Nyílt, ellenőrizetlen vizsgálat az ambriszentán biztonságosságáról és hatásosságáról terhelés által kiváltott pulmonális artériás hipertóniában (PAH) szenvedő betegek körében (EiPAH)

Bevételi kritériumok:

• A résztvevő írásos beleegyező nyilatkozatot ad a vizsgálattal kapcsolatos bármely eljárás megkezdése előtt.
• A résztvevő 18 éves vagy idősebb.
• Ha fogamzóképes korú nő, a résztvevőnek bele kell egyeznie a fogamzásgátló terápia két formájának alkalmazásába, beleértve legalább 1 gátmódszert a vizsgálat és a nyomon követés során. (Azok a nők, akik műtétileg sterilek vagy legalább 2 éve menopauza után vannak, nem tekinthetők fogamzóképesnek.)
• A résztvevő az elmúlt 6 hónapban végzett Advanced Level-3 CPET-en vagy a terhelés által kiváltott PAH-t észlelte, és a New York Heart Association (NYHA) I. vagy II. osztálya.
• A résztvevő bal kamrai ejekciós frakciója (LVEF) 55%, amelyet bármilyen megfelelő módszerrel (azaz echokardiográfiás értékeléssel (ECHO), radionuklid képalkotással vagy szívkatéterezéssel) határoztak meg.
• A résztvevő legalább 4 hétig a vizsgálatba való felvétele előtt egy stabil egyidejű gyógyszeres kezelést szed, amely várhatóan nem változik a vizsgálati időszak és a nyomon követés során. A vizelethajtó és/vagy a nitrátterápia szükség szerinti változtatása a vizsgálati időszak alatt elfogadható.

Kizárási kritériumok

• A résztvevőnek klinikailag jelentős pszichiátriai, addiktív, neurológiai betegsége vagy bármely más olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a tájékozott beleegyezési képességét, a teljes körű részvételt ebben a vizsgálatban, vagy megakadályozná a vizsgálati protokoll követelményeinek betartását.
• A résztvevőnél instabil szív- és érrendszeri betegségre utaló jelek vannak, ideértve az időszakos pitvarfibrillációt vagy az instabil anginát a szűrést megelőző 4 héten belül.
• A résztvevőnél megőrzött ejekciós frakcióval járó terhelés okozta szívelégtelenség (korábban diasztolés diszfunkció) diagnosztizáltak.
• A résztvevő amyloidosisban, hipertrófiás obstruktív kardiomiopátiában, restrikciós kardiomiopátiában vagy konstriktív pericarditisben szenved.
• A résztvevőnek az elmúlt 3 hónapban szívinfarktusa, szívkoszorúér bypass műtétje vagy perkután szívműtétje volt.
• A résztvevő a Vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős szívbillentyű-betegségben szenved.
• A résztvevőnek az elmúlt 3 hónapban cerebrovaszkuláris balesete vagy átmeneti ischaemiás rohama volt.
• A résztvevő szérum alanin-transzamináz- (ALT) vagy aszpartát-transzamináz- (AST) laborértéke meghaladja a normálérték felső határának (ULN) 1,5-szeresét a kiindulási vizit előtt.
• A résztvevő abbahagyta az egyéb endoteliális receptor agonista (ERA) kezelést (pl. boszentán) bármilyen nemkívánatos eseményre.
• A résztvevőnek a nyomozó véleménye szerint alkoholfüggősége van.
• A résztvevő a Nyomozó véleménye szerint tiltott kábítószer-függőségben szenved.

• A résztvevőnek vérszegénysége van, ha a hemoglobin (Hgb) értéke 10,0 g/dl alatt van.

  • Egy résztvevő a vérszegénység diagnosztizálását és kezelését követően válhat alkalmassá a vizsgálatra, ha a vérszegénységet vas- és/vagy vitaminhiány okozza.
• A résztvevő terheléstűrő képessége nem kardiális okok miatt korlátozott (pl. terhelés által kiváltott asztma, krónikus obstruktív tüdőbetegség, rosszindulatú daganat, elhízás, mozgásszervi betegség).
• A résztvevőnek kontrollálatlan szisztémás magas vérnyomása van, ami 140/90 Hgmm nyugalmi vérnyomást jelent, ha nem kap szisztémás hipertóniát, vagy 160/90 Hgmm, ha 2 szisztémás hipertónia gyógyszert szed. A diabetes mellitus kezelésében részesülő résztvevők esetében a kontrollálatlan szisztémás magas vérnyomás ≥ 130/80 Hgmm.
• A résztvevőnek olyan rosszindulatú daganata van jelen vagy kórtörténetében, amely jelentős orvosi beavatkozást igényelt a megelőző 3 hónapban, és/vagy a következő 2 éven belül valószínűleg halálhoz vezet.
• A résztvevő krónikus vesekárosodásban vagy veseelégtelenségben szenved, amelyet a szérum kreatininszint 2,5 mg/dl és/vagy dialízis szükséges.
• A résztvevő szoptat, szoptat vagy terhes.
• A résztvevő bármilyen krónikus prosztaciklint, prosztaciklin analógot, ERA-t vagy foszfodiészteráz (PDE) inhibitort kapott a vizsgálatba való belépés előtti 30 napon belül. A PDE-gátlók „szükség szerint” alkalmazása merevedési zavar esetén elfogadható mindaddig, amíg a résztvevő nem kap adagot a hatásossági értékelést követő 24 órán belül.
• A résztvevő dokumentáltan allergiás lidokainra.
• A vizsgálat megkezdése előtt 30 napon belül kapott bármilyen vizsgálati gyógyszert, vagy a vizsgálat során egy másik vizsgálati gyógyszer beadását tervezték.