活動性高IgD症候群患者におけるカナキヌマブ
2015年10月13日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
アクティブな高 IgD 症候群 (HIDS) の患者を対象とした最大 6 か月のフォローアップを伴う 6 か月のカナキヌマブ治療に関する非盲検、多施設共同、有効性および安全性のパイロット研究
このパイロット研究は、HIDS 患者におけるカナキヌマブ治療の有効性、安全性、および薬物動態 (PK) / 薬力学 (PD) を評価するように設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Madrid、スペイン、28046
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Novartis Investigative Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia、Comunidad Valenciana、スペイン、46026
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -DNA分析および/または酵素研究によって証明されたHIDSの診断を受けた患者。
- 薬物治療の開始時: HIDSフレア重症度≧2およびCRP値> 10 mg/L(正常CRP <または= 10 mg/L)の医師の全体的な評価によって証明される活動性HIDS。
- -予防治療を受けていない場合（例： アナキンラの毎日の治療）、各フレアの期間が4日以上続き、通常の日常活動が制限されます.
除外基準:
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
- -スクリーニング（ELISAおよびウエスタンブロット）でのHIV陽性を含む、免疫不全の病歴 テスト結果。
- B型肝炎またはC型肝炎陽性。
- -治験開始前3か月以内の生ワクチン接種
- 陽性結核スクリーニング検査。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カナキヌマブ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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履歴期間および治療期間中の参加者あたりのフレアの数
時間枠：履歴期間、6 か月目 (治療期間の終了)
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フレアは、HIDS フレア重症度スコアの医師によるグローバル評価が 2 以上で、C 反応性タンパク質 (CRP) 値が 10 mg/L を超える場合と定義されました。
履歴期間中のフレアは、参加者がNSAIDおよび/またはコルチコステロイドによる対症療法以外のHIDSの治療を受けていない直近の6か月として定義されました。
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履歴期間、6 か月目 (治療期間の終了)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療期間中および24か月の延長期間中の参加者あたりのフレアの数
時間枠：6ヶ月目（治療期間終了）、36ヶ月目（長期治療期間2終了）
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再燃は、HIDS 再燃重症度スコアが 2 以上で、CRP 値が 10 mg/L を超える医師のグローバル評価として定義されました。
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6ヶ月目（治療期間終了）、36ヶ月目（長期治療期間2終了）
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6か月目、24か月目、36か月目にフレアした参加者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了時）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了時）
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再燃は、HIDS 再燃重症度スコアが 2 以上で、CRP 値が 10 mg/L を超える医師のグローバル評価として定義されました。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了時）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了時）
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医師が評価した HIDS フレア重症度スコアに基づくフレア イベントの参加者数
時間枠：任意のフレアイベント [36 か月目までのベースライン (長期治療期間 2 の終了)]
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各フレア後の HIDS の重症度の医師による全体的な評価は、5 段階の HIDS フレア重症度スコアに基づいていました: 0 = 徴候/症状がない; 1 = 最小限の徴候/症状; 2 = 軽度; 3= 中等度; 4 = 重度.
