Transcranial Doppler(TCD) 수혈 시 Hydroxyurea로 변경 (TWiTCH)

포함 기준:

1. 심각한 형태의 겸상적혈구빈혈(HbSS, HbSβ0 지중해빈혈, HbSOArab)이 있는 소아 환자
2. 4.0-15.99의 연령대 등록 당시 포함 년
3. 경두개 도플러 초음파 검사에 의해 기록된 인덱스(전처리) 비정상적으로 높은 TCD 속도. 비정상적으로 높은 지수 TCD는 TCD V가 200cm/초 이상이거나 비정상적으로 높은 TCDi V가 185cm/초 이상이거나 TCD 최대 V가 250cm/초 이상인 것으로 정의됩니다.
4. 지표 비정상 TCD 검사 이후 최소 12개월의 만성 월간 적혈구 수혈
5. 등록 전 지난 6개월 동안 평균 HbS가 45%(학계 확립 기준의 상한선) 이하인 적절한 월간 적혈구 수혈
6. 아동의 구두 또는 서면 동의로 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있는 부모 또는 보호자
7. 연구 관련 치료, 평가 및 후속 조치를 준수하는 능력

제외 기준:

1. 완전한 명백한 임상 뇌졸중 또는 TIA
2. 다음과 같은 해부학적 이상으로 인해 TCD 속도를 얻을 수 없음
3. 뇌 MRA에 알려진 심각한 혈관병증 또는 모야모야병
4. 다음 중 하나로 인해 만성 적혈구(RBC) 수혈 요법을 받거나 견딜 수 없습니다. 만성적 사용을 방해하는 수혈 d) 등록 전 지난 6개월 동안 수혈을 준수하지 않은 경우(일시적 제외)
5. a) 하이드록시우레아 요법에 대한 알려진 알레르기 b) HIV 감염에 대한 양성 혈청학 c) 악성 종양 d) 현재 수유 e) 이전 줄기 세포 이식 또는 기타 골수억제 요법
6. 비장과다증의 임상 및 검사실 증거(일시적 배제): a) 왼쪽 늑골 가장자리 아래 5cm보다 큰 비장 종대가 만져지고 b) 이전 12개월 동안 250mL/kg보다 많은 수혈 요구량
7. 초기 평가에서 비정상적인 실험실 값(일시적 제외): a) 수혈 전 헤모글로빈 농도가 8.0gm/dL 미만 b) WBC 수가 3.0 x 10^9/L 미만 c) 절대 호중구 수(ANC)가 1.5 x 10 미만 ^9/L d) 혈소판 수가 100 x 10^9/L 미만 e) 혈청 크레아티닌이 연령 상한치의 두 배 이상 또는 1.0 mg/dL 이상
8. 다른 치료 임상 시험에 현재 참여
9. 겸상 적혈구 질환에 대한 다른 치료제(예: 아르기닌, 데시타빈, 마그네슘)의 현재 사용. 피험자는 등록 전 최소 3개월 동안 수산화요소를 사용하지 않아야 합니다.
10. 양성 투베르쿨린(PPD) 검사와 같이 CI가 참여를 부적절하게 만드는 모든 상태 또는 만성 질환.
11. TCD 초음파촬영, 뇌 MRI/MRA, 간 MRI 및 혈액 검사를 포함하여 필수 선별 검사 및 종료 연구를 완료할 능력이 없거나 꺼려합니다.
12. TWiTCH에 등록된 형제자매
13. 성적으로 활동적인 경우(남성 또는 여성) 임신 또는 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용하지 않으려는 경우.