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Canakinumab in pazienti con sindrome da iper-IgD attiva

13 ottobre 2015 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio pilota in aperto, multicentrico, di efficacia e sicurezza del trattamento con canakinumab della durata di 6 mesi con follow-up fino a 6 mesi in pazienti con sindrome da iper-IgD attiva (HIDS)

Questo studio pilota è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK)/farmacodinamica (PD) del trattamento con canakinumab in pazienti con HIDS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con diagnosi di HIDS confermata da analisi del DNA e/o studi enzimatici.
  2. Al momento dell'inizio del trattamento farmacologico: HIDS attivo come evidenziato da una valutazione globale del medico di gravità della riacutizzazione HIDS ≥ 2 e valori di CRP > 10 mg/L (CRP normale < o = 10 mg/L).
  3. Pazienti che hanno una storia di > o = 3 riacutizzazioni febbrili acute di HIDS in un periodo di 6 mesi quando non ricevono un trattamento di profilassi (ad es. trattamento giornaliero con anakinra) con una durata di ciascuna riacutizzazione > o = 4 giorni e limitando le normali attività quotidiane.

Criteri di esclusione:

  1. Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  2. Storia di essere immunocompromessi, incluso un HIV positivo al risultato del test di screening (ELISA e Western blot).
  3. Positivo Epatite B o Epatite C.
  4. Vaccinazioni vive entro 3 mesi prima dell'inizio della sperimentazione
  5. Test di screening tubercolosi positivo.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Canakinumab
Droga: Canakinumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di brillamenti per partecipante durante il periodo storico e il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo storico, Mese 6 (Fine del periodo di trattamento)
Una riacutizzazione è stata definita come Physician Global Assessment del punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS ≥ 2 e un valore di proteina C-reattiva (CRP) > 10 mg/L. Le riacutizzazioni durante un periodo storico sono state definite come i 6 mesi più recenti in cui il partecipante non ha ricevuto un trattamento per la sua HIDS diverso dal trattamento sintomatico con FANS e/o corticosteroidi.
Periodo storico, Mese 6 (Fine del periodo di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di riacutizzazioni per partecipante durante il periodo di trattamento e il periodo di estensione di 24 mesi
Lasso di tempo: Mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Una riacutizzazione è stata definita come Physician Global Assessment del punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS ≥ 2 e un valore di CRP > 10 mg/L.
Mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Numero di partecipanti che hanno avuto un flare al mese 6, al mese 24 e al mese 36
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Una riacutizzazione è stata definita come Physician Global Assessment del punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS ≥ 2 e un valore di CRP > 10 mg/L.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Numero di partecipanti con eventi di riacutizzazione in base al punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS valutato dal medico
Lasso di tempo: Qualsiasi evento di riacutizzazione [Baseline fino al mese 36 (Fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)]
La valutazione globale del medico della gravità dell'HIDS dopo ogni riacutizzazione si è basata sul punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS, una scala a 5 punti: 0 = segni/sintomi assenti; 1 = segni/sintomi minimi; 2 = lievi; 3= moderati; 4 = gravi.
Qualsiasi evento di riacutizzazione [Baseline fino al mese 36 (Fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)]
Numero di partecipanti con eventi di riacutizzazione in base al punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS valutato dal partecipante
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
La valutazione globale della gravità dell'HIDS da parte del partecipante dopo ogni riacutizzazione era basata sul punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS, una scala a 5 punti: 0 = Assenza di segni/sintomi; 1 = segni/sintomi minimi; 2 = Lieve; 3= Moderato; 4 = Grave. Lo stesso ricercatore ha valutato lo stesso partecipante durante lo studio per garantire la coerenza tra le valutazioni. Gli investigatori hanno rivisto il diario di ogni partecipante ad ogni visita dopo la propria valutazione clinica.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Percentuale di partecipanti con gradi definiti di partecipanti valutati controllo dei sintomi
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