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任意のフレアイベント [36 か月目までのベースライン (長期治療期間 2 の終了)]
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参加者が評価した HIDS フレア重大度スコアに基づくフレア イベントのある参加者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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各再燃後の参加者による HIDS の重症度の全体的な評価は、5 段階の HIDS 再燃重症度スコアに基づいていました。0 = 徴候/症状がない。 1 = 最小限の徴候/症状。 2 = 軽度; 3=中程度; 4 = 重度。
評価間の一貫性を確保するために、同じ研究者が研究全体を通して同じ参加者を評価しました。
治験責任医師は、各参加者自身の臨床評価の後、各訪問時にすべての参加者の日誌を確認しました。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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評価された参加者のグレードが定義されている参加者の割合 症状のコントロール
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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参加者は、参加者/親 (参加者は 6 ～ 18 歳) によって、HIDS に関連する徴候と症状のコントロールについて、5 段階スケールに基づいて評価されました。0 = コントロールなし。 1 = コントロール不良。 2 = ある程度コントロール。 3 = 良好なコントロール。 ４＝優れた制御。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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医師が評価した症状コントロールのグレードが定義されている参加者の割合
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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参加者は、5 段階評価に基づいて、HIDS に関連する徴候と症状のコントロールについて医師によって評価されました。0 = コントロールなし。 1 = コントロール不良。 2 = ある程度コントロール。 3 = 良好なコントロール。 ４＝優れた制御。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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医師の全体的な評価によって評価された発熱を経験している参加者の割合
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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発熱の重症度は、5 段階のスケールを使用して、各再燃後に医師によって評価されました。0 = 徴候/症状がない。 1 = 最小限の徴候/症状。 2 = 軽度; 3 = 中程度。 4 = 重度。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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医師の全体的な評価によって評価された、アプサス潰瘍を経験した参加者の割合
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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アプサス潰瘍は、5 段階のスケールを使用して、各再燃後に医師によって評価されました。0 = 徴候/症状なし。 1 = 最小限の徴候/症状。 2 = 軽度; 3 = 中程度。 4 = 重度。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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医師の全体的な評価によって評価されたリンパ節腫脹を経験している参加者の割合
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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リンパ節腫脹の重症度は、5 段階のスケールを使用して、各フレアの後に医師によって評価されました。 1 = 最小限の徴候/症状。 2 = 軽度; 3 = 中程度。 4 = 重度。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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医師の全体的な評価によって評価された、腹痛を経験している参加者の割合
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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腹痛は、5 段階のスケールを使用して、各再燃後に医師によって評価されました。0 = 徴候/症状がない。 1 = 最小限の徴候/症状。 2 = 軽度; 3 = 中程度。 4 = 重度。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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最初のカナキヌマブ治療後の初期フレアの解消までの時間
時間枠：1日目（ベースライン）、28日目
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カナキヌマブの初回投与後、最初の再燃が解消するまでの時間を測定しました。
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1日目（ベースライン）、28日目
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炎症マーカーのベースラインから 24 か月目までの経時変化
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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C 反応性タンパク質 (CRP) および/または血清アミロイド A タンパク質 (SAA) は、炎症マーカーとして使用されました。
CRPの正常範囲は0～10mg/Lでした。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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経時的な成人の健康評価アンケート (HAQ) グローバルスコア
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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参加者は、健康評価アンケート (HAQ) に基づいて、健康関連の生活の質 (HRQoL) について評価されました。
HAQ は、身体機能に関連するすべての活動を表す 8 つの 8 カテゴリのアンケートです。
各カテゴリにはさまざまなサブカテゴリがあり、参加者によって 4 段階の難易度スケールで評価されました。0 = 任意の難易度。 1 = 多少の困難。 2 = 非常に困難。 3 = できない。
合計スコアは 8 つのスコアの平均であり、0 (障害なし) から 3 (完全に障害) までの範囲でした。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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小児健康評価質問票 (CHAQ) の子供のグローバル スコアの推移
