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제1형 당뇨병에서 알파-1 항트립신 정맥주사의 안전성 및 효능 연구

2016년 6월 8일 업데이트: Kamada, Ltd.

오픈 라벨, 개념 증명, 제1형 당뇨병에서 정맥 알파-1 항트립신(AAT)[상표명 Glassia™]의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 I/II상 연구

Alpha-1 Antitrypsin(AAT), 상품명(Glassia ®)은 항염증 특성을 기반으로 1형 당뇨병(T1DM)의 잠재적인 질병 조절제로 이번 I/II상 시험에서 탐색되고 있습니다. AAT는 염증 중에 증가하는 급성 스트레스 반응 단백질입니다. T1DM에서 염증은 질병 진행에 중요한 역할을 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

AAT는 인간의 간에서 생산되어 혈액 순환으로 분비되는 단백질입니다. 세린 프로테아제 억제제(SERPINS) 그룹에 속하는 AAT는 염증을 포함한 스트레스 조건에서 증가하는 급성 스트레스 반응 단백질입니다. AAT는 전 염증성 매개체(즉, IL-1 알파, IL-6, IL-8, TNFalpha)뿐만 아니라 항염증 매개체(즉, IL-10 및 IL-1 수용체 길항제).

1형 진성 당뇨병(T1DM)에서 염증은 질병 진행에 중요한 역할을 합니다. 이 환자들의 염증 징후 패턴은 임상 발병 수년 전에 존재했던 것으로 보입니다.

T1DM에서 AAT의 순환 수준은 정상이지만 대부분의 경우 AAT의 활성은 비효소적 당화에 의해 심각하게 손상되어 T1DM에서 혈청 프로테아제 억제 능력이 감소한다는 결론을 뒷받침합니다.

생체 내 및 시험관 내를 포함한 다양한 연구에서 AAT가 췌도에 보호 효과가 있음이 밝혀졌습니다. 이것은 비-비만 당뇨병(NOD) 마우스에서 당뇨병 진행의 감소뿐만 아니라 AAT의 존재 하에 생존력 및 활성(인슐린 생산)을 나타내는 섬의 이식 동안 모두에서 입증되었습니다. 보다 구체적으로, 인간 AAT를 섬 배양 배지에 첨가한 후 감소된 카스파제-3 활성에 의해 나타난 바와 같이, 섬 세포는 인간 AAT에 의해 아폽토시스로부터 보호된다.

AAT가 T1DM에서 질병 조절제 역할을 할 수 있음을 나타내는 생체내 및 시험관내 연구된 AAT의 언급된 항염증 특성에 기초하여, 제시된 연구가 제안된다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이스라엘
      • Petach Tikva 49202, 이스라엘, 49202
        • Institute for Endocrinology and Diabetes, National Center for Childhood Diabetes at Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Zerifin, 이스라엘, 70300
        • Assaf Haroffeh Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자(또는 부모/보호자)가 정보에 입각한 동의서에 기꺼이 서명하고 서명할 수 있음
  • 만 10-25세(포함)
  • 지난 6개월 이내에 T1DM으로 진단됨
  • MMTT 동안 C-펩티드 수치 ≥ 0.2 pmol/mL(최대 수치)
  • 적어도 하나의 당뇨병 관련 자가항체 양성(인슐린 자가항체 제외)
  • 당뇨병 질환의 잠재적인 영향을 고려하여 조사자의 판단에 따라 혈청 혈액학, 혈청 화학에 유의한 이상 없음.
  • 당뇨병 질환의 잠재적인 영향을 고려하여 연구책임자의 판단에 따라 요검사에서 유의미한 이상이 없음.
  • 수사관의 판단에 따라 ECG에 유의미한 이상 없음
  • HBsAg 음성 및 HCV, HIV-1 항체
  • 비임신, 비수유 여성 환자, 스크리닝 임신 검사 결과가 음성이고 연구자가 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 환자.

