Studie av säkerheten och effekten av intravenöst alfa-1-antitrypsin vid typ 1-diabetes mellitus

Inklusionskriterier:

• Subjektet (eller förälder/vårdnadshavare) vill och kan underteckna ett informerat samtycke
• Ålder 10-25 (inklusive) år
• Diagnostiserats med T1DM under de senaste 6 månaderna
• Nivå av C-peptid ≥ 0,2 pmol/ml under MMTT (maximal nivå)
• Positivt för minst en diabetesrelaterad autoantikropp (förutom insulinautoantikropp)
• Inga signifikanta avvikelser i serumhematologi, serumkemi enligt utredarens bedömning, med hänsyn till de potentiella effekterna av diabetessjukdomen.
• Inga signifikanta avvikelser vid urinanalys enligt huvudutredarens bedömning, med hänsyn till de potentiella effekterna av diabetessjukdomen.
• Inga signifikanta avvikelser i EKG per utredares bedömning
• Negativt för HBsAg och antikroppar mot HCV, HIV-1
• Icke-gravida, icke-ammande kvinnliga patienter, vars screeninggraviditetstest är negativt och som använder preventivmedel som bedöms vara tillförlitliga av utredaren.

Exklusions kriterier:

• Försökspersoner som har fått ett aktivt/levande virusvaccin inom 4 veckor efter screeningdatumet
• Försökspersoner som har fått behandling med kortikosteroidläkemedel inom 2 månader före screening eller något immunsuppressivt eller cytostatiskt medel inom 6 månader före screening
• IgA-bristämnen
• Individer med en historia av allvarliga omedelbara överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, mot plasmaprodukter
• Planerade större operation inom studietiden
• Kliniskt signifikanta interkurrenta sjukdomar, inklusive (men inte begränsat till): hjärt-, lever-, njur-, neurologiska, hematologiska, neoplastiska, immunologiska, skelett- eller andra) som enligt utredarens åsikt kan störa säkerheten, efterlevnaden eller andra aspekter av den här studien. Patienter med välkontrollerade, kroniska sjukdomar skulle eventuellt kunna inkluderas efter samråd med behandlande läkare och sponsor.
• Gravida eller ammande kvinnor när de börjar studera och de som inte är villiga att gå med på att fortsätta använda acceptabla preventivmedel under hela studien.
• Förekomst av psykiatrisk/psykisk störning eller annan medicinsk störning som kan försämra patientens förmåga att ge informerat samtycke eller att följa kraven i studieprotokollet.
• Bevis på pågående virusinfektion med HCV, HBV och/eller HIV-1.
• Bevis på alkoholmissbruk eller historia av alkoholmissbruk eller illegala och/eller lagligt förskrivna droger.
• Deltagande i en annan interventionell klinisk prövning inom 30 dagar före baslinjebesöket.
• Oförmåga att närvara vid schemalagda klinikbesök och/eller följa studieprotokollet.
• Varje annan faktor som, enligt utredarens uppfattning, skulle hindra patientformuläret från att följa protokollets krav.
• Nuvarande användning av något läkemedel som är känt för att påverka glukostolerans (t.ex. betablockerare, angiotensinomvandlande enzymhämmare, interferoner, kinidinläkemedel mot malaria, litium, niacin).
• Pågående eller tidigare (inom de senaste 30 dagarna före screeningbesöket) användning av metformin, sulfonylureider, glinider, tiazolidindioner, exenatid, liraglutid, DPP-IV-hämmare eller amylin.