Estudo da Segurança e Eficácia da Alfa-1 Antitripsina Intravenosa no Diabetes Mellitus Tipo 1

Critério de inclusão:

• Sujeito (ou pai/responsável) disposto e capaz de assinar um consentimento informado
• Idade 10-25 (inclusive) anos
• Diagnosticado com DM1 nos últimos 6 meses
• Nível de peptídeo C ≥ 0,2 pmol/mL durante MMTT (nível máximo)
• Positivo para pelo menos um autoanticorpo relacionado ao diabetes (exceto para autoanticorpo de insulina)
• Nenhuma anormalidade significativa na hematologia sérica, química sérica de acordo com o julgamento do investigador, levando em consideração os efeitos potenciais da doença diabética.
• Nenhuma anormalidade significativa no exame de urina de acordo com o julgamento do Investigador Principal, levando em consideração os efeitos potenciais da doença diabética.
• Nenhuma anormalidade significativa no ECG por julgamento do investigador
• Negativo para HBsAg e anticorpos para HCV, HIV-1
• Pacientes do sexo feminino não grávidas e não lactantes, cujo teste de triagem de gravidez é negativo e que estão usando métodos contraceptivos considerados confiáveis ​​pelo investigador.

Critério de exclusão:

• Indivíduos que receberam uma vacina de vírus ativo/vivo dentro de 4 semanas da data de triagem
• Indivíduos que receberam tratamento com medicação corticosteróide dentro de 2 meses antes da triagem ou qualquer imunossupressor ou agente citostático dentro de 6 meses antes da triagem
• Indivíduos com deficiência de IgA
• Indivíduos com história de reações graves de hipersensibilidade imediata, incluindo anafilaxia, a produtos plasmáticos
• Cirurgia de grande porte planejada dentro do período do estudo
• Doenças intercorrentes clinicamente significativas, incluindo (mas não limitadas a): cardíacas, hepáticas, renais, neurológicas, hematológicas, neoplásicas, imunológicas, esqueléticas ou outras) que, na opinião do investigador, podem interferir na segurança, adesão ou outros aspectos do este estudo. Pacientes com doenças crônicas bem controladas poderiam ser incluídos após consulta com o médico assistente e o patrocinador.
• Mulheres grávidas ou lactantes no início do estudo e aquelas que não estão dispostas a concordar em continuar a usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​durante o estudo.
• Presença de transtorno psiquiátrico/mental ou qualquer outro transtorno médico que possa prejudicar a capacidade do paciente de dar consentimento informado ou cumprir os requisitos do protocolo do estudo.
• Evidência de infecção viral contínua com HCV, HBV e/ou HIV-1.
• Evidência de abuso de álcool ou história de abuso de álcool ou drogas ilegais e/ou legalmente prescritas.
• Participação em outro ensaio clínico intervencionista dentro de 30 dias antes da visita inicial.
• Incapacidade de comparecer às consultas clínicas agendadas e/ou cumprir o protocolo do estudo.
• Qualquer outro fator que, na opinião do investigador, impeça que o formulário do paciente cumpra os requisitos do protocolo.
• Uso atual de qualquer medicamento conhecido por influenciar a tolerância à glicose (por exemplo, betabloqueadores, inibidores da enzima conversora de angiotensina, interferons, medicamentos antimaláricos de quinidina, lítio, niacina).
• Uso atual ou anterior (nos últimos 30 dias antes da visita de triagem) de metformina, sulfonilureias, glinidas, tiazolidinedionas, exenatida, liraglutida, inibidores de DPP-IV ou amilina.