Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Canakinumab u pacientů s aktivním hyper-IgD syndromem

13. října 2015 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená, multicentrická pilotní studie účinnosti a bezpečnosti 6měsíční léčby kanakinumabem s až 6měsíčním sledováním u pacientů s aktivním hyper-IgD syndromem (HIDS)

Tato pilotní studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) / farmakodynamiku (PD) léčby kanakinumabem u pacientů s HIDS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Španělsko, 46026
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s diagnózou HIDS prokázanou analýzou DNA a/nebo enzymatickými studiemi.
  2. V době zahájení medikamentózní léčby: aktivní HIDS, jak bylo prokázáno lékařským celkovým hodnocením závažnosti vzplanutí HIDS ≥ 2 a hodnot CRP >10 mg/l (normální CRP < nebo = 10 mg/l).
  3. Pacienti, kteří mají v anamnéze > nebo = 3 febrilní akutní vzplanutí HIDS během 6měsíčního období, když nedostávají profylaktickou léčbu (např. denní léčba anakinrou), přičemž trvání každého vzplanutí trvá > nebo = 4 dny a omezuje běžné denní aktivity.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy.
  2. Anamnéza imunokompromitování, včetně pozitivního výsledku screeningu na HIV (ELISA a Western blot).
  3. Pozitivní hepatitida B nebo hepatitida C.
  4. Živé očkování do 3 měsíců před zahájením studie
  5. Pozitivní screeningový test na tuberkulózu.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Kanakinumab
Lék: Kanakinumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet vzplanutí na účastníka během historického období a období léčby
Časové okno: Historické období, 6. měsíc (konec léčebného období)
Vzplanutí bylo definováno jako celkové hodnocení lékařem skóre závažnosti vzplanutí HIDS ≥ 2 a hodnota C-reaktivního proteinu (CRP) > 10 mg/l. Vzplanutí během historického období bylo definováno jako posledních 6 měsíců, kdy účastník nedostal jinou léčbu pro svůj HIDS než symptomatickou léčbu NSAID a/nebo kortikosteroidy.
Historické období, 6. měsíc (konec léčebného období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet vzplanutí na účastníka během léčebného období a 24měsíčního období prodloužení
Časové okno: 6. měsíc (konec léčebného období), 36. měsíc (konec dlouhodobého léčebného období 2)
Vzplanutí bylo definováno jako celkové hodnocení lékařem skóre závažnosti vzplanutí HIDS ≥ 2 a hodnota CRP > 10 mg/l.
6. měsíc (konec léčebného období), 36. měsíc (konec dlouhodobého léčebného období 2)
Počet účastníků, kteří vzplanuli v 6. měsíci, 24. měsíci a 36. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Vzplanutí bylo definováno jako celkové hodnocení lékařem skóre závažnosti vzplanutí HIDS ≥ 2 a hodnota CRP > 10 mg/l.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Počet účastníků s událostmi vzplanutí na základě skóre závažnosti vzplanutí HIDS hodnoceného lékařem
Časové okno: Jakékoli vzplanutí [základní stav do 36. měsíce (konec období dlouhodobé léčby 2)]
Globální hodnocení závažnosti HIDS lékařem po každém vzplanutí bylo založeno na skóre závažnosti vzplanutí HIDS, pětibodová škála: 0 = nepřítomné známky/symptomy; 1 = minimální známky/symptomy; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = závažné.
Jakékoli vzplanutí [základní stav do 36. měsíce (konec období dlouhodobé léčby 2)]
Počet účastníků s událostmi vzplanutí na základě skóre závažnosti vzplanutí HIDS hodnoceného účastníky
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Účastníkovo celkové hodnocení závažnosti HIDS po každém vzplanutí bylo založeno na skóre závažnosti vzplanutí HIDS, pětibodová škála: 0 = nepřítomné známky/symptomy; 1 = minimální známky/symptomy; 2 = mírné; 3= střední; 4 = těžké. Stejný výzkumník hodnotil stejného účastníka v průběhu studie, aby byla zajištěna konzistence mezi hodnoceními. Zkoušející zkontrolovali deník každého účastníka při každé návštěvě po vlastním klinickém posouzení.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Procento účastníků s definovaným stupněm účastníků hodnocených pod kontrolou symptomů
