Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 GSK2402968의 2회 투여량을 평가하기 위한 임상 연구 (DMD114876)
2017년 9월 13일 업데이트: GlaxoSmithKline
걸을 수 있는 소년 Duchenne 근이영양증의 치료에서 GSK2402968의 2회 투여량을 평가하기 위한 탐색적 연구
이 연구의 목적은 GSK2402968이 엑손 51 스키핑에 의해 교정되는 것으로 생각되는 돌연변이로 인해 발생하는 뒤쉔 근이영양증이 있는 보행이 가능한 소년의 치료에 효과적인지 확인하는 것입니다.
GSK2402968과 위약의 2회 용량이 이 연구에서 사용될 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년은 중요한 근육 단백질인 디스트로핀의 부족으로 인해 가차없고 진행성이며 치명적인 질병을 앓고 있습니다. 현재 이 질병에 대한 알려진 치료법은 없습니다. GSK2402968은 엑손 51의 건너뛰기를 통해 여러 유전적 돌연변이를 수정하는 것으로 생각되므로 이러한 돌연변이가 있는 소년만 대상으로 합니다.
합리적인 가설은 증가하는 디스트로핀이 임상적 개선을 가져올 것이고 발현된 디스트로핀의 양이 역치 수준(예: 통제의 약 30%). GSK2402968에 대한 완료 및 진행 중인 비맹검 연구의 초기 제한된 효능 데이터는 일반적으로 내약성이 좋은 치료 48주 후 디스트로핀의 새로운 생산과 개선된 보행 능력(일차 효능 종점)을 입증했기 때문에 고무적입니다.
이 연구는 24주 동안 제공된 GSK2402968의 2회 용량의 효능, 안전성 및 약동학을 탐구하도록 설계되었습니다. 평가할 두 용량은 6mg/kg/주 및 3mg/kg/주입니다. 약동학 및 약력학 모델링에 기초하여, 정상 상태에서 6mg/kg/주 용량이 대조군의 30%보다 큰 디스트로핀 발현을 유도할 것으로 예측됩니다. GSK2402968의 3 mg/kg/주 모델링이 18-22% 범위의 디스트로핀 발현을 생성할 것으로 예측하기 때문에 3 mg/kg/주 용량을 선택했습니다. 피험자 간의 잠재적 변동성은 이론적으로 더 높은 발현을 생성하고 임상 개선과 관련된 디스트로핀 수준으로 이어질 수 있습니다.
치료 기간 후, 연구는 24주의 치료 후 단계를 갖는다. 치료 후 단계의 목적은 디스트로핀의 반감기를 모델링하고, 반응 유지를 평가하고, 치료 중단 후 부작용 및 검사실 이상 해결에 대한 정보를 제공하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- GSK Investigational Site
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Stanford, California, 미국, 94305
- GSK Investigational Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
- GSK Investigational Site
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- GSK Investigational Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- GSK Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- GSK Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- GSK Investigational Site
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Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- GSK Investigational Site
-
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New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- GSK Investigational Site
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- GSK Investigational Site
-
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- GSK Investigational Site
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- GSK Investigational Site
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Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- GSK Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- GSK Investigational Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- MLPA(Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH(Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP(Single Condition Amplification/Internal Primer) 또는 H-RMCA(High-Resolution Melting Curve Analysis), GSK2402968 유도 DMD 엑손 51 스키핑으로 교정 가능
- 5세 이상의 수컷,
- 기대 수명 최소 1년,
- 스크리닝 방문 1 및 스크리닝 방문 2에서 (보조기/보조기 없이) 15초 이내로 바닥에서 일어설 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 1, 스크리닝 방문 2 및 무작위화 전 기준선 방문에서 재현 가능한 결과(서로 20% 이내)로 최소 75미터의 최소 거리로 6분 도보 거리(6MWD) 테스트를 완료할 수 있음,
- 스크리닝 직전 최소 6개월 동안 경구 글루코코르티코이드를 받고, 스크리닝 직전 최소 3개월 동안 총 1일 투여량 또는 투여 요법에 유의한 변화가 없고, 총 1일 투여량 및 투여 요법이 유의하게 변하지 않을 것이라는 합리적인 기대 연구 기간 48주 동안(체중 변화에 따른 용량 조정이 허용됨),
- QTc <450msec(짧은 기록 기간 동안 얻은 3중 ECG의 단일 또는 평균 QTc 값 기준) 또는 Bundle Branch Block이 있는 피험자의 경우 <480msec입니다. 참고: QTc는 QTcB 또는 QTcF일 수 있으며 기계 읽기 또는 수동 오버리드일 수 있습니다.