제외 기준:

  • 스크리닝일로부터 4주 이내에 활성/생 바이러스 백신을 접종한 피험자
  • 스크리닝 전 2개월 이내에 코르티코스테로이드 약물 치료를 받았거나 스크리닝 전 6개월 이내에 면역억제제 또는 세포증식억제제를 투여받은 피험자
  • IgA 결핍 대상
  • 혈장 제제에 대한 아나필락시스를 포함한 심각한 즉각적인 과민 반응의 병력이 있는 개인
  • 연구 기간 내에 계획된 대수술
  • 다음을 포함하는(이에 국한되지 않음) 임상적으로 유의미한 병발성 질병: 연구자의 의견에 따라 심장, 간, 신장, 신경, 혈액, 신생물, 면역, 골격 또는 기타) 안전성, 순응도 또는 기타 측면을 방해할 수 있음 이 연구. 잘 조절되는 만성 질환이 있는 환자는 치료 의사 및 후원자와의 상담 후 포함될 수 있습니다.
  • 연구 시작 시점의 임산부 또는 수유부 및 연구 내내 허용 가능한 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의하지 않는 사람.
  • 환자가 정보에 입각한 동의를 하거나 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 정신/정신 장애 또는 기타 의학적 장애의 존재.
  • HCV, HBV 및/또는 HIV-1에 의한 지속적인 바이러스 감염의 증거.
  • 알코올 남용의 증거 또는 알코올 남용 이력 또는 불법 및/또는 합법적으로 처방된 약물.
  • 기준선 방문 전 30일 이내에 또 다른 중재적 임상 시험에 참여.
  • 예정된 클리닉 방문에 참석할 수 없고 및/또는 연구 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 환자 형태를 방해하는 다른 요인.
  • 포도당 내성에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물(예: 베타 차단제, 안지오텐신 전환 효소 억제제, 인터페론, 퀴니딘 항말라리아제, 리튬, 니아신)의 현재 사용.
  • 메트포르민, 설포닐우레아, 글리니드, 티아졸리딘디온, 엑세나타이드, 리라글루타이드, DPP-IV 억제제 또는 아밀린의 현재 또는 이전(스크리닝 방문 전 마지막 30일 이내) 사용.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 알파-1 항트립신 40mg(AAT, Glassia®)
이 팔의 피험자는 연구 내내 40mg/kg의 용량을 받게 됩니다.
의약품: 알파-1 항트립신 40mg(AAT, Glassia®)
각 연구 그룹은 3개의 치료 기간(12주, 8주 및 4주)을 받게 됩니다.
실험적: 알파-1 항트립신 60mg(AAT, Glassia®)
이 팔의 피험자는 연구 내내 60mg/kg의 용량을 받게 됩니다.
의약품: 알파-1 항트립신 60mg(AAT, Glassia®)
각 연구 그룹은 3개의 치료 기간(12주, 8주 및 4주)을 받게 됩니다.
실험적: 알파-1 항트립신 80mg(AAT, Glassia®)
이 팔의 피험자는 연구 내내 80mg/kg의 용량을 받게 됩니다.
의약품: 알파-1 항트립신 80mg(AAT, Glassia®)
각 연구 그룹은 3개의 치료 기간(12주, 8주 및 4주)을 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성
기간: 약 1년
안전성 및 내약성: 활력 징후(수축기/이완기 혈압 및 심박수), 신체 검사, 일상적인 안전 실험실 테스트, AE 및 SAE로 평가합니다.
약 1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능
기간: 약 1년
췌장 베타 세포 기능 ; 외부 인슐린 투여량 요건; 글리코실화된 헤모글로빈(HbA1c) 수치.
약 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kamada, Ltd.

수사관

  • 수석 연구원: Mariana Rachmiel, B.Med.Sc, Assaf Haroffeh Medical Center, Zerifin, Israel
  • 수석 연구원: Yael Lebenthal, MD, Institute for Endocrinology & Diabetes, Schneider Children's Medical Center, Israel

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 2월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 2월 24일

처음 게시됨 (추정)

2011년 2월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 6월 8일

마지막으로 확인됨

2013년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Kamada-AAT (IV) - 008

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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