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Účastníci byli hodnoceni účastníky/rodičem (účastníci ve věku 6-18 let) z hlediska kontroly známek a symptomů spojených s HIDS na základě 5bodové škály: 0 = žádná kontrola; 1 = špatná kontrola; 2 = Poněkud kontrola; 3 = Dobrá kontrola; a 4= Výborná kontrola.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Procento účastníků s definovaným stupněm kontroly symptomů hodnocených lékařem
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Účastníci byli hodnoceni lékařem z hlediska kontroly známek a symptomů spojených s HIDS na základě 5-bodové škály: 0 = žádná kontrola; 1 = špatná kontrola; 2 = Poněkud kontrola; 3 = Dobrá kontrola; a 4= Výborná kontrola.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Procento účastníků pociťujících horečku podle globálního hodnocení lékaře
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Závažnost horečky byla hodnocena lékařem po každém vzplanutí pomocí 5-bodové stupnice: 0 = nepřítomné známky/symptomy; 1 = minimální známky/symptomy; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = těžké.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Procento účastníků s aptusovými vředy podle globálního hodnocení lékaře
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Aptové vředy byly hodnoceny lékařem po každém vzplanutí pomocí 5-bodové škály: 0 = nepřítomné známky/symptomy; 1 = minimální známky/symptomy; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = těžké.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Procento účastníků trpících lymfadenopatií podle globálního hodnocení lékaře
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Závažnost lymfadenopatie byla hodnocena lékařem po každém vzplanutí pomocí 5-bodové škály: 0 = nepřítomné známky/symptomy; 1 = minimální známky/symptomy; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = těžké.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Procento účastníků pociťujících bolest břicha podle globálního hodnocení lékaře
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Bolest břicha byla hodnocena lékařem po každém vzplanutí pomocí 5-bodové škály: 0 = nepřítomné známky/symptomy; 1 = minimální známky/symptomy; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = těžké.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Čas do vyřešení počátečního vzplanutí po první léčbě kanakinumabem
Časové okno: Den 1 (základní stav), den 28
Byla stanovena doba do vymizení počátečního vzplanutí po první dávce kanakinumabu.
Den 1 (základní stav), den 28
Změna markerů zánětu od výchozí hodnoty v průběhu času do 24. měsíce
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Jako zánětlivé markery byly použity C-reaktivní protein (CRP) a/nebo sérový amyloid A protein (SAA). Normální rozmezí CRP bylo 0-10 mg/l.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Dotazník hodnocení zdraví (HAQ) Globální skóre u dospělých v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
U účastníků byla hodnocena kvalita života související se zdravím (HRQoL) na základě dotazníku Health Assessment Questionnaire (HAQ). HAQ byl dotazník o osmi kategoriích, který představoval všechny aktivity související s fyzickými funkcemi. Každá kategorie má různé podkategorie, které účastníci hodnotili na 4bodové stupnici obtížnosti: 0 = jakákoli obtížnost; 1 = určitá obtížnost; 2 = velká obtížnost; 3 = neumím. Celkové skóre bylo průměrem z 8 skóre a pohybovalo se od 0 (žádné postižení) do 3 (zcela postižené).
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Dotazník pro hodnocení zdraví dítěte (CHAQ) Globální skóre u dětí v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Účastníci nebo jejich rodiče (účastníci ve věku 6 až 17 let) byli hodnoceni z hlediska HRQoL na základě dotazníku Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ). CHAQ byl osmidoménový dotazník představující funkční kapacitu a nezávislost, hodnocený za předchozí týden. Každá doména byla hodnocena na 4bodové stupnici obtížnosti: 0 = jakákoli obtížnost; 1 = určitá obtížnost; 2 = velká obtížnost; 3 = neschopný dělat. Celkové skóre je průměr z 8 skóre a pohybuje se od 0 (žádné postižení) do 3 (zcela postižené).
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Procento účastníků, kteří dostávali zvýšení dávky během 6měsíčního léčebného období
