Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs alfa-1-antitrypsin ved type 1-diabetes mellitus

Inklusionskriterier:

• Subjektet (eller forælder/værge) er villig og i stand til at underskrive et informeret samtykke
• Alder 10-25 (inklusive) år
• Diagnosticeret med T1DM inden for de seneste 6 måneder
• Niveau af C-peptid ≥ 0,2 pmol/ml under MMTT (maksimalt niveau)
• Positiv for mindst ét ​​diabetesrelateret autoantistof (undtagen insulinautoantistof)
• Ingen væsentlige abnormiteter i serumhæmatologien, serumkemi i henhold til efterforskerens vurdering, under hensyntagen til de potentielle virkninger af den diabetiske sygdom.
• Ingen væsentlige abnormiteter i urinanalysen i henhold til hovedforskerens vurdering under hensyntagen til de potentielle virkninger af den diabetiske sygdom.
• Ingen signifikante abnormiteter i EKG pr. investigators vurdering
• Negativ for HBsAg og antistoffer mod HCV, HIV-1
• Ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige patienter, hvis screeningsgraviditetstest er negativ, og som bruger svangerskabsforebyggende metoder, der anses for pålidelige af investigator.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner, der har modtaget en aktiv/levende virusvaccine inden for 4 uger efter screeningsdatoen
• Forsøgspersoner, der har modtaget behandling med kortikosteroidmedicin inden for 2 måneder før screening eller et hvilket som helst immunsuppressiv eller cytostatika inden for 6 måneder før screening
• IgA-mangelfulde emner
• Personer med en historie med alvorlige øjeblikkelige overfølsomhedsreaktioner, herunder anafylaksi, over for plasmaprodukter
• Planlagt større operation inden for studieperioden
• Klinisk signifikante interkurrente sygdomme, herunder (men ikke begrænset til): hjerte-, lever-, nyre-, neurologiske, hæmatologiske, neoplastiske, immunologiske, skelet- eller andet), som efter investigators mening kan forstyrre sikkerheden, compliance eller andre aspekter af dette studie. Patienter med velkontrollerede, kroniske sygdomme kunne eventuelt inddrages efter samråd med behandlende læge og sponsor.
• Gravide eller ammende kvinder ved indgangen til studiet og dem, der ikke er villige til at gå med til at fortsætte med at bruge acceptable præventionsmetoder under hele undersøgelsen.
• Tilstedeværelse af psykiatrisk/psykisk lidelse eller enhver anden medicinsk lidelse, som kan svække patientens evne til at give informeret samtykke eller til at overholde kravene i undersøgelsesprotokollen.
• Bevis på igangværende virusinfektion med HCV, HBV og/eller HIV-1.
• Bevis for alkoholmisbrug eller historie med alkoholmisbrug eller ulovlige og/eller lovligt ordinerede stoffer.
• Deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg inden for 30 dage før baseline besøg.
• Manglende evne til at deltage i planlagte klinikbesøg og/eller overholde undersøgelsesprotokollen.
• Enhver anden faktor, der efter investigators mening ville forhindre patientformen i at overholde kravene i protokollen.
• Nuværende brug af enhver medicin, der vides at påvirke glukosetolerancen (f.eks. betablokkere, angiotensin-konverterende enzymhæmmere, interferoner, quinidin-anti-malaria-lægemidler, lithium, niacin).
• Nuværende eller tidligere (inden for de sidste 30 dage før screeningsbesøget) brug af metformin, sulfonylurinstoffer, glinider, thiazolidindioner, exenatid, liraglutid, DPP-IV-hæmmere eller amylin.