I partecipanti sono stati valutati dai partecipanti/genitori (partecipanti di età compresa tra 6 e 18 anni) per il controllo dei segni e dei sintomi associati all'HIDS sulla base di una scala a 5 punti: 0 = Nessun controllo; 1 = Scarso controllo; 2 = Abbastanza controllo; 3 = Buon controllo; e 4= Controllo eccellente.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Percentuale di partecipanti con gradi definiti di controllo dei sintomi valutati dal medico
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
I partecipanti sono stati valutati dal medico per il controllo dei segni e dei sintomi associati all'HIDS sulla base di una scala a 5 punti: 0 = Nessun controllo; 1 = Scarso controllo; 2 = Abbastanza controllo; 3 = Buon controllo; e 4= Controllo eccellente.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Percentuale di partecipanti con febbre valutata dalla valutazione globale del medico
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
La gravità della febbre è stata valutata dal medico dopo ogni riacutizzazione utilizzando una scala a 5 punti: 0 = segni/sintomi assenti; 1 = segni/sintomi minimi; 2 = Lieve; 3 = Moderato; 4 = Grave.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Percentuale di partecipanti che soffrono di ulcere dell'apto secondo la valutazione globale del medico
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Le ulcere dell'apto sono state valutate dal medico dopo ogni riacutizzazione utilizzando una scala a 5 punti: 0 = segni/sintomi assenti; 1 = segni/sintomi minimi; 2 = Lieve; 3 = Moderato; 4 = Grave.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Percentuale di partecipanti con linfoadenopatia valutata dalla valutazione globale del medico
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
La gravità della linfoadenopatia è stata valutata dal medico dopo ogni riacutizzazione utilizzando una scala a 5 punti: 0 = segni/sintomi assenti; 1 = segni/sintomi minimi; 2 = Lieve; 3 = Moderato; 4 = Grave.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Percentuale di partecipanti che soffrono di dolore addominale secondo la valutazione globale del medico
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Il dolore addominale è stato valutato dal medico dopo ogni riacutizzazione utilizzando una scala a 5 punti: 0 = segni/sintomi assenti; 1 = segni/sintomi minimi; 2 = Lieve; 3 = Moderato; 4 = Grave.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Tempo di risoluzione della riacutizzazione iniziale dopo il primo trattamento con canakinumab
Lasso di tempo: Giorno 1 (linea di riferimento), Giorno 28
È stato determinato il tempo di risoluzione della riacutizzazione iniziale dopo la prima dose di canakinumab.
Giorno 1 (linea di riferimento), Giorno 28
Variazione rispetto al basale dei marcatori di infiammazione nel tempo fino al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
La proteina C-reattiva (CRP) e/o la proteina sierica amiloide A (SAA) sono state utilizzate come marcatori infiammatori. Il range normale di CRP era 0-10 mg/L.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Punteggio globale del questionario di valutazione della salute (HAQ) negli adulti nel tempo
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
I partecipanti sono stati valutati per la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) sulla base del questionario di valutazione della salute (HAQ). HAQ era un questionario di otto categorie che rappresentava tutte le attività relative alla funzione fisica. Ogni categoria ha diverse sottocategorie, che sono state valutate dai partecipanti su una scala di difficoltà a 4 punti: 0 = qualsiasi difficoltà; 1 = qualche difficoltà; 2 = molta difficoltà; 3 = incapace di fare. Il punteggio totale era la media degli 8 punteggi e variava da 0 (nessuna disabilità) a 3 (completamente disabile).
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Punteggio globale del questionario di valutazione della salute dell'infanzia (CHAQ) nei bambini nel tempo
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
I partecipanti o i loro genitori (partecipanti di età compresa tra 6 e 17 anni) sono stati valutati per HRQoL sulla base del questionario di valutazione della salute dell'infanzia (CHAQ). CHAQ era un questionario a otto domini che rappresentava la capacità funzionale e l'indipendenza, valutato per la settimana precedente. Ogni dominio è stato valutato su una scala di difficoltà a 4 punti: 0 = qualsiasi difficoltà; 1 = qualche difficoltà; 2 = molta difficoltà; 3 = incapace di fare. Il punteggio totale è la media degli 8 punteggi e va da 0 (nessuna disabilità) a 3 (completamente disabile).
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto un aumento della dose durante il periodo di trattamento di 6 mesi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 (fine del follow-up)
Sono stati determinati i partecipanti che hanno manifestato una nuova riacutizzazione dell'HIDS tra il basale e la settimana 4 e hanno ricevuto una dose aumentata di 450 mg di canakinumab ogni 6 settimane a partire dalla settimana 6.
Dal giorno 1 al mese 6 (fine del follow-up)
Durata dei brillamenti sperimentati durante lo studio
Lasso di tempo: Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
La riacutizzazione è stata definita come Physician Global Assessment del punteggio di gravità della riacutizzazione HIDS ≥ 2 e un valore di CRP > 10 mg/L. La variazione della durata della riacutizzazione post-trattamento con canakinumab durante lo studio è stata valutata rispetto al periodo storico.
Basale, mese 6 (fine del periodo di trattamento), mese 12 (fine del periodo di follow-up), mese 24 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 1) e mese 36 (fine del periodo di trattamento a lungo termine 2)
Tempo di riacutizzazione dopo l'ultima dose di Canakinumab durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: Ultima dose del trattamento con canakinumab nel periodo di follow-up fino alla fine del periodo di follow-up (giorno 337)
Il tempo mediano di riacutizzazione dei partecipanti dopo la somministrazione dell'ultima dose di canakinumab durante il periodo di follow-up è stato analizzato utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Ultima dose del trattamento con canakinumab nel periodo di follow-up fino alla fine del periodo di follow-up (giorno 337)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 (inizio del trattamento in studio) fino al mese 36 (fine dello studio)
Gli eventi avversi (AE) sono stati definiti come qualsiasi diagnosi, sintomo, segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sindrome o malattia che si verifica durante lo studio, essendo stato assente al basale o, se presente al basale, sembra peggiorare . Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come eventi medici sfavorevoli che provocano la morte, sono pericolosi per la vita, richiedono (o prolungano) il ricovero in ospedale, causano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano anomalie congenite o difetti alla nascita, o sono altre condizioni che a giudizio degli investigatori rappresentano pericoli significativi.
Giorno 1 (inizio del trattamento in studio) fino al mese 36 (fine dello studio)
Partecipanti che hanno ricevuto un trattamento di salvataggio
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36 (fine dello studio)
I partecipanti che hanno avuto riacutizzazioni sono stati trattati con corticosteroidi e FANS come farmaci di salvataggio.
Basale fino al mese 36 (fine dello studio)
Profilo sierico concentrazione-tempo di Canakinumab
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose), Giorno 4, Giorno 15, Giorno 43, Giorno 85, Giorno 127, Giorno 169 (Fine del periodo di trattamento), Giorno 197, Giorno 225, Giorno 253, Giorno 281, Giorno 309 e Giorno 337 (Fine del periodo di follow-up) (Post-dose)
Le concentrazioni di canakinumab nel siero sono state valutate per valutare la farmacocinetica (PK) del farmaco.
Giorno 1 (pre-dose), Giorno 4, Giorno 15, Giorno 43, Giorno 85, Giorno 127, Giorno 169 (Fine del periodo di trattamento), Giorno 197, Giorno 225, Giorno 253, Giorno 281, Giorno 309 e Giorno 337 (Fine del periodo di follow-up) (Post-dose)
Concentrazione sierica dell'anticorpo totale contro l'interleuchina-1β (IL-1β)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose), Giorno 4, Giorno 15, Giorno 43, Giorno 85, Giorno 127, Giorno 169 (Fine del periodo di trattamento), Giorno 197, Giorno 225, Giorno 253, Giorno 281, Giorno 309 e Giorno 337 (Fine del periodo di follow-up) (Post-dose)
La farmacodinamica di canakinumab è stata valutata dalla concentrazione totale di IL-1β (somma di canakinumab libero e legato), determinata nel siero mediante saggio ELISA a sandwich con limite di rilevamento a 0,1 picogrammi/millilitro.
Giorno 1 (pre-dose), Giorno 4, Giorno 15, Giorno 43, Giorno 85, Giorno 127, Giorno 169 (Fine del periodo di trattamento), Giorno 197, Giorno 225, Giorno 253, Giorno 281, Giorno 309 e Giorno 337 (Fine del periodo di follow-up) (Post-dose)
Numero di partecipanti che presentano anticorpi anti-canakinumab a qualsiasi visita
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36 (fine dello studio)
La valutazione dell'immunogenicità ha incluso la determinazione degli anticorpi anti-canakinumab (ACZ885) nei campioni di siero utilizzando il test ECLIA a ponte.
Basale fino al mese 36 (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 luglio 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2011

Primo Inserito (STIMA)

24 febbraio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

5 novembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2015

Ultimo verificato

1 ottobre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CACZ885D2402
  • 2010-020904-31 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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