Studie av sikkerheten og effekten av intravenøs alfa-1 antitrypsin ved type 1 diabetes mellitus

Inklusjonskriterier:

• Subjekt (eller forelder/foresatt) som er villig og i stand til å signere et informert samtykke
• Alder 10-25 (inklusive) år
• Diagnostisert med T1DM i løpet av de siste 6 månedene
• Nivå av C-peptid ≥ 0,2 pmol/ml under MMTT (maksimalt nivå)
• Positivt for minst ett diabetesrelatert autoantistoff (unntatt insulinautoantistoff)
• Ingen signifikante abnormiteter i serumhematologi, serumkjemi i henhold til etterforskerens vurdering, tatt i betraktning de potensielle effektene av den diabetiske sykdommen.
• Ingen signifikante abnormiteter i urinanalyse i henhold til hovedetterforskerens vurdering, tatt i betraktning de potensielle effektene av den diabetiske sykdommen.
• Ingen signifikante abnormiteter i EKG per etterforskers vurdering
• Negativ for HBsAg og antistoffer mot HCV, HIV-1
• Ikke-gravide, ikke-ammende kvinnelige pasienter, hvis screening av graviditetstesten er negativ og som bruker prevensjonsmetoder som etterforskeren anser som pålitelige.

Ekskluderingskriterier:

• Personer som har fått en aktiv/levende virusvaksine innen 4 uker etter screeningsdatoen
• Personer som har mottatt behandling med kortikosteroidmedisiner innen 2 måneder før screening eller et immunsuppressivt eller cytostatisk middel innen 6 måneder før screening
• IgA-mangelfulle fag
• Personer med en historie med alvorlige umiddelbare overfølsomhetsreaksjoner, inkludert anafylaksi, overfor plasmaprodukter
• Planlagt større operasjon innenfor studieperioden
• Klinisk signifikante interkurrente sykdommer, inkludert (men ikke begrenset til): hjerte-, lever-, nyre-, nevrologiske, hematologiske, neoplastiske, immunologiske, skjelett- eller annet) som etter etterforskerens mening kan forstyrre sikkerheten, compliance eller andre aspekter av denne studien. Pasienter med godt kontrollerte, kroniske sykdommer kan eventuelt inkluderes etter samråd med behandlende lege og sponsor.
• Gravide eller ammende kvinner ved inngangen til studiet og de som ikke er villige til å gå med på å fortsette å bruke akseptable prevensjonsmetoder gjennom hele studien.
• Tilstedeværelse av psykiatrisk/psykisk lidelse eller annen medisinsk lidelse som kan svekke pasientens evne til å gi informert samtykke eller til å overholde kravene i studieprotokollen.
• Bevis på pågående virusinfeksjon med HCV, HBV og/eller HIV-1.
• Bevis på alkoholmisbruk eller historie med alkoholmisbruk eller ulovlige og/eller lovlig foreskrevne stoffer.
• Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før baseline-besøket.
• Manglende evne til å delta på planlagte klinikkbesøk og/eller overholde studieprotokollen.
• Enhver annen faktor som, etter utrederens oppfatning, ville hindre pasientformen i å overholde kravene i protokollen.
• Nåværende bruk av medisiner som er kjent for å påvirke glukosetoleranse (f.eks. betablokkere, angiotensinkonverterende enzymhemmere, interferoner, kinidin-anti-malariamedisiner, litium, niacin).
• Nåværende eller tidligere (innen de siste 30 dagene før screeningbesøk) bruk av metformin, sulfonylurea, glinider, tiazolidindioner, exenatid, liraglutid, DPP-IV-hemmere eller amylin.