Bezpečnost a účinnost POL6326 pro mobilizaci/transplantaci sourozeneckého dárce u pacientů s hematologickými malignitami

Kritéria pro začlenění dárců

• Dárce musí být ve věku 18 až 70 let včetně.
• Dárcem musí být 6/6 HLA-shodný sourozenec ochotný darovat PBSC k transplantaci.
• Dárce musí mít adekvátní srdeční funkci bez anamnézy městnavého srdečního selhání a bez anamnézy fibrilace síní nebo ventrikulární tachyarytmie.
• Dárce musí mít adekvátní funkci ledvin definovanou minimální hodnotou clearance kreatininu (CrCl) >30 ml/min.
• Dárce musí mít adekvátní jaterní funkce definované celkovým bilirubinem < 3x horní hranice normálu.
• Dárce musí mít adekvátní neurologickou funkci definovanou ŽÁDNÝmi známkami závažné centrální nebo periferní neurologické abnormality a bez anamnézy cerebrovaskulární příhody nebo záchvatové poruchy vyžadující antikonvulzivní léčbu.
• Dárce musí být HIV-1&2 protilátka a HTLV-1&2 protilátka séronegativní podle FDA licencovaného testu.
• Dárce musí mít výkonnostní stav ECOG 0 nebo 1.
• Ženy ve fertilním věku a muži musí před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová antikoncepce, abstinence). Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, musí o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
• Dárce musí prokázat schopnost dodržovat studijní režim.
• Dárce musí být schopen porozumět a ochoten podepsat písemný informovaný souhlas schválený IRB.

Kritéria zahrnutí příjemce

• Příjemce musí mít k dispozici úspěšnou kolekci mobilizovaného produktu POL62326.
• Příjemce musí být ve věku 18 až 75 let včetně.
• Příjemce musí mít 6/6 HLA-shodného sourozence ochotného darovat PBSC k transplantaci.
• Ženy ve fertilním věku a muži musí před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová antikoncepce, abstinence). Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, musí o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
• Příjemce musí mít jednu z následujících diagnóz:
• Akutní myeloidní leukémie (AML) v 1. nebo následné remisi
• Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) v 1. nebo následné remisi
• Chronická myeloidní leukémie (CML)
• Non-Hodgkinův lymfom (NHL) nebo Hodgkinova choroba (HD) ve 2. nebo vyšší kompletní remisi, částečné remisi
• Chronická lymfocytární leukémie (CLL)
• Mnohočetný myelom (MM)
• Myelodysplastický syndrom (MDS)
• Myeloproliferativní porucha (MPD)
• Příjemce musí mít adekvátní srdeční funkci s ejekční frakcí levé komory > 40 %.
• Příjemce musí mít adekvátní plicní funkce definované jako NO těžké nebo symptomatické restriktivní nebo obstrukční plicní onemocnění a formální plicní funkční testy ukazující FEV1 >50 % (předpoklad) a DLCO >40 % (předpoklad), korigované na hemoglobin.
• Příjemce musí mít adekvátní jaterní funkce definované celkovým bilirubinem < 3x horní hranice normálu nebo nepřítomností jaterní fibrózy/cirhózy.
• Příjemce musí mít adekvátní neurologické funkce definované NO důkazem závažné centrální nebo periferní neurologické abnormality. Pacienti s anamnézou předchozího postižení nádorem CNS jsou vhodní za předpokladu, že nemají symptomy nebo známky a CNS je nyní bez onemocnění při lumbální punkci a CT vyšetření mozku.
• Příjemce musí být HIV-1&2 protilátka a HTLV-1&2 protilátka séronegativní podle FDA licencovaného testu.
• Příjemce musí mít stav výkonu ECOG 0 nebo 1.
• Příjemce musí prokázat schopnost dodržovat léčebný režim.
• Příjemce musí mít očekávanou délku života delší než 2 měsíce.
• Příjemce musí být schopen porozumět a ochoten podepsat písemný informovaný souhlas schválený IRB.

Kritéria vyloučení dárců

• Dárce nesmí mít v době vstupu do studie aktivní infekci.
• Dárce nesmí mít aktivní abúzus alkoholu nebo návykových látek do 6 měsíců od vstupu do studie.
• Dárce nesmí být v současné době zařazen do jiné studie zkoumajícího činidla.
• Dárce nesmí mít žádný zdravotní stav, který by podle názoru klinického zkoušejícího narušoval jeho hodnocení.
• Dárce nesmí trpět nekontrolovaným interkurentním onemocněním, včetně mimo jiné probíhající nebo aktivní infekce symptomatického městnavého srdečního selhání, nestabilní anginy pectoris, srdeční arytmie nebo psychiatrického onemocnění/sociálních situací, které by omezovaly dodržování požadavků studie.
• Pokud je dárce žena a je v plodném věku, nesmí být těhotná nebo kojit.

Kritéria vyloučení příjemce

• Příjemce nesměl mít (následující terapie v následujícím časovém rámci):
• Vyšetřovací léky do 21 dnů
• Příjemce nesmí mít žádné známky aktivní infekce v době režimu přípravy na transplantaci nebo v době transplantace.
• Příjemce nesmí mít žádné aktivní zneužívání alkoholu nebo návykových látek do 6 měsíců od vstupu do studie.
• Příjemkyně nesmí být těhotná a/nebo kojit.