Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus kahden GSK2402968-annoksen arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (DMD114876)

keskiviikko 13. syyskuuta 2017 päivittänyt: GlaxoSmithKline

Tutkiva tutkimus kahden GSK2402968-annoksen arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien ambulanssipoikien hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko GSK2402968 tehokas hoidettaessa ambulantteja poikia, joilla on Duchennen lihasdystrofia, joka johtuu mutaatiosta, jonka uskotaan korjaavan eksonin 51 ohituksella. Tässä tutkimuksessa käytetään kahta annosta GSK2402968:aa ja lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavat pojat kärsivät säälimättömästä, etenevästä ja kuolemaan johtavasta sairaudesta, joka johtuu dystrofiinin, kriittisen lihasproteiinin, puutteesta. Tällä hetkellä sairauteen ei tunneta parannuskeinoa. GSK2402968:n uskotaan korjaavan useita geneettisiä mutaatioita ohittamalla eksoni 51, ja siksi sen kohteena on vain ne pojat, joilla on nämä mutaatiot.

Kohtuullinen hypoteesi on, että dystrofiinin lisääntyminen johtaa kliiniseen paranemiseen ja että ilmentyneen dystrofiinin määrä korreloi kliinisen paranemisen kanssa kynnystason yläpuolella (esim. noin 30 % kontrollista). Alustavat rajalliset tehokkuustiedot päättyneistä ja meneillään olevista sokkoutumattomista GSK2402968-tutkimuksista ovat rohkaisevia, koska ne ovat osoittaneet de novo dystrofiinin tuotantoa ja parantunutta kävelykykyä (ensisijainen tehon päätepiste) 48 viikon hoidon jälkeen, joka on yleensä ollut hyvin siedetty.

Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan kahden GSK2402968-annoksen tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa 24 viikon aikana. Arvioitavat kaksi annosta ovat 6 mg/kg/viikko ja 3 mg/kg/viikko. Farmakokineettisen ja farmakodynaamisen mallinnuksen perusteella ennustetaan vakaassa tilassa, että annos 6 mg/kg/viikko indusoi dystrofiinin ilmentymistä enemmän kuin 30 % kontrollista. 3 mg/kg/viikko-annos valittiin, koska mallinnus ennustaa, että 3 mg/kg/viikko GSK2402968:aa tuottaa dystrofiinin ilmentymisen alueella 18-22 %. Mahdollinen vaihtelu koehenkilöiden välillä voisi teoriassa tuottaa korkeamman ilmentymisen ja johtaa dystrofiinitasoon, joka korreloi kliinisen paranemisen kanssa.

Hoitojakson jälkeen tutkimuksessa on 24 viikon hoidon jälkeinen vaihe. Hoidon jälkeisen vaiheen tarkoituksena on mallintaa dystrofiinin puoliintumisaikaa, arvioida vasteen säilymistä ja antaa tietoa haittatapahtumien ja laboratorioarvojen poikkeavuuksien paranemisesta hoidon lopettamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

