Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'antitripsina alfa-1 per via endovenosa nel diabete mellito di tipo 1

Criterio di inclusione:

• Soggetto (o genitore/tutore) disposto e in grado di firmare un consenso informato
• Età 10-25 anni (inclusi).
• Diagnosi di T1DM nei 6 mesi precedenti
• Livello di C-peptide ≥ 0,2 pmol/mL durante MMTT (livello massimo)
• Positivo per almeno un autoanticorpo correlato al diabete (eccetto per l'autoanticorpo dell'insulina)
• Nessuna anomalia significativa nell'ematologia sierica, chimica del siero secondo il giudizio dello sperimentatore, tenendo conto dei potenziali effetti della malattia diabetica.
• Nessuna anomalia significativa nelle analisi delle urine secondo il giudizio del Principal Investigator, tenendo in considerazione i potenziali effetti della malattia diabetica.
• Nessuna anomalia significativa nell'ECG secondo il giudizio dello sperimentatore
• Negativo per HBsAg e anticorpi per HCV, HIV-1
• Pazienti di sesso femminile non gravide, non in allattamento, il cui test di gravidanza di screening è negativo e che utilizzano metodi contraccettivi ritenuti affidabili dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

• Soggetti che hanno ricevuto un vaccino con virus attivo/vivo entro 4 settimane dalla data di screening
• Soggetti che hanno ricevuto un trattamento con farmaci corticosteroidi entro 2 mesi prima dello screening o qualsiasi agente immunosoppressore o citostatico entro 6 mesi prima dello screening
• soggetti con deficit di IgA
• Individui con una storia di gravi reazioni di ipersensibilità immediata, inclusa l'anafilassi, ai prodotti plasmatici
• Intervento chirurgico pianificato durante il periodo di studio
• Malattie intercorrenti clinicamente significative, incluse (ma non limitate a): cardiache, epatiche, renali, neurologiche, ematologiche, neoplastiche, immunologiche, scheletriche o altro) che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la sicurezza, la conformità o altri aspetti di questo studio. I pazienti con malattie croniche ben controllate potrebbero essere eventualmente inclusi dopo aver consultato il medico curante e lo sponsor.
• Donne in gravidanza o in allattamento all'ingresso nello studio e coloro che non sono disposti ad accettare di continuare a utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante lo studio.
• Presenza di disturbo psichiatrico/mentale o qualsiasi altro disturbo medico che potrebbe compromettere la capacità del paziente di dare il consenso informato o di rispettare i requisiti del protocollo di studio.
• Evidenza di infezione virale in corso da HCV, HBV e/o HIV-1.
• Prova di abuso di alcol o storia di abuso di alcol o droghe illegali e/o prescritte per legge.
• - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico entro 30 giorni prima della visita di riferimento.
• Incapacità di partecipare alle visite cliniche programmate e/o di rispettare il protocollo dello studio.
• Qualsiasi altro fattore che, a parere dello sperimentatore, impedirebbe al paziente di conformarsi ai requisiti del protocollo.
• Uso corrente di qualsiasi farmaco noto per influenzare la tolleranza al glucosio (ad esempio beta-bloccanti, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, interferoni, farmaci antimalarici chinidina, litio, niacina).
• Uso attuale o precedente (negli ultimi 30 giorni prima della visita di screening) di metformina, sulfoniluree, glinidi, tiazolidinedioni, exenatide, liraglutide, inibitori della DPP-IV o amilina.