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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参加者またはその両親 (6 ～ 17 歳の参加者) は、小児健康評価アンケート (CHAQ) に基づいて HRQoL を評価されました。
CHAQ は、機能的能力と独立性を表す 8 つのドメインのアンケートで、前の週に評価されました。
各ドメインは、4 段階の難易度スケールで評価されました。0 = どんな難易度でも。 1 = 多少の困難。 2 = 非常に困難。 3 = できない。合計スコアは 8 つのスコアの平均であり、範囲は 0 (障害なし) から 3 (完全に障害) です。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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6か月の治療期間中に用量漸増を受けた参加者の割合
時間枠：1日目から6ヶ月目まで（フォローアップ終了）
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ベースラインと 4 週目の間に新たな HIDS フレアを経験し、その後 6 週目から 6 週間ごとに 450 mg のカナキヌマブの漸増用量を投与された参加者が決定されました。
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1日目から6ヶ月目まで（フォローアップ終了）
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研究中に経験したフレアの持続時間
時間枠：ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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フレアは、HIDS フレア重症度スコアが 2 以上で、CRP 値が 10 mg/L を超える医師のグローバル評価として定義されました。
研究中のカナキヌマブ治療後のフレア持続時間の変化を、過去の期間と比較して評価しました。
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ベースライン、6 か月目（治療期間の終了）、12 か月目（追跡期間の終了）、24 か月目（長期治療期間 1 の終了）、36 か月目（長期治療期間 2 の終了）
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フォローアップ期間中のカナキヌマブの最終投与後の再燃までの時間
時間枠：フォローアップ期間中のカナキヌマブ治療の最後の投与からフォローアップ期間の終了まで（337日目）
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追跡期間中のカナキヌマブの最後の用量の投与後の参加者によるフレアまでの時間の中央値は、カプラン・マイヤー法を使用して分析されました。
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フォローアップ期間中のカナキヌマブ治療の最後の投与からフォローアップ期間の終了まで（337日目）
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1日目（研究治療の開始）から36か月目（研究の終了）まで
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有害事象（AE）は、試験中に発生する、ベースラインでは存在しない、またはベースラインで存在する場合は悪化するように見える、好ましくない意図しない診断、症状、徴候（異常な検査所見を含む）、症候群または疾患として定義されました.
重篤な有害事象 (SAE) は、死亡に至る、生命を脅かす、入院を必要とする (または延長する)、持続的または重大な障害/無能力を引き起こす、先天異常または先天性欠損症を引き起こす、または他の状態である、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。調査官の判断では、重大な危険を表しています。
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1日目（研究治療の開始）から36か月目（研究の終了）まで
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レスキュー治療を受けた参加者
時間枠：36か月までのベースライン（研究終了）
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再発を経験した参加者は、レスキュー薬としてコルチコステロイドとNSAIDで治療されました。
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36か月までのベースライン（研究終了）
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カナキヌマブの血清濃度-時間プロファイル
時間枠：1日目（投与前）、4日目、15日目、43日目、85日目、127日目、169日目（治療期間の終了）、197日目、225日目、253日目、281日目、309日目、および337日目（経過観察終了時） （投与後）
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血清中のカナキヌマブ濃度は、薬物の薬物動態 (PK) を評価するために評価されました。
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1日目（投与前）、4日目、15日目、43日目、85日目、127日目、169日目（治療期間の終了）、197日目、225日目、253日目、281日目、309日目、および337日目（経過観察終了時） （投与後）
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総インターロイキン-1β抗体（IL-1β）の血清濃度
時間枠：1日目（投与前）、4日目、15日目、43日目、85日目、127日目、169日目（治療期間の終了）、197日目、225日目、253日目、281日目、309日目、および337日目（経過観察終了時） （投与後）
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カナキヌマブの薬力学は、検出限界が 0.1 ピコグラム/ミリリットルのサンドイッチ ELISA アッセイによって血清中の総 IL-1β (遊離カナキヌマブと結合カナキヌマブの合計) 濃度によって評価されました。
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1日目（投与前）、4日目、15日目、43日目、85日目、127日目、169日目（治療期間の終了）、197日目、225日目、253日目、281日目、309日目、および337日目（経過観察終了時） （投与後）
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任意の訪問で抗カナキヌマブ抗体を示す参加者の数
時間枠：36か月までのベースライン（研究終了）
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免疫原性評価には、ブリッジング ECLIA アッセイを使用した血清サンプル中の抗カナキヌマブ (ACZ885) 抗体の測定が含まれていました。
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36か月までのベースライン（研究終了）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年3月1日
一次修了 (実際)
2014年7月1日
研究の完了 (実際)
2014年7月1日
試験登録日
最初に提出
2011年2月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年2月23日
最初の投稿 (見積もり)
2011年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年11月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年10月13日
最終確認日
2015年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CACZ885D2402
- 2010-020904-31 (EUDRACT_NUMBER)
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