP-érték > 10 mg/l, orvosi globális értékelése. A vizsgálat során a kanakinumab-kezelés utáni fellángolások időtartamának változását a korábbi időszakhoz viszonyítva értékelték.
Kiindulási állapot, 6. hónap (a kezelési időszak vége), 12. hónap (követési időszak vége), 24. hónap (1. hosszú távú kezelési időszak vége) és 36. hónap (2. hosszú távú kezelési időszak vége)
Fellángolási idő a kanakinumab utolsó adagja után a követési időszakban
Időkeret: A kanakinumab-kezelés utolsó adagja a követési időszakban a követési időszak végéig (337. nap)
Kaplan-Meier módszerrel elemezték a résztvevők által az utolsó kanakinumab adag beadása utáni fellángoláshoz szükséges időt a követési időszakban.
A kanakinumab-kezelés utolsó adagja a követési időszakban a követési időszak végéig (337. nap)
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1. nap (a vizsgálati kezelés kezdete) a 36. hónapig (a vizsgálat vége)
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan kedvezőtlen és nem szándékos diagnózist, tünetet, jelet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), szindrómát vagy betegséget határoztak meg, amely vagy a vizsgálat során jelentkezik, vagy hiányzik a kiinduláskor, vagy ha a kiinduláskor jelen van, úgy tűnik, hogy rosszabbodik. . Súlyos nemkívánatos események (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseménynek minősülnek, amely halált okoz, életveszélyes, kórházi ápolást igényel (vagy elhúzódó), tartós vagy jelentős fogyatékosságot/képtelenséget okoz, veleszületett rendellenességet vagy születési rendellenességet okoz, vagy olyan egyéb állapot, amely a vizsgálók megítélése szerint jelentős veszélyeket jelentenek.
1. nap (a vizsgálati kezelés kezdete) a 36. hónapig (a vizsgálat vége)
Mentőkezelésben részesült résztvevők
Időkeret: Kiindulási állapot 36. hónapig (a tanulmány vége)
Azokat a résztvevőket, akiknél fellángolások jelentkeztek, kortikoszteroidokkal és NSAID-okkal kezelték mentőgyógyszerként.
Kiindulási állapot 36. hónapig (a tanulmány vége)
A kanakinumab szérumkoncentráció-idő profilja
Időkeret: 1. nap (adagolás előtt), 4. nap, 15. nap, 43. nap, 85. nap, 127. nap, 169. nap (a kezelési időszak vége), 197. nap, 225. nap, 253. nap, 281. nap, 309. nap és 337. nap (Az utánkövetési időszak vége) (adagolás után)
A szérum kanakinumab koncentrációját értékelték a gyógyszer farmakokinetikájának (PK) értékeléséhez.
1. nap (adagolás előtt), 4. nap, 15. nap, 43. nap, 85. nap, 127. nap, 169. nap (a kezelési időszak vége), 197. nap, 225. nap, 253. nap, 281. nap, 309. nap és 337. nap (Az utánkövetési időszak vége) (adagolás után)
A teljes interleukin-1β antitest (IL-1β) szérumkoncentrációja
Időkeret: 1. nap (adagolás előtt), 4. nap, 15. nap, 43. nap, 85. nap, 127. nap, 169. nap (a kezelési időszak vége), 197. nap, 225. nap, 253. nap, 281. nap, 309. nap és 337. nap (Az utánkövetési időszak vége) (adagolás után)
A kanakinumab farmakodinamikáját a teljes IL-1β (a szabad és kötött kanakinumab összege) koncentrációjával értékelték, amelyet szendvics ELISA-vizsgálattal határoztak meg a szérumban, kimutatási határ 0,1 pikogramm/milliliter.
1. nap (adagolás előtt), 4. nap, 15. nap, 43. nap, 85. nap, 127. nap, 169. nap (a kezelési időszak vége), 197. nap, 225. nap, 253. nap, 281. nap, 309. nap és 337. nap (Az utánkövetési időszak vége) (adagolás után)
Kanakinumab elleni antitesteket mutató résztvevők száma bármely látogatás alkalmával
Időkeret: Kiindulási állapot 36. hónapig (a tanulmány vége)
Az immunogenitás értékelése magában foglalta az anti-canakinumab (ACZ885) antitestek meghatározását szérummintákban, hídképző ECLIA vizsgálattal.
Kiindulási állapot 36. hónapig (a tanulmány vége)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. március 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. július 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2014. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. február 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. február 23.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2015. november 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. október 13.

Utolsó ellenőrzés

2015. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CACZ885D2402
  • 2010-020904-31 (EUDRACT_NUMBER)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel