A POL6326 biztonságossága és hatékonysága a testvérdonor mobilizálására/átültetésére rosszindulatú hematológiai daganatos betegeknél

A donorok befogadásának kritériumai

• A donornak 18-70 évesnek kell lennie.
• A donornak egy 6/6-os HLA-egyezésű testvérnek kell lennie, aki hajlandó PBSC-t adományozni transzplantáció céljából.
• A donornak megfelelő szívműködéssel kell rendelkeznie anélkül, hogy az anamnézisben pangásos szívelégtelenség, valamint pitvarfibrilláció vagy kamrai tachyarrhythmia nem szerepelt.
• A donornak megfelelő veseműködéssel kell rendelkeznie, amint azt a minimális kreatinin-clearance (CrCl) érték >30 ml/perc.
• A donornak megfelelő májfunkcióval kell rendelkeznie, amelyet a normál felső határ háromszorosa alatti összbilirubin érték határozza meg.
• A donornak megfelelő neurológiai funkcióval kell rendelkeznie, amelyet úgy határoz meg, hogy NINCS bizonyíték súlyos központi vagy perifériás neurológiai rendellenességre, és nincs anamnézisében cerebrovaszkuláris baleset vagy görcsoldó gyógyszert igénylő görcsroham.
• A donornak HIV-1&2 antitestnek és HTLV-1&2 antitestnek szero-negatívnak kell lennie az FDA által engedélyezett teszt szerint.
• A donornak 0 vagy 1 ECOG teljesítménystátusszal kell rendelkeznie.
• A fogamzóképes korban lévő nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlás (hormonális vagy barrier-elvű fogamzásgátlási módszer, absztinencia) használatában a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes a vizsgálatban való részvétel során, haladéktalanul értesítenie kell kezelőorvosát.
• A donornak bizonyítania kell, hogy képes megfelelni a vizsgálati rendnek.
• A donornak képesnek kell lennie arra, hogy megértse az IRB által jóváhagyott, írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot, és hajlandó legyen aláírni.

Címzett felvételi kritériumai

• A címzettnek rendelkeznie kell egy POL62326 mobilizált termék sikeres gyűjtésével.
• A kedvezményezettnek 18 és 75 év közöttinek kell lennie.
• A recipiensnek rendelkeznie kell egy 6/6 HLA-val egyező testvérével, aki hajlandó PBSC-t adományozni transzplantáció céljából.
• A fogamzóképes korban lévő nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlás (hormonális vagy barrier-elvű fogamzásgátlási módszer, absztinencia) használatában a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes a vizsgálatban való részvétel során, haladéktalanul értesítenie kell kezelőorvosát.
• A címzettnek az alábbi diagnózisok egyikével kell rendelkeznie:
• Akut mielogén leukémia (AML) az első vagy azt követő remisszióban
• Akut limfoblasztos leukémia (ALL) az első vagy azt követő remisszióban
• Krónikus mielogén leukémia (CML)
• Non-Hodgkin limfóma (NHL) vagy Hodgkin-kór (HD) a 2. vagy nagyobb teljes remisszióban, részleges remisszió
• Krónikus limfocitás leukémia (CLL)
• myeloma multiplex (MM)
• Myelodysplasiás szindróma (MDS)
• Mieloproliferatív rendellenesség (MPD)
• A recipiensnek megfelelő szívműködéssel kell rendelkeznie, a bal kamra ejekciós frakciója >40%.
• A recipiensnek megfelelő tüdőfunkcióval kell rendelkeznie, amelyet úgy határoznak meg, hogy NINCS súlyos vagy tüneti restriktív vagy obstruktív tüdőbetegség, és a formális tüdőfunkciós teszteknek FEV1 >50% (előrejelzett) és DLCO >40% (jósolt) hemoglobinszintre korrigálva kell lennie.
• A recipiensnek megfelelő májfunkcióval kell rendelkeznie, amelyet a normálérték felső határának háromszorosánál kisebb összbilirubin vagy a májfibrózis/cirrhosis hiánya határoz meg.
• A recipiensnek megfelelő neurológiai funkcióval kell rendelkeznie, amelyet a súlyos központi vagy perifériás neurológiai rendellenesség NINCS bizonyítéka határoz meg. Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében korábban központi idegrendszeri daganat érintett, jogosultak arra, hogy tünetmentesek legyenek, és a központi idegrendszer lumbálpunkciója és az agy CT-vizsgálata alapján mentes a betegségtől.
• A címzettnek HIV-1&2 antitesttel és HTLV-1&2 antitesttel szero-negatívnak kell lennie az FDA által engedélyezett teszt alapján.
• A címzettnek 0 vagy 1 értékű ECOG teljesítményállapottal kell rendelkeznie.
• A címzettnek bizonyítania kell, hogy képes megfelelni az orvosi kezelési rendnek.
• A címzettnek 2 hónapnál hosszabb várható élettartammal kell rendelkeznie.
• A címzettnek képesnek kell lennie arra, hogy megértse az IRB által jóváhagyott írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot, és hajlandó legyen aláírni.

Donor kizárási kritériumok

• A donornak nem lehet aktív fertőzése a vizsgálatba való belépés időpontjában.
• A donornak nem szabad alkoholt vagy szert fogyasztania a vizsgálatba való belépéstől számított 6 hónapon belül.
• A donor jelenleg nem szerepelhet másik vizsgálati szerrel végzett vizsgálatban.
• A donornak nem lehet olyan egészségügyi állapota, amely a klinikai vizsgáló véleménye szerint befolyásolná az értékelését.
• A donornak nem lehet kontrollálatlan interkurrens betegsége, beleértve, de nem kizárólagosan, folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, instabil angina pectorist, szívritmuszavart vagy pszichiátriai betegséget/társas helyzeteket, amelyek korlátozzák a vizsgálati követelmények teljesítését.
• Ha nő és fogamzóképes korú, a donor nem lehet terhes vagy szoptat.

Címzett kizárási kritériumai

• A címzett nem részesülhetett (a következő terápiákban a következő időkereten belül):
• Nyomozó gyógyszerek 21 napon belül
• A recipiensnek nem lehet bizonyítéka aktív fertőzésre a transzplantáció előkészítésének időpontjában vagy a transzplantáció idején.
• A vizsgálatba való belépéstől számított 6 hónapon belül a recipiens nem fogyaszthat aktív alkoholt vagy szert.
• A címzett nem lehet terhes és/vagy szoptat.