Klinikai vizsgálat a GSK2402968 két dózisának értékelésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél (DMD114876)
2017. szeptember 13. frissítette: GlaxoSmithKline
Feltáró vizsgálat a GSK2402968 két dózisának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő ambuláns fiúk kezelésében
Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a GSK2402968 hatékony-e az 51-es exon kihagyásával korrigálható mutációból eredő Duchenne-izomdystrophiában szenvedő ambuláns fiúk kezelésében.
Ebben a vizsgálatban két adag GSK2402968-at és placebót alkalmazunk.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
A Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) szenvedő fiúk könyörtelen, progresszív és végzetes betegségben szenvednek a dystrophin, a kritikus izomfehérje hiánya miatt. Jelenleg nincs ismert gyógymód a betegségre. Úgy gondolják, hogy a GSK2402968 számos genetikai mutációt korrigál az 51-es exon átugrásával, ezért csak azokat a fiúkat célozza meg, akiknél ezek a mutációk vannak.
Egy ésszerű hipotézis az, hogy a disztrofin növekedése klinikai javulást eredményez, és hogy a kifejezett disztrofin mennyisége korrelál a klinikai javulással egy küszöbszint felett (pl. a kontroll körülbelül 30%-a). A GSK2402968-cal végzett befejezett és folyamatban lévő nem vak vizsgálatokból származó kezdeti korlátozott hatékonysági adatok biztatóak, mivel 48 hetes kezelés után de novo disztrofintermelést és javult járási képességet mutattak ki (elsődleges hatékonysági végpont), amelyet általában jól toleráltak.
Ez a vizsgálat a GSK2402968 két adagjának hatékonyságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját vizsgálja 24 héten keresztül. A két értékelendő dózis: 6 mg/ttkg/hét és 3 mg/kg/hét. Farmakokinetikai és farmakodinámiás modellezés alapján az előrejelzések szerint egyensúlyi állapotban a 6 mg/ttkg/hét dózis a kontroll 30%-ánál nagyobb mértékben indukálja a disztrofin expresszióját. A 3 mg/kg/hét dózist azért választottuk, mert a modellezés azt jósolja, hogy a GSK2402968 3 mg/kg/hét 18-22%-os disztrofin expresszióját eredményezi. Az alanyok közötti lehetséges variabilitás elméletileg magasabb expressziót eredményezhet, és a klinikai javulással korrelált disztrofinszinthez vezethet.
A kezelési időszakot követően a vizsgálatnak van egy 24 hetes kezelés utáni szakasza. A kezelés utáni szakasz célja a disztrofin felezési idejének modellezése, a válasz fennmaradásának értékelése, valamint a kezelés abbahagyását követő nemkívánatos események és laboratóriumi eltérések megszűnéséről szóló információk nyújtása.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
51
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- GSK Investigational Site
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- GSK Investigational Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
- GSK Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- GSK Investigational Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- GSK Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- GSK Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- GSK Investigational Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- GSK Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- GSK Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- GSK Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- GSK Investigational Site
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- GSK Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- GSK Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- GSK Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Ambuláns alanyok, akik a DMD génen belüli mutációból/delécióból eredő Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvednek, amelyet a legkorszerűbb DNS-diagnosztikai technika igazolt, amely minden DMD génexonra kiterjed, beleértve, de nem kizárólagosan az MLPA-t (Multiplex Ligation-dependens). Próbaamplifikáció), CGH (összehasonlító genomiális hibridizáció), SCAIP (egy feltételű amplifikáció/belső primer) vagy H-RMCA (nagy felbontású olvadási görbe elemzés), és a GSK2402968 által kiváltott DMD 51-es exon kihagyásával korrigálható
- Férfiak, legalább 5 évesek,
- a várható élettartam legalább 1 év,
- < vagy = 15 másodpercen belül fel tud emelkedni a padlóról (segédeszközök/ortézisek nélkül) az 1. és a 2. szűrési látogatáson,
- Képes a 6 perces gyaloglási távolság (6MWD) teszt elvégzésére legalább 75 méteres minimális távolsággal, reprodukálható eredménnyel (egymás 20%-án belül) az 1. szűrési látogatáson, a 2. szűrési látogatáson és a véletlenszerű besorolást megelőző kiindulási vizit alkalmával,
- Közvetlenül a szűrést megelőzően legalább 6 hónapig szájon át szedhető glükokortikoidok szedése anélkül, hogy a teljes napi adagban vagy az adagolási rendben jelentős változás történt volna közvetlenül a szűrést megelőzően legalább 3 hónapig, és ésszerű elvárás, hogy a teljes napi adag és az adagolási rend nem változik jelentősen a vizsgálat 48 hetes időtartamára (a súlyváltozáson alapuló dózismódosítás megengedett),
- QTc <450 ms (egy rövid felvételi időszak alatt kapott háromszori EKG-k egyszeri vagy átlagos QTc-értéke alapján), vagy <480 msec a kötegelt elágazás blokkolással rendelkező alanyok esetében. Megjegyzés: A QTc lehet QTcB vagy QTcF, valamint gépi olvasás vagy kézi felülolvasás
- Hajlandó és képes megfelelni minden protokoll követelménynek és eljárásnak,
- Képes az alany és/vagy szülő(i)/törvényes gyám által aláírt, tájékozott hozzájárulást és/vagy beleegyezést adni (a helyi előírásoknak megfelelően).
Kizárási kritériumok:
- Minden további hiányzó exon a DMD-hez, amely nem kezelhető a GSK2402968-cal,
Jelenlegi vagy anamnézisben lévő májbetegség vagy májkárosodás, beleértve:
- az 1,5 feletti INR-érték önmagában is kizáró
- a normál felső határának kétszeresét meghaladó összbilirubin önmagában is kizárt
- a normálérték felső határának kétszeresénél nagyobb GGT önmagában is kizáró
- vesebetegség vagy vesekárosodás jelenlegi vagy anamnézisében,
- A kiindulási vérlemezkeszám a normál alsó határa alatt van,
- aPPT a normál érték felső határa felett,
- Jelentős egészségügyi rendellenesség a kórtörténetében, amely megzavarhatja a hatásossági vagy biztonságossági adatok értelmezését, pl. gyulladásos betegség
- akut betegség a vizsgálati gyógyszer első várható beadását követő 4 héten belül, amely befolyásolhatja a vizsgálat értékelését,
- Antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy thrombocyta-aggregáció gátló szerek alkalmazása, korábbi vizsgálati gyógyszerekkel, idebenonnal vagy a Q10 koenzim más formáival végzett kezelés a vizsgálati gyógyszer első beadását követő 1 hónapon belül,
- jelenlegi vagy várható részvétel bármilyen vizsgálati klinikai vizsgálatban,
- Pozitív hepatitis B felületi antigén, hepatitis C antitest teszt (ha RIBA vagy PCA teszttel igazolt) vagy humán immunhiány vírus (HIV) teszt a szűréskor,
- Tüneti kardiomiopátia. Ha az alany bal kamrai ejekciós frakciója <45% a szűréskor, a vizsgálónak meg kell beszélnie az alanynak a vizsgálatba való bevonását az orvosi monitorral,
- Gondozott gyermekek. Gondozott gyermeknek minősül az a gyermek, akit a bíróság, a kormány vagy a kormányzati szerv a törvényben rájuk ruházott hatáskörben eljárva valamely hivatal, szervezet, intézmény vagy szervezet irányítása vagy védelme alá helyezett, ill. szabályozás. A gondozott gyermek fogalmába beletartozhat a nevelőszülők által gondozott, illetve nevelőotthonban, intézményben élő gyermek is, feltéve, hogy az elrendezés a fenti definíció alá esik. A gondozott gyermek fogalmába nem tartozik bele az örökbefogadott vagy törvényes gyámmal rendelkező gyermek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GSK2402968 3 mg/kg/hét
3 mg/kg/hét vizsgálati készítmény
|
2 adag GSK2402968 összehasonlítása
|
|
Kísérleti: GSK2402968 6 mg/kg/hét
6 mg/kg/hét vizsgálati készítmény
|
2 adag GSK2402968 összehasonlítása
|
|
Kísérleti: Placebo a GSK2402968-nak megfelelő 3 mg/kg/hét
Placebo
|
Egyező placebo
|
|
Kísérleti: Placebo a GSK2402968-nak megfelelő 6 mg/kg/hét
Placebo
|
Egyező Placebo
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben a 6 perces gyaloglási távolság használatával
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Az értékelés során a résztvevőket arra kérték, hogy a saját preferált sebességükkel gyalogoljanak fel és le egy meghatározott távolságot, amíg 6 perc elteltével megállásra nem szólították őket.
A résztvevőket figyelmeztették az időpontra, és azt mondták nekik, hogy hagyják abba korábban, ha úgy érzik, nem tudják folytatni.
A 6 percen belül (vagy a teszt korai befejezése esetén a résztvevő megállásáig) megtett teljes távolságot méterben rögzítettük.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonaltól a Rise From Floor Time beállításban a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
A padlóról való felemelkedést akkor értékelték, amikor a résztvevők a lehető leggyorsabban felálltak szabványos fekvőtámaszból, amikor felszólították őket, hogy menjenek.
Az időt stopperrel rögzítettük a mozgás kezdetétől az egyenes állás feltételezéséig.
Segédeszköz vagy ortézis nem volt megengedett.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 4 lépcsős emelkedési/leszállási időben a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Az értékelés során a résztvevőket arra kérték, hogy négy lépcsőfokon emelkedjenek fel és ereszkedjenek le.
Az ehhez szükséges időt stopperrel rögzítettük a mozgás megkezdésétől egészen a negyedik lépcsőre való felállásig (külön-külön fel és le).
Ehhez a teszthez kapaszkodóval ellátott lépcsősort használtak.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest 10 méteres séta/futás során a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Az értékelés során a résztvevőket arra kérték, hogy a lehető leggyorsabban menjenek át a kijelölt 10 méteres, mért sétányon.
Az időt egy tizedmásodpercig rögzítették stopperórával attól az időponttól kezdve, amikor az első lába áthaladt a rajtvonalon, egészen addig, amíg a második láb áthaladt a célvonalon.
Meg kell jegyezni, hogy a résztvevő milyen gyakran érintette meg a falat.
Gondoskodtunk arról, hogy a résztvevők biztonságban legyenek a teszt kitöltésekor.
Az értékelő a közelben sétálhatott, hogy szükség esetén „sürgősségi” segítséget nyújtson, de semmilyen módon nem támogathatja vagy nyújthat kézi segítséget a résztvevőnek.
Ha a résztvevő nem tudta teljesíteni a 10 méteres sétát, akkor a teljes távot rögzítettük.
A résztvevőknek mezítláb kellett elvégezniük a tesztet.
Segédeszköz vagy ortézis nem volt megengedett.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az izomerő összpontszámában a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Az izomerőt kézi myometriával rögzítettük microFET2 myométer segítségével.
A felső és alsó végtag proximális izmait értékelték, beleértve a térdhajlító izmokat, a térdfeszítőket, a könyökhajlítókat, a könyökfeszítőket, a vállrablókat és a csípőhajlítókat.
Az összpontszámot az összes egyéni pontszám összegzésével számítottuk ki.
Ha valamelyik egyéni izomerőteszthez hiányoztak az adatok, akkor az adott látogatás összpontszámát hiányzó értékre állítottuk be.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a térdnyújtó, térdhajlító, csípőhajlító, könyökhajlító, könyökfeszítő, vállrabló izomerőtesztjeinél a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Az izomerőt kézi myometriával rögzítettük microFET2 myométer segítségével.
A felső és alsó végtag proximális izmait értékelték, beleértve a térdhajlító izmokat, a térdfeszítőket, a könyökhajlítókat, a könyökfeszítőket, a vállrablókat és a csípőhajlítókat.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) összpontszámában
Időkeret: Baselie (0. hét) és 24. hét
|
Az NSAA egy funkcionális skála, amelyet a Hammersmith Scale of Motor Ability alapján fejlesztettek ki, kifejezetten DMD-s ambuláns gyermekek számára.
17 tevékenységből áll, 0-s (nem képes végrehajtani), 1-es (módosításokkal végez), 2-es (normál mozgás) fokozatú.
A skála az ambuláns tevékenységhez szükséges tevékenységeket értékelte, és magában foglalta azokat a tételeket, amelyeket ritkán sikerült elérni kezeletlen DMD esetén (ugrás, ugrás, fejemelés), valamint olyan elemeket, amelyekről ismert, hogy az idő múlásával fokozatosan romlanak (felállás a székről, séta).
Az SPM-en belül elérhető egy szabványos kézikönyv, amely az osztályozásra vonatkozó konkrét utasításokat tartalmazza.
A képzési programban használt videofelvételek az értékelő megbízhatóságának biztosítására.
Az összpontszám 0 és 34 között mozgott, ahol a legmagasabb, 34-es pontszám a tünetek hiányát, az alacsonyabb pontszám pedig súlyosabb tüneteket jelent.
Az alapvonaltól való változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Baselie (0. hét) és 24. hét
|
|
A 6 perces sétatávteszt során véletlenül elesett résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 24. hét, 36. hét és 48. hét
|
A résztvevőket a 6 perces sétatáv során arra kérték, hogy a saját preferált sebességükkel gyalogoljanak fel és le egy meghatározott távolságot, amíg 6 perc elteltével megállásra nem szólították őket.
A résztvevőket figyelmeztették az időpontra, és azt mondták nekik, hogy hagyják abba korábban, ha úgy érzik, nem tudják folytatni.
A 6 perc időtartamon belül (vagy a teszt korai befejezése esetén a résztvevő megállásáig) megtett teljes távolságot méterben rögzítettük. A 6 perces sétatáv alatt történt balesetek számát jelentették.
Az adatok a véletlenül 0, 1 és 2 esésben részt vevők számára vonatkoznak.
|
Alapállapot (0. hét), 24. hét, 36. hét és 48. hét
|
|
A kreatinin-kináz szérumkoncentráció változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 48. hét
|
A kreatin-kináz (CK) egy izomspecifikus enzim; plazmaszintje az izomkárosodás mértékét tükrözi.
Az erre a célra vett vérmintákban a CK plazmaszintjét mértük.
Az alapvonaltól való változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 48. hét
|
|
Az erőltetett kilégzési térfogat változása a kiindulási értékhez képest a kilégzés első másodpercében (FEV1) a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet a tüdőből erőszakosan ki lehet lélegezni a kényszerkilégzés első másodpercében.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás az alapértékhez képest a kényszerített életkapacitásban (FVC) a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Az FVC az a levegőmennyiség, amelyet a lehető legmélyebb lélegzetvétel után erőszakkal ki lehet lélegezni a tüdőből.
Az alapvonaltól való változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a köhögési csúcsáramlásban a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
A köhögés csúcsáramát spirométerrel végeztük.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a csúcskilégzési áramlásban a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
A kilégzési csúcsáramlás annak a levegőmennyiségnek a mértéke, amelyet egyetlen gyors kilégzéssel át lehet nyomni a légutakon.
A kilégzési csúcsáramlást spirometriával mértük.
Az alapvonaltól való változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szippantásos nyomástesztben a 24. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
Ez volt az egyik tüdőfunkciós teszt, amely nem invazív eljárás volt.
A belégzési izomerőt a transzdiafragmatikus (Pdi) és a nyelőcső nyomással (Pes) mérte, amely az akaratlagos és nem akaratlagos manőverek során keletkezett.
Az alapvonaltól való változást úgy határoztuk meg, mint a véletlenszerűsítés utáni érték mínusz az alapvonal érték.
Az alapállapotot a 0. hétként határozták meg.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a disztrofin expresszió az alapvonalhoz képest megváltozott a 24. héten immunfluoreszcencia vizsgálattal (IFA)
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
A tibialis anterior izomból izombiopsziát vettünk a disztrofin expressziójának értékelésére.
Az izombiopsziás mintákat nyílt biopsziával vagy konchotóm módszerrel gyűjtöttük a szokásos kórházi eljárások szerint, a gyermekektől származó izombiopsziák vételére.
A minimálisan szükséges izomszövet egy kis, legalább 0,5 x 0,5 x 0,5 centiméteres izomdarab.
Az izomszövetet azonnal lefagyasztottuk folyékony nitrogénnel hűtött 2-metil-butánban, és -80 °C-on (C) vagy -70 °C-on tároltuk a szállításig.
DMD résztvevők esetében a disztrofin termelő gén hibája vagy hiánya van.
Azon résztvevők számának adatait, akiknél a disztrofin expressziója az alapvonalhoz képest megváltozott, IFA-val diagnosztizáltuk, és erős növekedés, növekedés és nem változás, csökkenés kategóriába soroltuk.
|
Alapállapot (0. hét) és 24. hét
|
|
A klinikusok globális benyomása a javulásról (CGI-I) válaszolók száma
Időkeret: 24. és 48. hét
|
Egy elemes kérdés, amelynek célja, hogy rövid, önálló értékelést adjon a klinikus véleményéről a résztvevő globális működéséről a vizsgálati gyógyszer megkezdése után, összehasonlítva a kezelés megkezdése előtti globális működésével.
Szakértő orvos vagy értékelő értékeli, aki ismeri a DMD-t, és aki képes klinikai szakértői véleményt alkotni a betegség súlyosságáról különböző időpontokban a klinikai tapasztalatok összefüggésében.
A CGI-I tükrözi a klinikus megítélését a résztvevő teljes képéről: a betegség súlyosságáról, a szorongás mértékéről és a károsodás egyéb vonatkozásairól, valamint a betegség működésre gyakorolt hatásáról.
A CGI-I értékelése a klinikus azon meggyőződése nélkül történik, hogy bármely klinikai változás gyógyszeres kezelés következménye, vagy nem, és a tünetek etiológiájának figyelembevétele nélkül.
Mérése 7 pontos Likert-skálán történik (1 = 'nagyon javult', 2 = 'sokat javult', 4 = 'nincs változás', 5 = 'minimálisan rosszabb', 6 = 'sokkal rosszabb', 7 = 'nagyon sokkal rosszabb').
|
24. és 48. hét
|
|
A funkcionális eredmény értékelése: Funkcionális eredmények felmérése a kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hétig
|
Ezt a család vagy a gondozó végezte.
Ez segített dokumentálni a résztvevő funkcionális eredményeiben megfigyelt változásokat, például a napi tevékenységeket; általános egészségi állapot, mobilitás és egyéb általános napi tevékenységek.
A 24. hét adatait javítottként, nem javítottként és nem alkalmazhatóként jelentették.
|
24 hétig
|
|
A funkcionális eredmény értékelése : Orvos A mindennapi életvitel értékelése
Időkeret: 24. és 48. hét
|
Ezt az orvos végezte, ami segített felmérni és dokumentálni a résztvevőben megfigyelt változásokat a résztvevő vagy családja vagy gondozója által jelentett orvos által.
Ezt a 24. hétig bármilyen rosszabbodásként és javulásként jelentették.
|
24. és 48. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. október 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. május 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. november 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. október 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. október 27.
Első közzététel (Becslés)
2011. október 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. október 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 13.
Utolsó ellenőrzés
2017. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 114876
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .