Badanie bezpieczeństwa i skuteczności dożylnej antytrypsyny alfa-1 w cukrzycy typu 1

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnik (lub rodzic/opiekun) chcący i zdolny do podpisania świadomej zgody
• Wiek 10-25 (włącznie) lat
• Zdiagnozowano T1DM w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Poziom peptydu C ≥ 0,2 pmol/ml podczas MMTT (poziom maksymalny)
• Dodatni dla co najmniej jednego autoprzeciwciała związanego z cukrzycą (z wyjątkiem autoprzeciwciała insuliny)
• Brak istotnych nieprawidłowości w hematologii, chemii surowicy w ocenie Badacza, biorąc pod uwagę potencjalne skutki choroby cukrzycowej.
• Brak istotnych nieprawidłowości w badaniu moczu w ocenie Głównego Badacza, biorąc pod uwagę potencjalne następstwa choroby cukrzycowej.
• Brak istotnych nieprawidłowości w zapisie EKG według oceny badacza
• Ujemny w kierunku HBsAg i przeciwciał przeciwko HCV, HIV-1
• Pacjentki niebędące w ciąży i nie karmiące piersią, u których przesiewowy test ciążowy jest ujemny i które stosują metody antykoncepcji uznane przez badacza za wiarygodne.

Kryteria wyłączenia:

• Osoby, które otrzymały szczepionkę z aktywnym/żywym wirusem w ciągu 4 tygodni od daty badania przesiewowego
• Osoby, które otrzymały leczenie lekami kortykosteroidowymi w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub jakimkolwiek lekiem immunosupresyjnym lub cytostatycznym w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
• osoby z niedoborem IgA
• Osoby z historią ciężkich natychmiastowych reakcji nadwrażliwości, w tym anafilaksji, na produkty osocza
• Planowana poważna operacja w okresie studiów
• Klinicznie istotne współistniejące choroby, w tym (między innymi): choroby serca, wątroby, nerek, neurologiczne, hematologiczne, nowotworowe, immunologiczne, szkieletowe lub inne), które w opinii badacza mogą zakłócać bezpieczeństwo, zgodność lub inne aspekty to badanie. Pacjenci z dobrze kontrolowanymi, przewlekłymi chorobami mogliby zostać włączeni ewentualnie po konsultacji z lekarzem prowadzącym i sponsorem.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią na początku badania oraz te, które nie chcą wyrazić zgody na dalsze stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
• Obecność zaburzeń psychicznych/psychicznych lub innych zaburzeń medycznych, które mogą upośledzać zdolność pacjenta do wyrażenia świadomej zgody lub spełnienia wymagań protokołu badania.
• Dowody trwającej infekcji wirusowej HCV, HBV i/lub HIV-1.
• Dowody nadużywania alkoholu lub historii nadużywania alkoholu lub nielegalnych i/lub przepisanych prawnie narkotyków.
• Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową.
• Niemożność uczestniczenia w zaplanowanych wizytach w klinice i/lub przestrzegania protokołu badania.
• Każdy inny czynnik, który w opinii badacza uniemożliwiłby formularzowi pacjenta spełnienie wymagań protokołu.
• Bieżące stosowanie jakichkolwiek leków, o których wiadomo, że wpływają na tolerancję glukozy (np. beta-blokery, inhibitory konwertazy angiotensyny, interferony, chinidyny leki przeciwmalaryczne, lit, niacyna).
• Obecne lub wcześniejsze (w ciągu ostatnich 30 dni przed wizytą przesiewową) stosowanie metforminy, pochodnych sulfonylomocznika, glinidów, tiazolidynodionów, eksenatydu, liraglutydu, inhibitorów DPP-IV lub amyliny.