51

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • GSK Investigational Site
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • GSK Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • GSK Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • GSK Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • GSK Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • GSK Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • GSK Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • GSK Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ambulanssipotilaat, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), joka johtuu mutaatiosta/deleetiosta DMD-geenissä ja joka on vahvistettu huippuluokan DNA-diagnostiikkatekniikalla, joka kattaa kaikki DMD-geenin eksonit, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, MLPA (Multiplex Ligation-dependent -riippuvainen) Koettimen amplifikaatio), CGH (vertailu genominen hybridisaatio), SCAIP (yksittäinen amplifikaatio/sisäinen aluke) tai H-RMCA (korkean resoluution sulamiskäyräanalyysi) ja korjattavissa GSK2402968:n aiheuttaman DMD-eksonin 51 ohituksella
  • Miehet, vähintään 5-vuotiaat,
  • elinajanodote vähintään 1 vuosi,
  • Pystyy nousemaan lattiasta < tai = 15 sekunnissa (ilman apuvälineitä/ortooseja) seulontakäynnillä 1 ja seulontakäynnillä 2,
  • Pystyy suorittamaan 6 minuutin kävelyetäisyyden (6MWD) testin vähintään 75 metrin etäisyydellä toistettavissa tuloksilla (20 %:n etäisyydellä toisistaan) seulontakäynnillä 1, seulontakäynnillä 2 ja peruskäynnillä ennen satunnaistamista,
  • Suun kautta otettavien glukokortikoidien saaminen vähintään 6 kuukauden ajan välittömästi ennen seulontaa, ilman merkittäviä muutoksia päivittäisessä kokonaisannoksessa tai annosteluohjelmassa vähintään 3 kuukauden ajan välittömästi ennen seulontaa ja on kohtuullinen odotus, että päivittäinen kokonaisannos ja annosteluohjelma eivät muutu merkittävästi tutkimuksen 48 viikon ajan (painon muutoksiin perustuvat annoksen muutokset ovat sallittuja),
  • QTc < 450 ms (perustuu yksittäiseen tai keskimääräiseen QTc-arvoon kolmen rinnakkaisen EKG:n aikana, jotka on saatu lyhyen tallennusjakson aikana) tai < 480 ms koehenkilöille, joilla on nippuhaaralukko. Huomautus: QTc voi olla joko QTcB tai QTcF ja koneen luku tai manuaalinen ylilukeminen
  • halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelyjä,
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus ja/tai suostumus kirjallisesti tutkittavan ja/tai vanhemman/huoltajan allekirjoittamana (paikallisten määräysten mukaisesti).

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa muu puuttuva eksoni DMD:lle, jota ei voida hoitaa GSK2402968:lla,

  • Nykyinen tai historiallinen maksasairaus tai maksan vajaatoiminta, mukaan lukien:

    1. INR-arvo yli 1,5 on sinänsä poissulkeva
    2. kokonaisbilirubiini, joka on yli 2 kertaa normaalin yläraja, on sinänsä poissulkeva
    3. GGT, joka on yli 2 kertaa normaalin yläraja, on sinänsä poissulkeva
  • Nykyinen tai aiemmin ollut munuaissairaus tai munuaisten vajaatoiminta,
  • Verihiutaleiden perustason määrä alle normaalin alarajan,
  • aPPT normaalin ylärajan yläpuolella,
  • Aiempi merkittävä lääketieteellinen häiriö, joka voi sekoittaa joko tehoa tai turvallisuutta koskevien tietojen tulkintaa, esim. tulehduksellinen sairaus
  • Akuutti sairaus 4 viikon sisällä ensimmäisestä odotetusta tutkimuslääkityksen antamisesta, joka voi häiritä tutkimusarviointia,
  • Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden käyttö, aikaisempi hoito tutkimuslääkkeillä, idebenonilla tai muilla koentsyymi Q10:n muodoilla 1 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta,
  • nykyinen tai odotettu osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin,
  • Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni, hepatiitti C -vasta-ainetesti (jos varmistettu RIBA- tai PCA-testillä) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -testi seulonnassa,
  • Oireellinen kardiomyopatia. Jos koehenkilön vasemman kammion ejektiofraktio on <45 % seulonnassa, tutkijan tulee keskustella koehenkilön sisällyttämisestä tutkimukseen lääkärin kanssa,
  • Lapset hoidossa. Huollettavan lapsen määritelmä on lapsi, jonka tuomioistuimet, hallitus tai valtion toimielin on lain tai lain tai viranomaisen antaman valtuutuksen mukaisesti asettanut viraston, organisaation, laitoksen tai yhteisön hallintaan tai suojelukseen. säätö. Huollettavan lapsen määritelmä voi sisältää sijaisvanhempien hoitaman tai hoitokodissa tai laitoksessa asuvan lapsen, mikäli järjestely on yllä olevan määritelmän mukainen. Huollettavan lapsen määritelmä ei sisällä lasta, joka on adoptoitu tai jolla on laillinen huoltaja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GSK2402968 3 mg/kg/viikko
3 mg/kg/viikko tutkimusvalmistetta
Lääke: GSK2402968 3mg/kg/viikko
Kahden GSK2402968-annoksen vertailu
Kokeellinen: GSK2402968 6 mg/kg/viikko
6 mg/kg/viikko tutkimustuotetta
Lääke: GSK2402968 6 mg/kg/viikko
Kahden GSK2402968-annoksen vertailu
Kokeellinen: Placebo vastaa GSK2402968:aa 3 mg/kg/viikko
Plasebo
Lääke: Placebo vastaa GSK2402968:aa 3 mg/kg/viikko
Vastaava lumelääke
Kokeellinen: Placebo vastaa GSK2402968:aa 6 mg/kg/viikko
Plasebo
Lääke: Placebo vastaa GSK2402968:aa 6 mg/kg/viikko
Vastasi Placeboa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta lihastoiminnassa käytettäessä 6 minuutin kävelymatkaa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Tämän arvioinnin aikana osallistujia pyydettiin kävelemään omalla halutulla nopeudellaan ylös ja alas kiinteä matka, kunnes heitä käskettiin pysähtymään 6 minuutin kuluttua. Osallistujia varoitettiin ajasta ja käskettiin lopettamaan aikaisemmin, jos he eivät voi jatkaa. Kokonaismatka, joka oli kävelty 6 minuutin aikana (tai kunnes osallistuja pysähtyi testin ennenaikaisen keskeyttämisen tapauksessa), kirjattiin metreinä. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta Rise From Floor Time -kohdassa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Lattiasta nousua arvioitiin, kun osallistujat nousivat normaalista makuuasennosta mahdollisimman nopeasti käskyn jälkeen. Aika mitattiin sekuntikellolla liikkeen aloittamisesta pystyasennon oletukseen asti. Apuvälineitä tai ortooseja ei sallittu. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Muutos lähtötilanteesta 4 portaiden nousu-/laskuajassa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Tämän arvioinnin aikana osallistujia pyydettiin nousemaan ja laskemaan neljä askelmaa. Aikaa tähän tallennettiin sekuntikellolla liikkeen alkamisesta siihen asti, kunnes osallistuja seisoo neljännellä askeleella (nousu ja lasku erikseen). Tässä testissä käytettiin portaita kaiteilla. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Muutos lähtötasosta 10 metrin kävelyssä/juoksussa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Tämän arvioinnin aikana osallistujia pyydettiin kulkemaan merkitty 10 metrin mittainen kävelytie niin nopeasti kuin hän turvallisesti voi. Aika tallennettiin sekunnin kymmenesosaan sekuntikellolla siitä hetkestä, kun hänen ensimmäinen jalkansa ylitti lähtöviivan, kunnes toinen jalka ylitti maaliviivan. Se, kuinka usein osallistuja kosketti seinää, oli huomioitava. Varmistettiin, että osallistujat olivat turvassa tämän testin suorittamisen aikana. Arvioijan annettiin kävellä lähistöllä tarvittaessa "hätäapua" varten, mutta hän ei saa tukea tai tarjota osallistujaa millään tavalla manuaalisesti. Jos osallistuja ei pystynyt suorittamaan 10 metrin kävelyä, kokonaismatka kirjattiin. Osallistujien piti suorittaa testi paljain jaloin. Apuvälineitä tai ortooseja ei sallittu. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Lihasvoiman kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Lihasvoima mitattiin kädessä pidettävällä myometrialla käyttämällä microFET2-myometriä. Ylä- ja alaraajan proksimaaliset lihakset arvioitiin mukaan lukien polven koukistajat, polven ojentajalihakset, kyynärpään ojentajat, kyynärpään ojentajat, olkapään abduktorit ja lonkan koukistajat. Kokonaispisteet laskettiin laskemalla yhteen kaikki yksittäiset pisteet. Jos tiedot jostakin yksittäisestä lihasvoimatestistä puuttuivat, kokonaispistemäärä määritettiin puuttuvaksi kyseiseltä käynniltä. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Muutos lähtötasosta polven ojentajaa, polven ojentajaa, lonkan koukistamista, kyynärpään ojentajaa, kyynärpään ojentajaa, olkapään abductoria koskevissa lihasvoimatesteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Lihasvoima mitattiin kädessä pidettävällä myometrialla käyttämällä microFET2-myometriä. Ylä- ja alaraajan proksimaaliset lihakset arvioitiin mukaan lukien polven koukistajat, polven ojentajalihakset, kyynärpään ojentajat, kyynärpään ojentajat, olkapään abduktorit ja lonkan koukistajat. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessmentin (NSAA) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Baselie (viikko 0) ja viikko 24
NSAA oli toiminnallinen asteikko, joka kehitettiin Hammersmith Scale of Motor Abilitystä erityisesti käytettäväksi ambulanssilla oleville lapsille, joilla on DMD. Se koostuu 17 toiminnosta, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan), 1 (suorittaa muutoksilla), 2 (normaali liike). Asteikko arvioi liikkeitä vaativia aktiviteetteja, ja se sisälsi asioita, jotka harvoin saavutettiin hoitamattoman DMD:n yhteydessä (hyppy, hyppy, pään nosto) sekä kohteita, joiden tiedetään heikkenevän asteittain ajan myötä (seiso tuolilta, kävele). SPM:stä on saatavana vakiomuotoinen käsikirja, jossa on erityiset luokitusohjeet. Koulutusohjelmassa käytetyt videokuvat arvioijan luotettavuuden varmistamiseksi. Kokonaispistemäärä vaihteli välillä 0-34, jossa korkein pistemäärä 34 tarkoittaa oireiden puuttumista ja pienempi pistemäärä tarkoittaa vakavampia oireita. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perusviivan arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Baselie (viikko 0) ja viikko 24
Niiden osallistujien määrä, jotka putosivat vahingossa 6 minuutin kävelymatkatestin aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikko 24, viikko 36 ja viikko 48
Osallistujia 6 minuutin kävelymatkan aikana pyydettiin kävelemään omalla halutulla nopeudellaan ylös ja alas kiinteä matka, kunnes heitä käskettiin pysähtymään 6 minuutin kuluttua. Osallistujia varoitettiin ajasta ja käskettiin lopettamaan aikaisemmin, jos he eivät voi jatkaa. Kokonaismatka, joka käveltiin 6 minuutin aikana (tai kunnes osallistuja pysähtyi testin ennenaikaisen keskeyttämisen tapauksessa), kirjattiin metreinä. Onnettomuuspudotusten määrä 6 minuutin kävelymatkan aikana raportoitiin. Tiedot raportoidaan niiden osallistujien lukumäärästä, joiden vahingossa putoavat 0, 1 ja 2.
Lähtötilanne (viikko 0), viikko 24, viikko 36 ja viikko 48
Muutos lähtötasosta seerumin kreatiniinikinaasipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 48
Kreatiinikinaasi (CK) on lihasspesifinen entsyymi; sen tason plasmassa katsotaan heijastavan lihasvaurion laajuutta. Tätä tarkoitusta varten otetuista verinäytteistä mitattiin plasman CK:n taso. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perusviivan arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 48
Muutos lähtötilanteesta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana (FEV1) viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
FVC:n (Forced Vital Capacity) muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
FVC määritellään ilmamääräksi, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista syvimmän mahdollisen hengityksen jälkeen. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perusviivan arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Yskähuipun muutos lähtötilanteesta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Huippuyskävirtaus suoritettiin käyttämällä spirometriä. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perustason arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Muutos lähtötilanteesta uloshengityksen huippuvirtauksessa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Uloshengityksen huippuvirtaus on ilmamäärän mitta, joka voidaan työntää hengitysteiden läpi yhdellä nopealla uloshengityksellä. Uloshengityksen huippuvirtaus mitattiin käyttämällä spirometriaa. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perusviivan arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Muutos lähtötilanteesta haistelupainetestissä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Tämä oli yksi keuhkojen toimintakokeista, joka oli ei-invasiivinen toimenpide. Se mittasi sisäänhengityslihasten voimaa transdiafragmaattisten (Pdi) ja ruokatorven paineiden (Pes) avulla, jotka syntyivät tahdonvoimaisten ja ei-tahtoisten liikkeiden aikana. Muutos perustasosta määriteltiin satunnaistuksen jälkeiseksi arvoksi vähennettynä perusviivan arvolla. Lähtötilanne määriteltiin viikoksi 0.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Osallistujien määrä, joiden dystrofiinien ilmentyminen muuttui lähtötasosta viikolla 24 immunofluoresenssimäärityksellä (IFA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Lihasbiopsia sääriluun etulihaksesta otettiin dystrofiinin ilmentymisen arvioimiseksi. Lihasbiopsianäytteet kerättiin avoimella biopsialla tai konkotomimenetelmällä tavanomaisten sairaalamenettelyjen mukaisesti lihaskoepalan saamiseksi lapsilta. Vähimmäismäärä lihaskudosta on pieni, vähintään 0,5 x 0,5 x 0,5 senttimetrin kokoinen lihas. Lihaskudos jäädytettiin välittömästi nestemäisellä typellä jäähdytettyyn 2-metyylibutaaniin ja säilytettiin -80 °C:ssa (C) tai -70 °C:ssa lähetykseen asti. DMD-osallistujien tapauksessa dystrofiinia tuottavassa geenissä on vika tai puute. Tiedot osallistujien lukumäärästä, joiden dystrofiinien ilmentyminen muuttui lähtötilanteesta, diagnosoitiin käyttämällä IFA:ta ja luokiteltiin voimakkaaksi kasvuksi, lisääntymiseksi ja ei muutosta, laskuksi.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 24
Kliinikon maailmanlaajuiseen paranemisvaikutelmaan (CGI-I) vastaajien määrä
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 48
Yksittäinen kysymys, joka on suunniteltu antamaan lyhyt, erillinen arvio kliinikon näkemyksestä osallistujan globaalista toiminnasta tutkimuslääkityksen aloittamisen jälkeen verrattuna heidän globaaliin toimintaansa juuri ennen hoidon aloittamista. Arvioi asiantuntijalääkäri tai arvioija, joka tuntee DMD:n ja joka voi tehdä kliinisen asiantuntija-arvion sairauden vakavuudesta eri ajankohtina kliinisen kokemuksen yhteydessä. CGI-I heijastaa kliinikon arviota osallistujan kokonaiskuvasta: sairauden vakavuudesta, ahdistuksen tasosta ja muista heikentymisen näkökohdista sekä sairauden vaikutuksesta toimintaan. CGI-I luokitellaan ottamatta huomioon kliinikon käsitystä siitä, että kaikki kliiniset muutokset johtuvat tai eivät johdu lääkityksestä ja ottamatta huomioon oireiden etiologiaa. Se mitataan 7-pisteen Likert-asteikolla (1 = 'erittäin parantunut', 2 = 'paljon parantunut', 4 = 'ei muutosta', 5 = 'minimi huonompi', 6 = 'paljon huonompi', 7 = 'erittäin' paljon pahempi').
Viikko 24 ja viikko 48
Toiminnallisen tuloksen arviointi: Toiminnallisten tulosten tutkimus hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
Tämän suoritti perhe tai hoitaja. Tämä auttoi dokumentoimaan havaitut muutokset osallistujan toiminnallisissa tuloksissa, kuten päivittäisessä toiminnassa; yleinen terveys, liikkuvuus ja muut yleiset päivittäiset toiminnot. Viikon 24 tiedot on raportoitu parannetuiksi, ei parannetuiksi eikä sovellettavissa oleviksi.
Viikolle 24 asti
Arvio toiminnallisista tuloksista : Lääkäri Arvio päivittäisestä elämästä
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 48
Tämän suoritti lääkäri, mikä auttoi arvioimaan ja dokumentoimaan osallistujan tai hänen perheensä tai hoitajansa ilmoittaman lääkärin havaitut muutokset osallistujassa. Tämän ilmoitettiin pahenemisena ja parantuneena viikkoon 24 asti.
Viikko 24 ja viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GlaxoSmithKline

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. toukokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. marraskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. lokakuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. lokakuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 31. lokakuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. syyskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 114876

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofiat

Kliiniset tutkimukset GSK2402968 3mg/kg/viikko

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa