Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne mające na celu ocenę dwóch dawek GSK2402968 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (DMD114876)

13 września 2017 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline

Badanie eksploracyjne oceniające dwie dawki GSK2402968 w leczeniu chodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ustalenie, czy GSK2402968 jest skuteczny w leczeniu chodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a wynikającą z mutacji, którą uważa się za skorygowaną przez pominięcie eksonu 51. W tym badaniu zostaną użyte dwie dawki GSK2402968 i placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chłopcy z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) cierpią na nieustępliwą, postępującą i śmiertelną chorobę z powodu braku dystrofiny, krytycznego białka mięśniowego. Obecnie nie jest znane lekarstwo na tę chorobę. Uważa się, że GSK2402968 koryguje kilka mutacji genetycznych poprzez pominięcie eksonu 51 i dlatego jest skierowany tylko do chłopców z tymi mutacjami.

Rozsądną hipotezą jest to, że zwiększenie dystrofiny spowoduje poprawę kliniczną, a ilość wyrażonej dystrofiny będzie skorelowana z poprawą kliniczną powyżej poziomu progowego (np. około 30% kontroli). Wstępne ograniczone dane dotyczące skuteczności z zakończonych i trwających niezaślepionych badań GSK2402968 są zachęcające, ponieważ wykazały wytwarzanie dystrofiny de novo i poprawę zdolności chodzenia (główny punkt końcowy skuteczności) po 48 tygodniach leczenia, które było ogólnie dobrze tolerowane.

To badanie ma na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki dwóch dawek GSK2402968 podawanych przez 24 tygodnie. Dwie dawki do oceny to 6 mg/kg/tydzień i 3 mg/kg/tydzień. Na podstawie modelowania farmakokinetycznego i farmakodynamicznego przewiduje się, że w stanie stacjonarnym dawka 6 mg/kg mc./tydzień wywoła ekspresję dystrofiny większą niż 30% wartości kontrolnej. Wybrano dawkę 3 mg/kg/tydzień, ponieważ model przewiduje, że 3 mg/kg/tydzień GSK2402968 spowoduje ekspresję dystrofiny w zakresie 18-22%. Potencjalna zmienność między osobnikami mogłaby teoretycznie powodować wyższą ekspresję i prowadzić do poziomu dystrofiny skorelowanego z poprawą kliniczną.

Po okresie leczenia badanie obejmuje 24-tygodniową fazę po leczeniu. Celem fazy po leczeniu jest modelowanie okresu półtrwania dystrofiny, ocena utrzymywania się odpowiedzi oraz dostarczenie informacji o ustąpieniu zdarzenia niepożądanego i nieprawidłowościach laboratoryjnych po zaprzestaniu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • GSK Investigational Site
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • GSK Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • GSK Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • GSK Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • GSK Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • GSK Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • GSK Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • GSK Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci chodzący z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) wynikającą z mutacji/delecji w genie DMD, potwierdzoną najnowocześniejszą techniką diagnostyczną DNA obejmującą wszystkie egzony genu DMD, w tym między innymi MLPA (Multiplex Ligation-zależny Amplifikacja sondy), CGH (porównawcza hybrydyzacja genomowa), SCAIP (jednowarunkowa amplifikacja/wewnętrzny starter) lub H-RMCA (analiza krzywej topnienia w wysokiej rozdzielczości) i możliwe do skorygowania przez pominięcie eksonu 51 DMD indukowane przez GSK2402968
  • Mężczyźni, w wieku co najmniej 5 lat,
  • Oczekiwana długość życia co najmniej 1 rok,
  • Zdolność do wstania z podłogi w < lub = 15 sekund (bez pomocy/ortez) podczas wizyty przesiewowej 1 i wizyty przesiewowej 2,
  • Zdolność do ukończenia testu 6-minutowego marszu (6MWD) przy minimalnym dystansie co najmniej 75 metrów, z powtarzalnymi wynikami (w granicach 20% siebie) podczas wizyty przesiewowej 1, wizyty przesiewowej 2 i podczas wizyty wyjściowej przed randomizacją,
  • Przyjmowanie doustnych glikokortykosteroidów przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed badaniem przesiewowym, bez znaczących zmian całkowitej dziennej dawki lub schematu dawkowania przez co najmniej 3 miesiące bezpośrednio przed badaniem przesiewowym i uzasadnione oczekiwanie, że całkowita dzienna dawka i schemat dawkowania nie zmienią się znacząco przez 48 tygodni trwania badania (dozwolone jest dostosowywanie dawki w oparciu o zmiany masy ciała),
  • QTc <450 ms (na podstawie pojedynczej lub średniej wartości QTc z trzech powtórzeń EKG uzyskanych w krótkim okresie rejestracji) lub <480 ms u pacjentów z blokiem odnogi pęczka Hisa. Uwaga: QTc może być QTcB lub QTcF i odczytem maszynowym lub ręcznym nadpisaniem
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu,
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę i/lub zgodę na piśmie podpisaną przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami).

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy dodatkowy brakujący ekson dla DMD, którego nie można leczyć za pomocą GSK2402968,

  • Obecna lub przebyta choroba lub upośledzenie czynności wątroby, w tym:

    1. wartość INR powyżej 1,5 jest sama w sobie wykluczająca
    2. całkowita bilirubina większa niż 2-krotność górnej granicy normy jest sama w sobie wykluczająca
    3. GGT większy niż 2-krotność górnej granicy normy jest sam w sobie wykluczający
  • Obecna lub przebyta choroba lub upośledzenie czynności nerek,
  • Wyjściowa liczba płytek krwi poniżej dolnej granicy normy,
  • aPPT powyżej górnej granicy normy,
  • Historia poważnych zaburzeń medycznych, które mogą zakłócać interpretację danych dotyczących skuteczności lub bezpieczeństwa, np. choroba zapalna
  • Ostra choroba w ciągu 4 tygodni od pierwszego przewidywanego podania badanego leku, która może zakłócić ocenę badania,
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych, wcześniejsze leczenie badanymi lekami, idebenonem lub innymi postaciami koenzymu Q10 w ciągu 1 miesiąca od pierwszego podania badanego leku,
  • Obecny lub przewidywany udział w jakichkolwiek eksperymentalnych badaniach klinicznych,
  • Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (jeśli został zweryfikowany za pomocą testu RIBA lub PCA) lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego,
  • Objawowa kardiomiopatia. Jeśli pacjent ma frakcję wyrzutową lewej komory <45% podczas badania przesiewowego, badacz powinien omówić włączenie pacjenta do badania z monitorem medycznym,
  • Dzieci pod opieką. Definicja Dziecka pod opieką to dziecko, które zostało umieszczone pod kontrolą lub ochroną agencji, organizacji, instytucji lub podmiotu przez sądy, rząd lub organ rządowy, działając zgodnie z uprawnieniami nadanymi im przez prawo lub rozporządzenie. Definicja dziecka objętego opieką może obejmować dziecko pozostające pod opieką rodziców zastępczych lub przebywające w domu lub placówce opiekuńczej, o ile układ mieści się w powyższej definicji. Definicja dziecka pozostającego pod opieką nie obejmuje dziecka adoptowanego lub mającego wyznaczonego opiekuna prawnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GSK2402968 3 mg/kg/tydzień
3 mg/kg/tydzień badanego produktu
Lek: GSK2402968 3 mg/kg/tydzień
Porównanie 2 dawek GSK2402968
Eksperymentalny: GSK2402968 6 mg/kg/tydzień
6 mg/kg/tydzień badanego produktu
Lek: GSK2402968 6 mg/kg/tydzień
Porównanie 2 dawek GSK2402968
Eksperymentalny: Placebo zgodne z GSK2402968 3 mg/kg/tydzień
Placebo
Lek: Placebo zgodne z GSK2402968 3 mg/kg/tydzień
Dopasowane placebo
Eksperymentalny: Placebo zgodne z GSK2402968 6 mg/kg/tydzień
Placebo
Lek: Placebo zgodne z GSK2402968 6 mg/kg/tydzień
Dopasowane placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana funkcji mięśni w stosunku do linii bazowej przy użyciu 6-minutowego dystansu marszu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Uczestników podczas tej oceny poproszono o chodzenie, z preferowaną przez siebie prędkością, w górę iw dół ustalonej odległości, aż po 6 minutach poproszono ich o zatrzymanie się. Uczestników ostrzegano o czasie i kazano zatrzymać się wcześniej, jeśli czują, że nie są w stanie kontynuować. W metrach rejestrowano całkowity dystans przebyty w ciągu 6 minut (lub do zatrzymania się osoby badanej w przypadku wcześniejszego przerwania testu). Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie wzrostu od czasu podstawowego w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Oceniano wzrost z podłogi, gdy uczestnicy wstali ze standardowej pozycji leżącej tak szybko, jak to możliwe, gdy kazano im iść. Czas rejestrowano stoperem od zainicjowania ruchu do przyjęcia postawy stojącej. Żadne pomoce ani ortezy nie były dozwolone. Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w czasie wchodzenia/schodzenia po 4 schodach w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Podczas tej oceny uczestnicy zostali poproszeni o wejście i zejście po czterech stopniach. Czas na to rejestrowano stoperem od zainicjowania ruchu do chwili, gdy uczestnik stanął na czwartym stopniu (wchodzenie i schodzenie osobno). Do tego testu wykorzystano bieg schodów z poręczą. Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w marszu/biegu na 10 metrów w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Uczestników podczas tej oceny poproszono o jak najszybsze przejście oznaczonego 10-metrowego mierzonego chodnika tak szybko, jak to możliwe w bezpieczny sposób. Czas rejestrowano z dokładnością do jednej dziesiątej sekundy za pomocą stopera od momentu przekroczenia linii startu przez pierwszą stopę do przekroczenia linii mety przez drugą stopę. Należy odnotować, jak często uczestnik dotykał ściany. Zadbano o to, aby uczestnicy byli bezpieczni podczas wypełniania tego testu. Asesorowi pozwolono podejść w pobliżu, aby w razie potrzeby udzielić pomocy „w nagłych wypadkach”, ale nie wolno mu w żaden sposób wspierać ani udzielać pomocy manualnej uczestnikowi. Jeśli uczestnik nie był w stanie ukończyć 10-metrowego marszu, rejestrowano całkowity dystans. Uczestnicy mieli wykonać test boso. Żadne pomoce ani ortezy nie były dozwolone. Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana całkowitego wyniku siły mięśni w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Siłę mięśni rejestrowano za pomocą ręcznej miometrii przy użyciu miometru microFET2. Oceniono mięśnie proksymalne kończyn górnych i dolnych, w tym zginacze kolan, prostowniki kolan, zginacze łokci, prostowniki łokci, odwodziciele barków i zginacze bioder. Całkowity wynik został obliczony poprzez zsumowanie wszystkich indywidualnych wyników. Jeśli brakowało danych dla któregokolwiek z indywidualnych testów siły mięśni, całkowity wynik został ustawiony na brakujący dla tej wizyty. Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach siły mięśni dla prostownika kolana, zginacza kolana, zginacza biodra, zginacza łokcia, prostownika łokcia, odwodziciela barku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Siłę mięśni rejestrowano za pomocą ręcznej miometrii przy użyciu miometru microFET2. Oceniono mięśnie proksymalne kończyn górnych i dolnych, w tym zginacze kolan, prostowniki kolan, zginacze łokci, prostowniki łokci, odwodziciele barków i zginacze bioder. Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Baselie (Tydzień 0) i Tydzień 24
NSAA była skalą funkcjonalną opracowaną na podstawie Hammersmith Scale of Motor Ability specjalnie do stosowania u chodzących dzieci z DMD. Składa się z 17 czynności ocenianych na 0 (nie można wykonać), 1 (wykonuje z modyfikacjami), 2 (normalny ruch). Skala oceniała czynności wymagane do aktywności ambulatoryjnej i obejmowała pozycje, które rzadko były osiągane w nieleczonej DMD (skok, podskok, podnoszenie głowy), jak również pozycje, o których wiadomo, że stopniowo pogarszają się w czasie (wstanie z krzesła, chodzenie). Standardowy podręcznik jest dostępny w SPM ze szczegółowymi instrukcjami dotyczącymi klasyfikacji. Migawki wideo używane w programie szkoleniowym w celu zapewnienia wiarygodności ewaluatora. Całkowity wynik mieścił się w zakresie od 0 do 34, gdzie najwyższy wynik 34 oznacza brak objawów, a niższy wynik oznacza cięższe objawy. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji minus wartość linii podstawowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Baselie (Tydzień 0) i Tydzień 24
Liczba uczestników, którzy przypadkowo upadli podczas testu 6-minutowego marszu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Uczestników podczas 6-minutowego marszu poproszono o chodzenie z preferowaną przez siebie prędkością w górę i w dół ustalonej odległości, aż po 6 minutach poproszono ich o zatrzymanie się. Uczestników ostrzegano o czasie i kazano zatrzymać się wcześniej, jeśli czują, że nie są w stanie kontynuować. Całkowity dystans pokonany w ciągu 6 minut (lub do zatrzymania się osoby badanej w przypadku wcześniejszego przerwania testu) rejestrowano w metrach. Odnotowywano liczbę upadków podczas 6-minutowego marszu. Dane są podawane dla liczby uczestników z przypadkowymi upadkami 0, 1 i 2.
Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Zmiana stężenia kinazy kreatyniny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 48
Kinaza kreatynowa (CK) jest enzymem specyficznym dla mięśni; uważa się, że jego poziom w osoczu odzwierciedla stopień uszkodzenia mięśni. W pobranych w tym celu próbkach krwi oznaczano poziom CK w osoczu. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji minus wartość linii podstawowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie wydechu (FEV1) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
FEV1 to ilość powietrza, którą można na siłę wydmuchać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu. Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
FVC definiuje się jako ilość powietrza, którą można na siłę wydmuchać z płuc po wzięciu najgłębszego wdechu. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji minus wartość linii podstawowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w szczytowym przepływie kaszlu w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Szczytowy przepływ kaszlowy mierzono za pomocą spirometru. Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji pomniejszona o wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w szczytowym przepływie wydechowym w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Szczytowy przepływ wydechowy jest miarą ilości powietrza, które można przepchnąć przez drogi oddechowe podczas jednego szybkiego wydechu. Szczytowy przepływ wydechowy mierzono za pomocą spirometrii. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji minus wartość linii podstawowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej w teście ciśnieniowym wąchania w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Było to jedno z badań czynnościowych płuc, które było procedurą nieinwazyjną. Mierzono siłę mięśni wdechowych na podstawie ciśnienia przezprzeponowego (Pdi) i przełykowego (Pes) generowanego podczas manewrów wolicjonalnych i mimowolnych. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została zdefiniowana jako wartość po randomizacji minus wartość linii podstawowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako Tydzień 0.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana ekspresji dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu w teście immunofluorescencyjnym (IFA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Pobrano biopsję mięśnia piszczelowego przedniego w celu oceny ekspresji dystrofiny. Próbki biopsji mięśni pobrano metodą otwartej biopsji lub metodą konchotomu zgodnie ze standardowymi procedurami szpitalnymi uzyskiwania biopsji mięśni od dzieci. Minimalna wymagana ilość tkanki mięśniowej to mały kawałek mięśnia o wymiarach co najmniej 0,5 x 0,5 x 0,5 centymetra. Tkanka mięśniowa została natychmiast zamrożona w chłodzonym ciekłym azotem 2-metylobutanie i przechowywana w -80°C (C) lub -70°C do wysyłki. W przypadku uczestników DMD występuje defekt w genie produkującym dystrofinę lub brak. Dane dotyczące liczby uczestników ze zmianą ekspresji dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowej zdiagnozowano za pomocą IFA i sklasyfikowano jako silny wzrost, wzrost i brak zmian, spadek.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 24
Liczba pacjentów, którzy odpowiedzieli na ogólne wrażenie poprawy (CGI-I) klinicysty
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
Jedno pytanie mające na celu przedstawienie krótkiej, samodzielnej oceny opinii klinicysty na temat ogólnego funkcjonowania uczestnika po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem w porównaniu z jego ogólnym funkcjonowaniem tuż przed rozpoczęciem leczenia. Oceniane przez lekarza eksperta lub osobę oceniającą zaznajomioną z DMD, która może dokonać globalnej oceny klinicznej ciężkości choroby w różnych punktach czasowych w kontekście doświadczenia klinicznego. CGI-I odzwierciedla ocenę klinicysty dotyczącą całościowego obrazu uczestnika: ciężkości choroby, poziomu dystresu i innych aspektów upośledzenia oraz wpływu choroby na funkcjonowanie. CGI-I jest oceniany bez względu na przekonanie klinicysty, że jakiekolwiek zmiany kliniczne są lub nie są spowodowane lekami i bez uwzględnienia etiologii objawów. Mierzona jest na 7-stopniowej skali Likerta (1 = „bardzo poprawiło się”, 2 = „znacznie poprawiło się”, 4 = „bez zmian”, 5 = „minimalnie gorzej”, 6 = „znacznie gorzej”, 7 = „bardzo duzo gorszy').
Tydzień 24 i Tydzień 48
Ocena wyniku funkcjonalnego poprzez: badanie wyników funkcjonalnych podczas okresu leczenia
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Dokonywała tego rodzina lub opiekun. Pomogło to w udokumentowaniu zaobserwowanych zmian w wynikach funkcjonalnych uczestnika, takich jak codzienne czynności; ogólny stan zdrowia, mobilność i inne ogólne codzienne czynności. Dane za tydzień 24 zostały zgłoszone jako poprawione, niepoprawione i nie mają zastosowania.
Do 24 tygodnia
Ocena wyników funkcjonalnych przez: Ocena codziennego życia przez lekarza
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 48
Zostało ono przeprowadzone przez lekarza, co pomogło ocenić i udokumentować obserwowane zmiany u uczestnika przez lekarza zgłoszonego przez uczestnika lub jego rodzinę lub opiekuna. Zgłaszano to jako każde pogorszenie i każdą poprawę do 24. tygodnia.
Tydzień 24 i Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 maja 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 września 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 114876

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GSK2402968 3 mg/kg/tydzień

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj