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활동성 Hyper-IgD 증후군 환자의 카나키누맙

2015년 10월 13일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

활동성 고-IgD 증후군(HIDS) 환자를 대상으로 최대 6개월 추적 조사가 포함된 6개월 Canakinumab 치료의 공개 라벨, 다기관, 효능 및 안전성 파일럿 연구

이 파일럿 연구는 HIDS 환자에서 카나키누맙 치료의 효능, 안전성 및 약동학(PK)/약력학(PD)을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, 스페인, 46026
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. DNA 분석 및/또는 효소 연구에 의해 입증된 HIDS 진단을 받은 환자.
  2. 약물 치료 시작 시: HIDS 플레어 중증도 ≥ 2 및 CRP 값 >10mg/L(정상 CRP < 또는 = 10mg/L)에 대한 의사의 전반적인 평가에 의해 입증된 활성 HIDS.
  3. 예방 치료를 받지 않은 경우(예: 아나킨라 일일 치료) 각 발적의 지속 시간이 4일 이상 지속되고 정상적인 일상 활동이 제한됩니다.

제외 기준:

  1. 임신 또는 수유(수유) 여성.
  2. 스크리닝 시 양성 HIV(ELISA 및 웨스턴 블롯) 검사 결과를 포함하여 면역력이 저하된 이력.
  3. 양성 B형 간염 또는 C형 간염.
  4. 임상시험 시작 전 3개월 이내의 생백신
  5. 양성 결핵 선별 검사.

기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 카나키누맙
의약품: 카나키누맙

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
과거 기간 및 치료 기간 동안 참가자당 플레어 수
기간: 과거 기간, 6개월(치료 기간 종료)
발적은 HIDS 발적 중증도 점수가 2 이상이고 C-반응성 단백질(CRP) 값 > 10 mg/L에 대한 의사의 전반적인 평가로 정의되었습니다. 역사적 기간 동안의 발적은 참가자가 NSAID 및/또는 코르티코스테로이드를 사용한 대증 치료 이외의 HIDS 치료를 받지 않은 가장 최근 6개월로 정의되었습니다.
과거 기간, 6개월(치료 기간 종료)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 및 24개월 연장 기간 동안 참가자당 플레어 수
기간: 6개월차(치료기간 종료), 36개월차(장기치료기간 2 종료)
발적은 HIDS 발적 중증도 점수 ≥ 2 및 CRP 값 > 10mg/L의 의사 종합 평가로 정의되었습니다.
6개월차(치료기간 종료), 36개월차(장기치료기간 2 종료)
6개월, 24개월 및 36개월에 플레어를 보인 참가자 수
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
발적은 HIDS 발적 중증도 점수 ≥ 2 및 CRP 값 > 10mg/L의 의사 종합 평가로 정의되었습니다.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
의사가 평가한 HIDS 플레어 심각도 점수를 기준으로 플레어 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 모든 발적 사건[36개월까지의 기준선(장기 치료 기간 종료 2)]
각 발적 후 HIDS의 중증도에 대한 의사의 전반적인 평가는 HIDS 발적 중증도 점수(5점 척도: 0 = 징후/증상 없음, 1 = 최소 징후/증상, 2 = 약함, 3= 보통, 4 = 심함)를 기반으로 했습니다.
모든 발적 사건[36개월까지의 기준선(장기 치료 기간 종료 2)]
참가자가 평가한 HIDS 플레어 심각도 점수를 기준으로 플레어 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
참가자의 각 발적 후 HIDS의 중증도에 대한 전반적인 평가는 5점 척도인 HIDS 발적 중증도 점수를 기반으로 했습니다. 0 = 징후/증상 없음; 1 = 최소한의 징후/증상; 2 = 약함; 3= 보통; 4 = 심함. 동일한 조사자가 평가 간의 일관성을 보장하기 위해 연구 전반에 걸쳐 동일한 참가자를 평가했습니다. 조사관은 자체 임상 평가 후 방문할 때마다 모든 참가자의 일기를 검토했습니다.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
증상 통제를 평가한 참가자의 정의된 등급을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
참가자는 참가자/부모(6-18세 참가자)가 5점 척도에 기초하여 HIDS와 관련된 징후 및 증상의 조절에 대해 평가했습니다: 0 = 대조군 없음; 1 = 제어 불량; 2 = 다소 통제; 3 = 양호한 제어; 및 4= 우수한 제어.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
정의된 등급의 의사가 증상 제어를 평가한 참가자의 비율
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
참가자는 5점 척도에 기초하여 HIDS와 관련된 징후 및 증상의 제어에 대해 의사에 의해 평가되었습니다: 0 = 제어 없음; 1 = 제어 불량; 2 = 다소 통제; 3 = 양호한 제어; 및 4= 우수한 제어.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
의사의 전반적인 평가에 의해 평가된 발열을 경험한 참가자의 비율
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
열 중증도는 5점 척도를 사용하여 각 발적 후 의사에 의해 평가되었습니다: 0 = 징후/증상 없음; 1 = 최소한의 징후/증상; 2 = 약함; 3 = 보통; 4 = 심함.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
의사의 전반적인 평가에 의해 평가된 압서스 궤양을 경험한 참가자의 비율
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
Apthus 궤양은 5점 척도를 사용하여 각 플레어 후 의사에 의해 평가되었습니다: 0 = 징후/증상 없음; 1 = 최소한의 징후/증상; 2 = 약함; 3 = 보통; 4 = 심함.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
의사의 전반적인 평가에 의해 평가된 림프절병증을 경험한 참가자의 비율
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
림프절병증 중증도는 5점 척도를 사용하여 각 발적 후 의사에 의해 평가되었습니다: 0 = 징후/증상 없음; 1 = 최소한의 징후/증상; 2 = 약함; 3 = 보통; 4 = 심함.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
의사의 전반적인 평가에 의해 평가된 복통을 경험한 참가자의 비율
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
복통은 5점 척도를 사용하여 각 발적 후 의사에 의해 평가되었습니다: 0 = 징후/증상 없음; 1 = 최소한의 징후/증상; 2 = 약함; 3 = 보통; 4 = 심함.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
첫 번째 Canakinumab 치료 후 초기 발적 해결까지의 시간
기간: 1일차(기준선), 28일차
카나키누맙의 첫 투여 후 초기 발적 해결까지의 시간을 결정했습니다.
1일차(기준선), 28일차
기준선에서 24개월까지 시간 경과에 따른 염증 마커의 변화
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
C-반응성 단백질(CRP) 및/또는 혈청 아밀로이드 A 단백질(SAA)을 염증 마커로 사용했습니다. CRP의 정상 범위는 0-10 mg/L였습니다.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
시간 경과에 따른 성인의 건강 평가 설문지(HAQ) 글로벌 점수
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
참가자들은 건강 평가 설문지(HAQ)를 기반으로 건강 관련 삶의 질(HRQoL)에 대해 평가되었습니다. HAQ는 신체 기능과 관련된 모든 활동을 나타내는 8개의 범주 설문지였습니다. 각 범주에는 참가자가 4점 난이도 척도로 평가한 다양한 하위 범주가 있습니다. 0 = 모든 어려움; 1 = 약간의 어려움; 2 = 많은 어려움; 3 = 할 수 없음. 총점은 8점의 평균이며 0(장애 없음)에서 3(완전한 장애)까지의 범위입니다.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
아동기 건강 평가 설문지(CHAQ) 시간 경과에 따른 아동의 전체 점수
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
참가자 또는 부모(6~17세 참가자)는 CHAQ(Childhood Health Assessment Questionnaire)를 기반으로 HRQoL에 대해 평가되었습니다. CHAQ는 지난주에 평가된 기능적 능력과 독립성을 나타내는 8개 도메인 설문지였습니다. 각 영역은 4점 난이도 척도로 평가되었습니다: 0 = 모든 어려움; 1 = 약간의 어려움; 2 = 많은 어려움; 3 = 할 수 없음. 총 점수는 8개 점수의 평균이며 범위는 0(장애 없음)에서 3(완전히 장애 있음)입니다.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
6개월 치료 기간 동안 용량 증량을 받은 참가자의 비율
기간: 1일차부터 6개월차까지(추적 종료)
기준선과 4주차 사이에 새로운 HIDS 플레어를 경험하고 6주차부터 시작하여 6주마다 450mg의 카나키누맙 용량을 증량한 참가자를 결정했습니다.
1일차부터 6개월차까지(추적 종료)
연구 중에 경험한 플레어의 지속 시간
기간: 기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
발적은 HIDS 발적 중증도 점수가 2 이상이고 CRP 값이 > 10 mg/L인 의사의 전반적인 평가로 정의되었습니다. 연구 기간 동안 카나키누맙 치료 후 플레어 기간의 변화를 역사적 기간과 비교하여 평가했습니다.
기준선, 6개월(치료 기간 종료), 12개월(추적 기간 종료), 24개월(장기 치료 기간 1 종료) 및 36개월(장기 치료 기간 2 종료)
추적 관찰 기간 동안 Canakinumab의 마지막 투여 후 플레어까지의 시간
기간: 추적 기간 종료 시까지의 마지막 카나키누맙 치료 용량(337일)
후속 기간 동안 카나키누맙의 마지막 용량을 투여한 후 참가자들이 발적하는 시간의 중앙값을 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 분석했습니다.
추적 기간 종료 시까지의 마지막 카나키누맙 치료 용량(337일)
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일(연구 치료 시작)부터 36개월(연구 종료)까지
부작용(AE)은 바람직하지 않고 의도하지 않은 진단, 증상, 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 연구 중에 발생하거나, 기준선에 없거나, 기준선에 존재하는 경우 악화되는 것으로 보이는 증후군 또는 질병으로 정의되었습니다. . 심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원이 필요하거나(또는 연장되거나), 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 유발하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함을 초래하거나, 또는 조사관의 판단에 중대한 위험을 나타냅니다.
1일(연구 치료 시작)부터 36개월(연구 종료)까지
구조 치료를 받은 참여자
기간: 36개월까지의 기준선(연구 종료)
발적을 경험한 참가자는 구조 약물로 코르티코스테로이드와 NSAID로 치료를 받았습니다.
36개월까지의 기준선(연구 종료)
Canakinumab의 혈청 농도-시간 프로필
기간: 1일(투약 전), 4일, 15일, 43일, 85일, 127일, 169일(치료 기간 종료), 197일, 225일, 253일, 281일, 309일 및 337일 (추적 기간 종료) (투약 후)
약물의 약동학(PK)을 평가하기 위해 혈청 내 카나키누맙 농도를 평가했습니다.
1일(투약 전), 4일, 15일, 43일, 85일, 127일, 169일(치료 기간 종료), 197일, 225일, 253일, 281일, 309일 및 337일 (추적 기간 종료) (투약 후)
Total Interleukin-1β Antibody (IL-1β)의 혈청 농도
기간: 1일(투약 전), 4일, 15일, 43일, 85일, 127일, 169일(치료 기간 종료), 197일, 225일, 253일, 281일, 309일 및 337일 (추적 기간 종료) (투약 후)
카나키누맙의 약력학은 검출 한계가 0.1 피코그램/밀리리터인 샌드위치 ELISA 분석을 통해 혈청에서 결정된 총 IL-1β(유리 및 결합 카나키누맙의 합) 농도로 평가되었습니다.
1일(투약 전), 4일, 15일, 43일, 85일, 127일, 169일(치료 기간 종료), 197일, 225일, 253일, 281일, 309일 및 337일 (추적 기간 종료) (투약 후)
모든 방문에서 항-카나키누맙 항체를 나타내는 참가자 수
기간: 36개월까지의 기준선(연구 종료)
면역원성 평가에는 가교 ECLIA 분석을 사용하여 혈청 샘플에서 항-카나키누맙(ACZ885) 항체 측정이 포함되었습니다.
36개월까지의 기준선(연구 종료)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 2월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 2월 23일

처음 게시됨 (추정)

2011년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 11월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 10월 13일

마지막으로 확인됨

2015년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CACZ885D2402
  • 2010-020904-31 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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