- 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력,
- 피험자 및/또는 부모/법적 보호자(현지 규정에 따름)가 서명한 사전 동의 및/또는 서면 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- GSK2402968로 치료할 수 없는 DMD에 대한 추가 누락 엑손,
다음을 포함한 간 질환 또는 손상의 현재 또는 과거력:
- 1.5 이상의 INR 값은 그 자체로 배타적입니다.
- 정상 상한치의 2배보다 큰 총 빌리루빈은 그 자체로 배제적입니다.
- 정상 상한치의 2배보다 큰 GGT는 그 자체로 배타적입니다.
- 신장 질환 또는 손상의 현재 또는 과거력,
- 정상 하한치 미만의 기준선 혈소판 수,
- 정상 상한선 위의 aPPT,
- 효능 또는 안전성 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 중대한 의학적 장애의 병력. 염증성 질환
- 연구 평가를 방해할 수 있는 연구 약물의 최초 예상 투여로부터 4주 이내의 급성 질환,
- 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용, 연구 약물의 첫 번째 투여 후 1개월 이내에 연구 약물, 이데베논 또는 다른 형태의 코엔자임 Q10을 사용한 이전 치료,
- 조사 임상 연구에 현재 또는 예상되는 참여,
- 양성 B형 간염 표면 항원, C형 간염 항체 검사(RIBA 또는 PCA 검사를 통해 확인된 경우) 또는 스크리닝 시 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 검사,
- 증상이 있는 심근병증. 피험자가 스크리닝 시 좌심실 박출률이 45% 미만인 경우, 조사자는 의료 모니터와 연구에 피험자를 포함시키는 것에 대해 논의해야 합니다.
- 어린이 돌봄. 양육 중인 아동의 정의는 법원, 정부 또는 정부 기관에 의해 기관, 조직, 기관 또는 단체의 통제 또는 보호 아래 있으며, 법률 또는 규제. 돌봄을 받는 아동의 정의에는 위의 정의에 해당하는 경우 양부모가 돌보거나 보육 시설이나 시설에 거주하는 아동이 포함될 수 있습니다. 양육 중인 아동의 정의에는 입양되었거나 지정된 법적 보호자가 있는 아동은 포함되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GSK2402968 3mg/kg/주
3 mg/kg/주 조사 제품
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GSK2402968 2회 용량 비교
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실험적: GSK2402968 6mg/kg/주
6 mg/kg/주 조사 제품
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GSK2402968 2회 용량 비교
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실험적: GSK2402968 3mg/kg/주와 일치하는 위약
위약
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일치하는 위약
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실험적: GSK2402968 6mg/kg/주와 일치하는 위약
위약
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일치하는 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6분 도보 거리를 사용한 근육 기능의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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이 평가 동안 참가자들은 6분 후에 멈추라는 지시를 받을 때까지 자신이 선호하는 속도로 정해진 거리를 위아래로 걷도록 요청받았습니다.
참가자들은 시간에 대해 경고를 받았고 계속할 수 없다고 느끼면 더 일찍 멈추라는 지시를 받았습니다.
6분 동안(또는 테스트가 조기 종료된 경우 참가자가 멈출 때까지) 총 걸은 거리를 미터로 기록했습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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24주차 바닥에서 상승 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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참가자들이 가라고 했을 때 표준화된 앙와위 자세에서 가능한 한 빨리 일어섰을 때 바닥에서의 상승을 평가했습니다.
움직임의 시작부터 똑바로 서 있을 때까지의 시간을 스톱워치로 기록했습니다.
보조기구나 보조기는 허용되지 않았습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주차에 4계단 오르막 오르막/내리막 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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이 평가 동안 참가자들은 네 단계를 오르락 내리락하도록 요청 받았습니다.
이에 대한 시간은 운동 시작부터 참가자가 네 번째 단계(별도의 오르내림)에 설 때까지 스톱워치로 기록되었습니다.
이 테스트에는 난간이 있는 계단이 사용되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주차에 10미터 걷기/달리기 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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이 평가 동안 참가자들은 그가 안전하게 할 수 있는 한 빨리 측정된 10미터 길이의 보도를 횡단하도록 요청받았습니다.
첫 번째 발이 출발선을 통과한 때부터 두 번째 발이 결승선을 통과할 때까지의 시간을 스톱워치로 10분의 1초까지 기록했다.
참가자가 벽을 얼마나 자주 만졌는지 기록했습니다.
이 테스트를 완료할 때 참가자가 안전한지 확인하기 위해 주의를 기울였습니다.
평가자는 필요한 경우 '긴급' 도움을 제공하기 위해 근처를 걸을 수 있었지만 어떤 식으로든 참가자를 지원하거나 수동 지원을 제공해서는 안 됩니다.
참가자가 10m 걷기를 완료할 수 없는 경우 총 거리를 기록했습니다.
참가자들은 맨발로 테스트를 수행했습니다.
보조기구나 보조기는 허용되지 않았습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주차에 근력 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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근력은 microFET2 근측정기를 사용하여 휴대용 근측정법으로 기록되었습니다.
무릎 굴근, 무릎 신전근, 팔꿈치 굴근, 팔꿈치 신전근, 어깨 외전근 및 고관절 굴근을 포함한 상지 및 하지 근위 근육을 평가했습니다.
총점은 모든 개인 점수를 합산하여 계산되었습니다.
개별 근력 테스트에 대한 데이터가 누락된 경우 해당 방문에 대한 총 점수를 누락으로 설정했습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주차에 무릎 신전근, 무릎 굴근, 고관절 굴근, 팔꿈치 굴근, 팔꿈치 신전근, 어깨 외전근 근력 검사의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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근력은 microFET2 근측정기를 사용하여 휴대용 근측정법으로 기록되었습니다.
무릎 굴근, 무릎 신전근, 팔꿈치 굴근, 팔꿈치 신전근, 어깨 외전근 및 고관절 굴근을 포함한 상지 및 하지 근위 근육을 평가했습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: Baselie(0주차) 및 24주차
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NSAA는 특히 DMD가 있는 걸어다니는 어린이에게 사용하기 위해 해머스미스 운동 능력 척도에서 고안된 기능 척도입니다.
0(수행 불가), 1(수정하여 수행), 2(정상 동작)로 등급이 매겨진 17개의 활동으로 구성됩니다.
이 척도는 보행 활동에 필요한 활동을 평가하고 치료되지 않은 DMD에서 거의 달성되지 않는 항목(점프, 뛰기, 머리 들기)과 시간이 지남에 따라 점진적으로 악화되는 것으로 알려진 항목(의자에서 일어서기, 걷기)을 포함했습니다.
채점을 위한 특정 지침과 함께 SPM 내에서 표준화된 매뉴얼을 사용할 수 있습니다.
평가자의 신뢰성을 보장하기 위해 교육 프로그램에 사용되는 비디오 스냅.
총점의 범위는 0~34점으로 최고점 34점은 증상이 없음을 의미하고 점수가 낮을수록 증상이 심함을 의미한다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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Baselie(0주차) 및 24주차
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6분 도보 거리 테스트 중 사고로 넘어진 참가자 수
기간: 기준선(0주), 24주, 36주 및 48주
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6분 동안 걷는 동안 참가자들은 6분 후에 멈추라는 지시를 받을 때까지 자신이 선호하는 속도로 정해진 거리를 위아래로 걷도록 요청받았다.
참가자들은 시간에 대해 경고를 받았고 계속할 수 없다고 느끼면 더 일찍 멈추라는 지시를 받았습니다.
6분 동안(또는 테스트가 조기 종료된 경우 참가자가 중지할 때까지) 총 걸은 거리를 미터로 기록했습니다. 6분 걸은 거리 동안 사고 횟수가 보고되었습니다.
사고로 낙상한 참가자 수에 대한 데이터가 0, 1, 2로 보고됩니다.
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기준선(0주), 24주, 36주 및 48주
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크레아티닌 키나제 혈청 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주) 및 48주
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크레아틴 키나아제(CK)는 근육 특이적 효소입니다. 혈장의 수준은 근육 손상 정도를 반영하는 것으로 간주됩니다.
이를 위해 채취한 혈액 샘플에서 CK의 혈장 농도를 측정했습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주) 및 48주
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24주차 호기 1초(FEV1)의 강제 호기량 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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FEV1은 강제 호기의 첫 1초 동안 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양입니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주에 FVC(강제 폐활량)의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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FVC는 가능한 한 심호흡을 한 후 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양으로 정의됩니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주차에 최대 기침 흐름의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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최대 기침 흐름은 폐활량계를 사용하여 수행되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주차에 최고 호기 흐름의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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최대 호기 유량은 한 번의 빠른 호기로 기도를 통해 밀어낼 수 있는 공기의 양을 측정한 것입니다.
최대 호기 유량은 폐활량계를 사용하여 측정되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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24주차 Sniff 압력 테스트의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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이것은 비침습적 시술인 폐기능 검사 중 하나였습니다.
의지적 및 비자의적 조작 중에 생성되는 경횡격막(Pdi) 및 식도 압력(Pes)에 의해 흡기 근력을 측정했습니다.
기준선으로부터의 변화는 무작위화 후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 정의되었습니다.
기준선은 0주로 정의되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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Immunofluorescence Assay(IFA)에 의해 24주차에 Dystrophin 발현이 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선(0주차) 및 24주차
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디스트로핀의 발현을 평가하기 위해 전경골근에서 근육 생검을 실시했습니다.
근육 생검 샘플은 어린이로부터 근육 생검을 얻기 위한 표준 병원 절차에 따라 개방 생검 또는 콘코톰 방법으로 수집되었습니다.
필요한 근육 조직의 최소량은 최소 0.5 x 0.5 x 0.5cm의 작은 근육 조각입니다.
근육 조직은 액체 질소로 냉각된 2-메틸부탄에서 즉시 동결되었고 선적될 때까지 -80°C(C) 또는 -70°C에서 보관되었습니다.
DMD 참가자의 경우 디스트로핀 생산 유전자에 결함이 있거나 부재합니다.
기준선에서 디스트로핀 발현에 변화가 있는 참가자 수에 대한 데이터는 IFA를 사용하여 진단되었으며 강한 증가, 증가 및 변화 없음, 감소로 분류되었습니다.
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기준선(0주차) 및 24주차
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임상의 전반적 개선 인상(CGI-I) 응답자 수
기간: 24주 및 48주
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치료를 시작하기 직전의 전반적인 기능과 비교하여 연구 약물을 시작한 후 참가자의 전반적인 기능에 대한 임상의의 관점에 대한 간략하고 독립적인 평가를 제공하도록 설계된 단일 항목 질문입니다.
DMD에 익숙하고 임상 경험의 맥락에서 다양한 시점에 걸쳐 질병의 중증도에 대한 전문적인 임상적 글로벌 판단을 내릴 수 있는 전문 의사 또는 평가자가 평가합니다.
CGI-I는 참가자의 전체적인 그림에 대한 임상의의 판단을 반영합니다: 질병의 중증도, 고통의 수준 및 손상의 다른 측면, 기능에 대한 질병의 영향.
CGI-I는 임상적 변화가 약물에 의한 것인지 아닌지에 대한 임상의의 믿음과 증상의 원인을 고려하지 않고 평가됩니다.
7점 Likert 척도(1 = '매우 많이 개선됨', 2 = '매우 개선됨', 4 = '변화 없음', 5 = '약간 악화됨', 6 = '매우 악화됨', 7 = '매우 개선됨')으로 측정됩니다. 훨씬 나쁜').
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24주 및 48주
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기능적 결과 평가 : 치료 기간 중 기능적 결과 조사
기간: 24주까지
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이것은 가족이나 간병인이 실시했습니다.
이것은 일상적인 활동과 같은 참가자의 기능적 결과에서 관찰된 변화를 문서화하는 데 도움이 되었습니다. 일반적인 건강, 이동성 및 기타 일반적인 일상 활동.
24주차 데이터는 개선된 것으로, 개선되지 않은 것으로, 적용할 수 없는 것으로 보고되었습니다.
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24주까지
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기능적 결과 평가: 의사의 일상 생활 평가
기간: 24주 및 48주
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이것은 참여자나 그의 가족 또는 간병인이 보고한 의사가 참여자에게서 관찰된 변화를 평가하고 문서화하는 데 도움이 되는 의사에 의해 수행되었습니다.
이는 24주차까지 모든 악화 및 개선으로 보고되었습니다.
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24주 및 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 10월 26일
기본 완료 (실제)
2013년 5월 21일
연구 완료 (실제)
2013년 11월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 10월 27일
처음 게시됨 (추정)
2011년 10월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 9월 13일
마지막으로 확인됨
2017년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 114876
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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GSK2402968 3mg/kg/주에 대한 임상 시험
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GlaxoSmithKline완전한
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Hangzhou Grand Biologic Pharmaceutical, Inc.Peking Union Medical College Hospital완전한
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Shanghai Henlius Biotech모집하지 않고 적극적으로
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International AIDS Vaccine InitiativeBeth Israel Deaconess Medical Center, Boston MA; Ragon Institute of MGH, MIT and Harvard... 그리고 다른 협력자들완전한
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International AIDS Vaccine InitiativeBeth Israel Deaconess Medical Center; Ragon Institute of MGH, MIT and Harvard; University... 그리고 다른 협력자들완전한
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Viridian Therapeutics, Inc.완전한갑상선 안 질환스페인, 미국, 프랑스, 독일, 폴란드, 영국, 호주