Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem Alpha-1-Antitrypsin bei Typ-1-Diabetes mellitus

Einschlusskriterien:

• Subjekt (oder Elternteil/Erziehungsberechtigter) bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
• Alter 10-25 (einschließlich) Jahre
• Innerhalb der letzten 6 Monate mit T1DM diagnostiziert
• C-Peptid-Spiegel ≥ 0,2 pmol/ml während MMTT (maximaler Spiegel)
• Positiv für mindestens einen Diabetes-bezogenen Autoantikörper (außer Insulin-Autoantikörper)
• Keine signifikanten Anomalien in der Serumhämatologie, Serumchemie nach Einschätzung des Ermittlers unter Berücksichtigung der möglichen Auswirkungen der diabetischen Erkrankung.
• Keine signifikanten Anomalien bei der Urinanalyse nach Einschätzung des leitenden Prüfarztes unter Berücksichtigung der möglichen Auswirkungen der diabetischen Erkrankung.
• Keine signifikanten Anomalien im EKG nach Beurteilung des Prüfarztes
• Negativ für HBsAg und Antikörper gegen HCV, HIV-1
• Nicht schwangere, nicht stillende Patientinnen, deren Screening-Schwangerschaftstest negativ ist und die vom Prüfarzt als zuverlässig erachtete Verhütungsmethoden anwenden.

Ausschlusskriterien:

• Probanden, die innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening-Datum einen aktiven / lebenden Virusimpfstoff erhalten haben
• Probanden, die innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening mit Kortikosteroid-Medikamenten oder innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening mit einem Immunsuppressivum oder Zytostatikum behandelt wurden
• Probanden mit IgA-Mangel
• Personen mit schweren unmittelbaren Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, auf Plasmaprodukte in der Vorgeschichte
• Geplante größere Operation innerhalb des Studienzeitraums
• Klinisch signifikante interkurrente Erkrankungen, einschließlich (aber nicht beschränkt auf): Herz-, Leber-, Nieren-, neurologische, hämatologische, neoplastische, immunologische, Skelett- oder andere Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit, Compliance oder andere Aspekte beeinträchtigen könnten diese Studie. Patienten mit gut eingestellten, chronischen Erkrankungen könnten nach Rücksprache mit dem behandelnden Arzt und dem Sponsor ggf. eingeschlossen werden.
• Schwangere oder stillende Frauen bei Eintritt in die Studie und diejenigen, die nicht bereit sind, während der gesamten Studie weiterhin akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.
• Vorliegen einer psychiatrischen/geistigen Störung oder einer anderen medizinischen Störung, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnte, eine Einverständniserklärung abzugeben oder die Anforderungen des Studienprotokolls zu erfüllen.
• Nachweis einer anhaltenden Virusinfektion mit HCV, HBV und/oder HIV-1.
• Hinweise auf Alkoholmissbrauch oder Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch oder illegalen und/oder gesetzlich vorgeschriebenen Drogen.
• Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor dem Basisbesuch.
• Unfähigkeit, an geplanten Klinikbesuchen teilzunehmen und / oder das Studienprotokoll einzuhalten.
• Jeder andere Faktor, der nach Meinung des Prüfarztes verhindern würde, dass das Patientenformular die Anforderungen des Protokolls erfüllt.
• Aktuelle Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die Glukosetoleranz beeinflussen (z. B. Betablocker, Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer, Interferone, Chinidin-Medikamente gegen Malaria, Lithium, Niacin).
• Aktuelle oder frühere (innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening-Besuch) Anwendung von Metformin, Sulfonylharnstoffen, Gliniden, Thiazolidindionen, Exenatid, Liraglutid, DPP-IV-Inhibitoren oder Amylin.