Vizsgálat az intravénás alfa-1 antitripszin biztonságosságáról és hatásosságáról 1-es típusú diabetes mellitusban

Bevételi kritériumok:

• Az alany (vagy szülő/gondviselő), aki hajlandó és képes aláírni a tájékozott beleegyezést
• Életkor 10-25 év (beleértve).
• T1DM-vel diagnosztizálták az elmúlt 6 hónapban
• A C-peptid szintje ≥ 0,2 pmol/ml MMTT alatt (maximális szint)
• Pozitív legalább egy cukorbetegséggel kapcsolatos autoantitestre (az inzulin autoantitest kivételével)
• A szérum hematológiában, szérum kémiában a vizsgáló megítélése szerint nem volt jelentős eltérés, figyelembe véve a cukorbetegség lehetséges hatásait.
• A vizeletvizsgálatban a vezető kutató megítélése szerint nem volt jelentős eltérés, figyelembe véve a cukorbetegség lehetséges hatásait.
• A vizsgáló megítélése szerint nincs jelentős eltérés az EKG-ban
• Negatív a HBsAg-ra és a HCV, HIV-1 elleni antitestekre
• Nem terhes, nem szoptató nőbetegek, akiknek a szűrő terhességi tesztje negatív, és akik a vizsgáló által megbízhatónak ítélt fogamzásgátló módszert alkalmaznak.

Kizárási kritériumok:

• Azok az alanyok, akik aktív/élő vírus elleni vakcinát kaptak a szűrés időpontjától számított 4 héten belül
• Azok az alanyok, akik a szűrést megelőző 2 hónapon belül kortikoszteroid kezelést kaptak, vagy a szűrést megelőző 6 hónapon belül bármilyen immunszuppresszáns vagy citosztatikus szert kaptak
• IgA-hiányos alanyok
• Olyan egyének, akiknek kórtörténetében súlyos azonnali túlérzékenységi reakciók fordultak elő, beleértve az anafilaxiát is a plazmakészítményekkel szemben
• Tervezett nagyobb műtétet a vizsgálati időszakban
• Klinikailag jelentős interkurrens betegségek, beleértve (de nem kizárólagosan): szív-, máj-, vese-, neurológiai, hematológiai, daganatos, immunológiai, csontrendszeri vagy egyéb betegségek), amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a vizsgálat biztonságát, megfelelőségét vagy egyéb szempontjait. ez a tanulmány. A kezelőorvossal és a szponzorral történt egyeztetés után a jól kontrollált, krónikus betegségben szenvedő betegek is bevonhatók.
• Terhes vagy szoptató nők a vizsgálatba való belépéskor, valamint azok, akik nem hajlandók beleegyezni abba, hogy továbbra is alkalmazzák az elfogadható fogamzásgátlási módszereket a vizsgálat során.
• Pszichiátriai/mentális rendellenesség vagy bármely más olyan egészségügyi rendellenesség jelenléte, amely ronthatja a beteg azon képességét, hogy beleegyezését adja vagy a vizsgálati protokoll követelményeinek megfeleljen.
• Folyamatos HCV, HBV és/vagy HIV-1 vírusfertőzés bizonyítéka.
• Bizonyítékok alkohollal való visszaélésre vagy alkohollal való visszaélésre vagy illegális és/vagy legálisan felírt kábítószerekre.
• Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban a kiindulási vizit előtt 30 napon belül.
• Képtelenség a tervezett klinikai látogatásokon részt venni és/vagy a vizsgálati protokollt betartani.
• Minden egyéb olyan tényező, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozná, hogy a betegforma megfeleljen a protokoll követelményeinek.
• Bármely olyan gyógyszer jelenlegi használata, amelyről ismert, hogy befolyásolja a glükóztoleranciát (pl. béta-blokkolók, angiotenzin-konvertáló enzim-gátlók, interferonok, kinidin maláriaellenes szerek, lítium, niacin).
• Metformin, szulfonilureák, glinidek, tiazolidindionok, exenatid, liraglutid, DPP-IV inhibitorok vagy amilin jelenlegi vagy korábbi (a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belüli) alkalmazása.