Transcranialis Doppler (TCD) transzfúzióval, amely hidroxi-karbamidra változik (TWiTCH)

Bevételi kritériumok:

1. A sarlósejtes vérszegénység súlyos formáiban szenvedő gyermekek (HbSS, HbSβ0 thalassemia, HbSOArab)
2. 4,0-15,99 éves korosztály évet is beleértve, a beiratkozás időpontjában
3. Dokumentált index (előkezelés) abnormálisan magas TCD sebesség Transcranialis Doppler ultrahangvizsgálattal. A rendellenesen magas indexű TCD a 200 cm/sec-nél nagyobb vagy azzal egyenlő TCD V, vagy a rendellenesen magas TCDi V legalább 185 cm/s, vagy a TCD maximum V 250 cm/sec vagy annál nagyobb.
4. Legalább 12 hónapos krónikus havi eritrocita transzfúzió az index kóros TCD vizsgálat óta
5. Megfelelő havi vörösvérsejt-transzfúziók átlagos HbS-értéke legfeljebb 45% (a megállapított tudományos közösség felső határa) a beiratkozás előtti elmúlt 6 hónapban
6. Szülő vagy gyám, aki hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni a gyermek szóbeli vagy írásbeli hozzájárulásával
7. Képes megfelelni a tanulmányokkal kapcsolatos kezeléseknek, értékeléseknek és nyomon követésnek

Kizárási kritériumok:

1. Befejezett nyilvánvaló klinikai stroke vagy TIA
2. Képtelenség elérni a TCD sebességét olyan anatómiai rendellenességek miatt, mint a) Nem megfelelő csontablak b) Korábbi revaszkularizációs eljárások (pl. EDAS)
3. Ismert súlyos vasculopathia vagy moya-moya betegség az agy MRA-ján
4. A krónikus vörösvérsejt (RBC) transzfúziós terápia fogadásának vagy tolerálásának képtelensége a következők bármelyike ​​miatt: a) Több vörösvértest alloantitest, amely megnehezíti vagy lehetetlenné teszi a keresztpárosítást b) VVT autoantitestek, amelyek megnehezítik vagy lehetetlenné teszik a keresztillesztést c) Vallási tiltakozás krónikus használatukat kizáró transzfúziók d) A transzfúziók be nem tartása a beiratkozás előtti elmúlt 6 hónapban (ideiglenes kizárás)
5. Képtelenség a napi orális hidroxi-karbamid szedésére vagy tolerálására, beleértve a) ismert allergia hidroxi-karbamid terápiával szemben b) HIV-fertőzés pozitív szerológiája c) rosszindulatú daganat d) jelenlegi szoptatás e) korábbi őssejt-transzplantáció vagy más mieloszuppresszív terápia
6. A hypersplenismus klinikai és laboratóriumi bizonyítékai (ideiglenes kizárások): a) Tapintható splenomegalia a bal bordaszegély alatt több mint 5 cm-rel ÉS b) Transzfúzióigény több mint 250 ml/kg az elmúlt 12 hónapban
7. Kóros laboratóriumi értékek a kezdeti értékeléskor (ideiglenes kizárások): a) A transzfúzió előtti hemoglobin koncentráció kevesebb, mint 8,0 gm/dl b) a fehérvérsejtszám kevesebb, mint 3,0 x 10^9/l c) az abszolút neutrofilszám (ANC) kevesebb, mint 1,5 x 10 ^9/L d) A vérlemezkeszám kevesebb, mint 100 x 10^9/l e) A szérum kreatininszintje az életkor felső határának kétszerese VAGY 1,0 mg/dl vagy annál nagyobb
8. Jelenlegi részvétel más terápiás klinikai vizsgálatokban
9. Más terápiás szerek jelenlegi alkalmazása sarlósejtes betegség kezelésére (pl. arginin, decitabin, magnézium). Az alanyoknak a beiratkozást megelőzően legalább 3 hónapig ki kell zárniuk a hidroxi-karbamidot.
10. Minden olyan állapot vagy krónikus betegség, mint például a pozitív tuberkulin (PPD) teszt, amely a CI véleménye szerint meggondolatlanná teszi a részvételt.
11. Képtelenség vagy nem hajlandó elvégezni a szükséges szűrési és kilépési vizsgálatokat, beleértve a TCD ultrahangot, az agy MRI/MRA-t, a máj MRI-t és a vérvizsgálatokat.
12. Egy testvér beiratkozott a TWiTCH-ba
13. Terhesség vagy nem hajlandó orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módot alkalmazni, ha szexuálisan aktív (férfi VAGY nő).