Estudio de la seguridad y eficacia de la alfa-1 antitripsina intravenosa en la diabetes mellitus tipo 1

Criterios de inclusión:

• Sujeto (o padre/tutor) dispuesto y capaz de firmar un consentimiento informado
• Edad 10-25 (inclusive) años
• Diagnosticado con DM1 en los últimos 6 meses
• Nivel de péptido C ≥ 0,2 pmol/mL durante MMTT (nivel máximo)
• Positivo para al menos un autoanticuerpo relacionado con la diabetes (excepto autoanticuerpo contra la insulina)
• Sin anomalías significativas en la hematología del suero, la química del suero según el juicio del investigador, teniendo en cuenta los efectos potenciales de la enfermedad diabética.
• Sin anomalías significativas en el análisis de orina a juicio del Investigador Principal, teniendo en cuenta los efectos potenciales de la enfermedad diabética.
• Sin anomalías significativas en el ECG según el criterio del investigador
• Negativo para HBsAg y anticuerpos para HCV, HIV-1
• Pacientes mujeres no embarazadas, no lactantes, cuya prueba de detección de embarazo sea negativa y que estén usando métodos anticonceptivos considerados confiables por el investigador.

Criterio de exclusión:

• Sujetos que han recibido una vacuna de virus vivo/activo dentro de las 4 semanas anteriores a la fecha de selección
• Sujetos que hayan recibido tratamiento con corticosteroides en los 2 meses anteriores a la selección o cualquier agente inmunosupresor o citostático en los 6 meses anteriores a la selección
• Sujetos con deficiencia de IgA
• Individuos con antecedentes de reacciones graves de hipersensibilidad inmediata, incluida la anafilaxia, a los productos de plasma
• Cirugía mayor planificada dentro del período de estudio
• Enfermedades intercurrentes clínicamente significativas, que incluyen (pero no se limitan a): cardíacas, hepáticas, renales, neurológicas, hematológicas, neoplásicas, inmunológicas, esqueléticas u otras) que, en opinión del investigador, podrían interferir con la seguridad, el cumplimiento u otros aspectos de este estudio. Los pacientes con enfermedades crónicas bien controladas podrían posiblemente ser incluidos después de consultar con el médico tratante y el patrocinador.
• Mujeres embarazadas o lactantes al ingresar al estudio y aquellas que no estén dispuestas a aceptar continuar usando métodos anticonceptivos aceptables durante todo el estudio.
• Presencia de trastorno psiquiátrico/mental o cualquier otro trastorno médico que pueda afectar la capacidad del paciente para dar su consentimiento informado o para cumplir con los requisitos del protocolo del estudio.
• Evidencia de infección viral en curso con HCV, HBV y/o HIV-1.
• Evidencia de abuso de alcohol o historial de abuso de alcohol o drogas ilegales y/o recetadas legalmente.
• Participación en otro ensayo clínico de intervención dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial.
• Incapacidad para asistir a las visitas clínicas programadas y/o cumplir con el protocolo del estudio.
• Cualquier otro factor que, a juicio del investigador, impida que el paciente cumpla con los requisitos del protocolo.
• Uso actual de cualquier medicamento que se sabe que influye en la tolerancia a la glucosa (por ejemplo, betabloqueantes, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina, interferones, medicamentos antipalúdicos con quinidina, litio, niacina).
• Uso actual o anterior (en los últimos 30 días antes de la visita de selección) de metformina, sulfonilureas, glinidas, tiazolidinedionas, exenatida, liraglutida, inhibidores de la DPP-IV o amilina.