Studie van de veiligheid en werkzaamheid van intraveneus alfa-1-antitrypsine bij diabetes mellitus type 1

Inclusiecriteria:

• Proefpersoon (of ouder/voogd) bereid en in staat om een ​​geïnformeerde toestemming te ondertekenen
• Leeftijd 10-25 (inclusief) jaar
• Gediagnosticeerd met T1DM in de afgelopen 6 maanden
• Niveau van C-peptide ≥ 0,2 pmol/ml tijdens MMTT (maximaal niveau)
• Positief voor ten minste één diabetes-gerelateerd auto-antilichaam (behalve insuline auto-antilichaam)
• Geen significante afwijkingen in serumhematologie, serumchemie volgens het oordeel van de onderzoeker, rekening houdend met de mogelijke effecten van de diabetische ziekte.
• Geen significante afwijkingen in urineonderzoek volgens het oordeel van de hoofdonderzoeker, rekening houdend met de mogelijke effecten van de diabetesziekte.
• Geen significante afwijkingen in het ECG volgens het oordeel van de onderzoeker
• Negatief voor HBsAg en antilichamen tegen HCV, HIV-1
• Niet-zwangere, niet-lacterende vrouwelijke patiënten bij wie de zwangerschapstest negatief is en die door de onderzoeker betrouwbaar geachte anticonceptiemethodes gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen die binnen 4 weken na de screeningdatum een ​​actief/levend virusvaccin hebben gekregen
• Proefpersonen die binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening zijn behandeld met corticosteroïdmedicatie of binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening een immunosuppressivum of cytostaticum hebben gekregen
• IgA-deficiënte proefpersonen
• Personen met een voorgeschiedenis van ernstige onmiddellijke overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, op plasmaproducten
• Geplande grote operatie binnen de studieperiode
• Klinisch significante bijkomende ziekten, waaronder (maar niet beperkt tot): hart-, lever-, nier-, neurologische, hematologische, neoplastische, immunologische, skeletale of andere) die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid, therapietrouw of andere aspecten van deze studie. Patiënten met een goed gecontroleerde, chronische ziekte zouden eventueel kunnen worden opgenomen na overleg met de behandelend arts en de opdrachtgever.
• Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven bij aanvang van het onderzoek en degenen die niet bereid zijn ermee in te stemmen aanvaardbare anticonceptiemethoden te blijven gebruiken tijdens het onderzoek.
• Aanwezigheid van een psychiatrische/mentale stoornis of enige andere medische stoornis die het vermogen van de patiënt om geïnformeerde toestemming te geven of om te voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol, kan aantasten.
• Bewijs van aanhoudende virale infectie met HCV, HBV en/of HIV-1.
• Bewijs van alcoholmisbruik of geschiedenis van alcoholmisbruik of illegale en/of wettelijk voorgeschreven drugs.
• Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek.
• Onvermogen om geplande kliniekbezoeken bij te wonen en/of het onderzoeksprotocol na te leven.
• Elke andere factor die, naar de mening van de onderzoeker, zou verhinderen dat het patiëntformulier voldoet aan de vereisten van het protocol.
• Huidig ​​gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze de glucosetolerantie beïnvloeden (bijv. bètablokkers, angiotensine-converterende enzymremmers, interferonen, kinidine-antimalariamiddelen, lithium, niacine).
• Huidig ​​of eerder (in de laatste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek) gebruik van metformine, sulfonylurea, glinides, thiazolidinedionen, exenatide, liraglutide, DPP-IV-remmers of amyline.