輸血を伴う経頭蓋ドップラー (TCD) をヒドロキシ尿素に変更 (TWiTCH)

包含基準:

1. 重度の鎌状赤血球貧血（HbSS、HbSβ0サラセミア、HbSOArab）の小児患者
2. 4.0 ～ 15.99 歳の年齢層 入学時の年数
3. 文書化された指標（治療前）経頭蓋ドップラー超音波検査による異常に高いTCD速度。 異常に高い指数 TCD は、200 cm/秒以上の TCD V、または 185 cm/秒以上の異常に高い TCDi V、または 250 cm/秒以上の TCD 最大 V として定義されます。
4. -インデックス異常TCD検査以来、少なくとも12か月の慢性的な毎月の赤血球輸血
5. -登録前の過去6か月間の平均HbSが45％以下の適切な毎月の赤血球輸血（確立された学術コミュニティ基準の上限）
6. -親または保護者は、子供からの口頭または書面による同意を得て、インフォームドコンセントを喜んで提供することができます
7. 研究に関連する治療、評価、およびフォローアップを順守する能力

除外基準:

1. -明らかな臨床的脳卒中またはTIAの完了
2. 次のような解剖学的異常による TCD 速度の取得不能
3. -脳MRAで既知の重度の血管障害またはもやもや病
4. 次のいずれかの理由により、慢性赤血球 (RBC) 輸血療法を受けることができない、または許容できない: a) 複数の RBC 同種抗体によりクロスマッチングが困難または不可能になる b) RBC 自己抗体によりクロスマッチングが困難または不可能になる c) 宗教上の反対d）登録前の過去6か月間の輸血の不遵守（一時的な除外）
5. a) ヒドロキシ尿素療法に対する既知のアレルギーがある b) HIV 感染に対する血清学的検査が陽性である c) 悪性腫瘍 d) 現在の授乳中 e) 以前の幹細胞移植または他の骨髄抑制療法
6. -脾機能亢進症の臨床的および検査的証拠（一時的な除外）：a）左肋骨縁から5cmを超える触知可能な脾腫およびb）過去12か月間に250 mL / kgを超える輸血の必要性
7. 初期評価時の検査値異常（一時的除外）： a) 輸血前ヘモグロビン濃度が 8.0 gm/dL 未満 b) 白血球数が 3.0 x 10^9/L 未満 c) 絶対好中球数 (ANC) が 1.5 x 10 未満^9/L d) 血小板数が 100 x 10^9/L 未満 e) 血清クレアチニンが年齢上限の 2 倍以上、または 1.0 mg/dL 以上
8. 他の治療臨床試験への現在の参加
9. -鎌状赤血球症に対する他の治療薬の現在の使用（例：アルギニン、デシタビン、マグネシウム）。 -被験者は、登録前に少なくとも3か月間ヒドロキシ尿素を摂取していなければなりません。
10. -ツベルクリン反応陽性（PPD）検査など、CIの意見では参加をお勧めできない状態または慢性疾患。
11. -TCD超音波検査、脳MRI / MRA、肝臓MRI、血液検査など、必要なスクリーニングおよび終了研究を完了することができない、または望まない。
12. TWiTCHに登録しているきょうだい
13. 性的に活発な場合、妊娠または医学的に許容される避妊法を使用したくない（男性または女性）。