Časové okno: Den 1 až 6. měsíc (konec sledování)
Byli stanoveni účastníci, kteří zaznamenali nový vzplanutí HIDS mezi výchozí hodnotou a týdnem 4 a poté, počínaje 6. týdnem, dostali eskalovanou dávku 450 mg kanakinumabu každých 6 týdnů.
Den 1 až 6. měsíc (konec sledování)
Doba trvání vzplanutí během studie
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Vzplanutí bylo definováno jako celkové hodnocení lékařem skóre závažnosti vzplanutí HIDS ≥ 2 a hodnota CRP > 10 mg/l. Změna v trvání vzplanutí léčby kanakinumabem během studie byla hodnocena ve srovnání s historickým obdobím.
Výchozí stav, měsíc 6 (konec období léčby), měsíc 12 (konec období sledování), měsíc 24 (konec období dlouhodobé léčby 1) a měsíc 36 (konec období dlouhodobé léčby 2)
Čas do vzplanutí po poslední dávce kanakinumabu během následného období
Časové okno: Poslední dávka léčby kanakinumabem v období sledování do konce období sledování (den 337)
Medián doby do vzplanutí u účastníků po podání poslední dávky kanakinumabu během období sledování byl analyzován pomocí Kaplan-Meierovy metody.
Poslední dávka léčby kanakinumabem v období sledování do konce období sledování (den 337)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 (začátek léčby studie) až měsíc 36 (konec studie)
Nežádoucí příhody (AE) byly definovány jako jakákoli nepříznivá a nezamýšlená diagnóza, symptom, známka (včetně abnormálního laboratorního nálezu), syndrom nebo onemocnění, které se buď objeví během studie, které na začátku chyběly, nebo pokud byly přítomny na začátku, zdá se, že se zhoršují . Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako jakékoli nežádoucí lékařské příhody, které vedou ke smrti, ohrožují život, vyžadují (nebo prodlužují) hospitalizaci, způsobují trvalé nebo významné postižení/neschopnost, mají za následek vrozené anomálie nebo vrozené vady nebo jiné stavy, které podle úsudku vyšetřovatelů představují významné nebezpečí.
Den 1 (začátek léčby studie) až měsíc 36 (konec studie)
Účastníci, kteří dostali záchrannou léčbu
Časové okno: Výchozí stav do 36. měsíce (konec studie)
Účastníci, kteří zaznamenali vzplanutí, byli léčeni kortikosteroidy a NSAID jako záchrannou medikací.
Výchozí stav do 36. měsíce (konec studie)
Časový profil sérové ​​koncentrace kanakinumabu
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky), Den 4, Den 15, Den 43, Den 85, Den 127, Den 169 (konec období léčby), Den 197, Den 225, Den 253, Den 281, Den 309 a Den 337 (Konec období sledování) (Po dávce)
Koncentrace kanakinumabu v séru byly hodnoceny pro hodnocení farmakokinetiky (PK) léku.
Den 1 (před podáním dávky), Den 4, Den 15, Den 43, Den 85, Den 127, Den 169 (konec období léčby), Den 197, Den 225, Den 253, Den 281, Den 309 a Den 337 (Konec období sledování) (Po dávce)
Sérová koncentrace celkové protilátky proti interleukinu-1β (IL-1β)
Časové okno: Den 1 (před podáním dávky), Den 4, Den 15, Den 43, Den 85, Den 127, Den 169 (konec období léčby), Den 197, Den 225, Den 253, Den 281, Den 309 a Den 337 (Konec období sledování) (Po dávce)
Farmakodynamika kanakinumabu byla hodnocena celkovou koncentrací IL-1β (suma volného a vázaného kanakinumabu), stanovenou v séru pomocí sendvičového testu ELISA s limitem detekce 0,1 pikogramu/mililitr.
Den 1 (před podáním dávky), Den 4, Den 15, Den 43, Den 85, Den 127, Den 169 (konec období léčby), Den 197, Den 225, Den 253, Den 281, Den 309 a Den 337 (Konec období sledování) (Po dávce)
Počet účastníků vystavujících protilátky proti kanakinumabu při jakékoli návštěvě
Časové okno: Výchozí stav do 36. měsíce (konec studie)
Hodnocení imunogenicity zahrnovalo stanovení protilátek proti kanakinumabu (ACZ885) ve vzorcích séra pomocí přemosťovacího testu ECLIA.
Výchozí stav do 36. měsíce (konec studie)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2011

První zveřejněno (ODHAD)

24. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

5. listopadu 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2015

Naposledy ověřeno

1. října 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CACZ885D2402
  • 2010-020904-31 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kanakinumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit