Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie om twee doses GSK2402968 te beoordelen bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD) (DMD114876)

13 september 2017 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline

Een verkennend onderzoek om twee doses GSK2402968 te beoordelen bij de behandeling van ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie

Het doel van deze studie is om te bepalen of GSK2402968 effectief is bij de behandeling van ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie als gevolg van een mutatie waarvan wordt aangenomen dat deze wordt gecorrigeerd door exon 51 skipping. In deze studie zullen twee doses GSK2402968 en placebo worden gebruikt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD) lijden aan een meedogenloze, progressieve en dodelijke ziekte door gebrek aan dystrofine, een essentieel spiereiwit. Er is momenteel geen remedie bekend voor de ziekte. Van GSK2402968 wordt aangenomen dat het verschillende genetische mutaties corrigeert door het overslaan van exon 51 en richt zich daarom alleen op die jongens met deze mutaties.

Een redelijke hypothese is dat toenemende dystrofine zal resulteren in klinische verbetering, en dat de hoeveelheid uitgedrukte dystrofine zal correleren met klinische verbetering boven een drempelniveau (bijv. ongeveer 30% van de controle). De initiële beperkte werkzaamheidsgegevens van voltooide en lopende ongeblindeerde onderzoeken met GSK2402968 zijn bemoedigend, aangezien ze na 48 weken behandeling de novo productie van dystrofine en verbeterd loopvermogen (primair werkzaamheidseindpunt) hebben aangetoond, hetgeen over het algemeen goed werd verdragen.

Deze studie is opgezet om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek te onderzoeken van twee doses GSK2402968 die gedurende 24 weken worden gegeven. De twee te beoordelen doses zijn 6 mg/kg/week en 3 mg/kg/week. Op basis van farmacokinetische en farmacodynamische modellering wordt bij steady-state voorspeld dat de dosis van 6 mg/kg/week meer dan 30% van de controle dystrofine-expressie zal induceren. De dosis van 3 mg/kg/week werd gekozen omdat modellering voorspelt dat 3 mg/kg/week van GSK2402968 dystrofine-expressie zal produceren in het bereik van 18-22%. Potentiële variabiliteit tussen proefpersonen zou theoretisch een hogere expressie kunnen produceren en leiden tot een dystrofineniveau dat gecorreleerd is met klinische verbetering.

Na de behandelingsperiode heeft het onderzoek een postbehandelingsfase van 24 weken. Het doel van de fase na de behandeling is om de halfwaardetijd van dystrofine te modelleren, het behoud van de respons te beoordelen en informatie te verstrekken over het verdwijnen van bijwerkingen en laboratoriumafwijkingen na stopzetting van de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

51

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • GSK Investigational Site
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • GSK Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • GSK Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • GSK Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • GSK Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • GSK Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • GSK Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • GSK Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ambulante proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD) als gevolg van een mutatie/deletie in het DMD-gen, bevestigd door een state-of-the-art DNA-diagnostische techniek die alle exons van het DMD-gen dekt, inclusief maar niet beperkt tot MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP (Single Condition Amplification/Internal Primer) of H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), en corrigeerbaar door GSK2402968-geïnduceerde DMD exon 51 skipping
  • Mannetjes, ouder dan 5 jaar,
  • Levensverwachting van minimaal 1 jaar,
  • In < of =15 seconden van de vloer kunnen opstaan ​​(zonder hulpmiddelen/orthesen) bij Onderzoeksbezoek 1 en Onderzoeksbezoek 2,
  • In staat om de 6 Minute Walk Distance (6MWD)-test te voltooien met een minimale afstand van ten minste 75 meter, met reproduceerbare resultaten (binnen 20% van elkaar) bij screeningbezoek 1, screeningbezoek 2 en bij het basisbezoek voorafgaand aan randomisatie,
  • Orale glucocorticoïden ontvangen gedurende minimaal 6 maanden onmiddellijk voorafgaand aan de screening, zonder significante verandering in de totale dagelijkse dosering of het doseringsregime gedurende minimaal 3 maanden onmiddellijk voorafgaand aan de screening en een redelijke verwachting dat de totale dagelijkse dosering en het doseringsregime niet significant zullen veranderen gedurende de 48 weken durende studie (dosisaanpassingen die zijn gebaseerd op gewichtsveranderingen zijn toegestaan),
  • QTc <450 msec (gebaseerd op enkele of gemiddelde QTc-waarde van ECG's in drievoud verkregen gedurende een korte opnameperiode), of <480 msec voor proefpersonen met bundeltakblok. Opmerking: QTc kan ofwel QTcB of QTcF zijn, en machine gelezen of handmatig overgelezen
  • Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten en procedures,
  • In staat om geïnformeerde instemming en/of toestemming te geven schriftelijk ondertekend door de proefpersoon en/of ouder(s)/wettelijke voogd (volgens lokale regelgeving).

Uitsluitingscriteria:

  • Elk extra ontbrekend exon voor DMD dat niet kan worden behandeld met GSK2402968,

  • Huidige of voorgeschiedenis van leverziekte of -stoornis, waaronder:

    1. een INR-waarde van meer dan 1,5 is op zichzelf uitsluitend
    2. een totaal bilirubine van meer dan 2 keer de bovengrens van normaal is op zichzelf uitsluitend
    3. een GGT groter dan 2 keer de bovengrens van normaal is op zichzelf uitsluitend
  • Huidige of voorgeschiedenis van nierziekte of stoornis,
  • Baseline aantal bloedplaatjes onder de ondergrens van normaal,
  • aPPT boven de bovengrens van normaal,
  • Voorgeschiedenis van een significante medische aandoening die de interpretatie van gegevens over werkzaamheid of veiligheid kan verwarren, b.v. ontstekingsziekte
  • Acute ziekte binnen 4 weken na de eerste verwachte toediening van onderzoeksmedicatie die de onderzoeksbeoordelingen kan verstoren,
  • Gebruik van anticoagulantia, antitrombotica of plaatjesaggregatieremmers, eerdere behandeling met onderzoeksgeneesmiddelen, idebenone of andere vormen van co-enzym Q10 binnen 1 maand na de eerste toediening van onderzoeksmedicatie,
  • Huidige of verwachte deelname aan klinische onderzoeken,
  • Positieve hepatitis B-oppervlakteantigeen-, hepatitis C-antilichaamtest (indien geverifieerd via RIBA- of PCA-test) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-test bij screening,
  • Symptomatische cardiomyopathie. Als de proefpersoon een linkerventrikelejectiefractie van <45% heeft bij de screening, moet de onderzoeker de opname van de proefpersoon in het onderzoek bespreken met de medische monitor,
  • Kinderen in de zorg. De definitie van een kind in de zorg is een kind dat onder de controle of bescherming van een instantie, organisatie, instelling of entiteit is geplaatst door de rechtbanken, de overheid of een overheidsinstantie, handelend in overeenstemming met de bevoegdheden die hen bij wet of regulatie. Onder de definitie van een kind dat wordt opgevangen kan ook worden verstaan ​​een kind dat wordt opgevangen door pleegouders of dat in een verzorgingshuis of instelling woont, mits de regeling binnen bovenstaande definitie valt. De definitie van een kind dat onder toezicht staat, omvat niet een kind dat geadopteerd is of een aangestelde wettelijke voogd heeft

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GSK2402968 3 mg/kg/week
3 mg/kg/week onderzoeksproduct
Geneesmiddel: GSK2402968 3mg/kg/week
Vergelijking van 2 doses GSK2402968
Experimenteel: GSK2402968 6 mg/kg/week
6 mg/kg/week onderzoeksproduct
Geneesmiddel: GSK2402968 6 mg/kg/week
Vergelijking van 2 doses GSK2402968
Experimenteel: Placebo die overeenkomt met GSK2402968 3 mg/kg/week
Placebo
Geneesmiddel: Placebo die overeenkomt met GSK2402968 3 mg/kg/week
Overeenkomende placebo
Experimenteel: Placebo die overeenkomt met GSK2402968 6 mg/kg/week
Placebo
Geneesmiddel: Placebo die overeenkomt met GSK2402968 6 mg/kg/week
Overeenkomende Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in spierfunctie met behulp van de 6 minuten loopafstand
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
De deelnemers tijdens deze beoordeling werd gevraagd om met hun eigen voorkeurssnelheid een vaste afstand op en neer te lopen totdat hen werd verteld om na 6 minuten te stoppen. De deelnemers werden gewaarschuwd voor de tijd en kregen te horen dat ze eerder moesten stoppen als ze niet verder konden. De totale afgelegde afstand binnen de tijdsduur van 6 minuten (of totdat de deelnemer stopte in geval van voortijdige beëindiging van de test), werd geregistreerd in meters. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf basislijn in stijging vanaf vloertijd in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
Het opstaan ​​vanaf de grond werd beoordeeld, toen de deelnemers zo snel mogelijk opstonden vanuit een gestandaardiseerde rugligging als ze verteld werden dat ze moesten gaan. De tijd werd geregistreerd met een stopwatch vanaf het begin van de beweging tot het moment dat men rechtop ging staan. Hulpmiddelen of orthesen waren niet toegestaan. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering van basislijn in 4 trapsgewijze stijging/dalingstijd in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
Tijdens deze beoordeling werd de deelnemers gevraagd vier treden te beklimmen en af ​​te dalen. De tijd hiervoor werd geregistreerd met een stopwatch vanaf het begin van de beweging totdat de deelnemer op de vierde trede staat (gescheiden omhoog en omlaag gaan). Voor deze test is gebruik gemaakt van een trap met leuning. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering van baseline in 10 meter lopen/rennen in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
De deelnemers tijdens deze beoordeling werd gevraagd om zo snel als hij veilig kan de gemarkeerde loopbrug van 10 meter te doorlopen. De tijd werd geregistreerd tot op een tiende van een seconde met een stopwatch vanaf het moment dat zijn eerste voet de startlijn passeerde tot het moment waarop de tweede voet de finishlijn passeerde. Hoe vaak de deelnemer de muur aanraakte, moest worden genoteerd. Er is voor gezorgd dat de deelnemers veilig waren bij het voltooien van deze test. De assessor mocht in de buurt lopen om zo nodig 'noodhulp' te bieden, maar hij mag de deelnemer op geen enkele manier ondersteunen of manuele assistentie verlenen. Als de deelnemer de wandeling van 10 meter niet kon voltooien, werd de totale afstand geregistreerd. De deelnemers moesten de test op blote voeten uitvoeren. Hulpmiddelen of orthesen waren niet toegestaan. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score voor spierkracht in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
De spierkracht werd geregistreerd door handmyometrie met behulp van een microFET2-myometer. De proximale spieren van de bovenste en onderste ledematen werden geëvalueerd, inclusief knieflexoren, knie-extensoren, elleboogflexoren, elleboogextensoren, schouderabductoren en heupflexoren. De totale score werd berekend door alle individuele scores bij elkaar op te tellen. Als gegevens voor een van de individuele spierkrachttesten ontbraken, werd de totaalscore voor dat bezoek ingesteld op ontbrekend. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in spierkrachttests voor knie-extensor, knieflexor, heupflexor, elleboogflexor, elleboogextensor, schouderabductor in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
De spierkracht werd geregistreerd door handmyometrie met behulp van een microFET2-myometer. De proximale spieren van de bovenste en onderste ledematen werden geëvalueerd, inclusief knieflexoren, knie-extensoren, elleboogflexoren, elleboogextensoren, schouderabductoren en heupflexoren. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in de totale score van de North Star Ambulante Beoordeling (NSAA).
Tijdsspanne: Baselie (week 0) en week 24
De NSAA was een functionele schaal die speciaal was ontwikkeld op basis van de Hammersmith Scale of Motor Ability voor gebruik bij ambulante kinderen met DMD. Het bestaat uit 17 activiteiten met een score van 0 (niet in staat om uit te voeren), 1 (voert uit met aanpassingen), 2 (normale beweging). De schaal beoordeelde activiteiten die nodig zijn voor ambulante activiteit en omvatte items die zelden werden bereikt bij onbehandelde DMD (springen, springen, hoofd optillen) en items waarvan bekend is dat ze in de loop van de tijd progressief achteruitgaan (opstaan ​​uit een stoel, lopen). Binnen de SPM is een gestandaardiseerde handleiding beschikbaar met specifieke instructies voor het sorteren. Videofragmenten gebruikt in het trainingsprogramma om de betrouwbaarheid van de beoordelaar te waarborgen. De totale score varieerde van 0-34 waarbij de hoogste score van 34 afwezigheid van symptomen impliceert en een lagere score ernstigere symptomen impliceert. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde min de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Baselie (week 0) en week 24
Aantal deelnemers met accidentele val tijdens 6 minuten loopafstandstest
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 24, week 36 en week 48
De deelnemers tijdens de loopafstand van 6 minuten werd gevraagd om in hun eigen voorkeurssnelheid een vaste afstand op en neer te lopen totdat hen werd verteld om na 6 minuten te stoppen. De deelnemers werden gewaarschuwd voor de tijd en kregen te horen dat ze eerder moesten stoppen als ze niet verder konden. De totale afgelegde afstand binnen de tijdsduur van 6 minuten (of totdat de deelnemer stopte in geval van voortijdige beëindiging van de test), werd geregistreerd in meters. Het aantal ongevallen tijdens de loopafstand van 6 minuten werd gerapporteerd. Gegevens worden gerapporteerd voor het aantal deelnemers met een accidentele val van 0, 1 en 2.
Basislijn (week 0), week 24, week 36 en week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumconcentraties van creatininekinase
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 48
Creatinekinase (CK) is een spierspecifiek enzym; het niveau in plasma wordt geacht de mate van spierbeschadiging weer te geven. In de hiervoor afgenomen bloedmonsters werd de plasmaspiegel van CK gemeten. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde min de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 48
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde van uitademing (FEV1) in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
FEV1 is de hoeveelheid lucht die met geweld uit de longen kan worden uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC) in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
FVC wordt gedefinieerd als de hoeveelheid lucht die met kracht uit de longen kan worden uitgeademd na zo diep mogelijk in te ademen. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde min de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in piekhoeststroom in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
De piekhoeststroom werd uitgevoerd met behulp van een spirometer. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde minus de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in expiratoire piekflow in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
De expiratoire piekstroom is een maat voor de hoeveelheid lucht die in een enkele snelle uitademing door de luchtwegen kan worden geduwd. De expiratoire piekstroom werd gemeten met behulp van spirometrie. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde min de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in snuifdruktest in week 24
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
Dit was een van de longfunctietesten die een niet-invasieve procedure was. Het mat de inspiratoire spierkracht door transdiafragmatische (Pdi) en slokdarmdruk (Pes) gegenereerd tijdens vrijwillige en niet-willekeurige manoeuvres. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de post-randomisatiewaarde min de basislijnwaarde. Basislijn werd gedefinieerd als week 0.
Basislijn (week 0) en week 24
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in dystrofine-expressie in week 24 volgens immunofluorescentie-assay (IFA)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 24
Een spierbiopsie van de m. tibialis anterior werd genomen om de expressie van dystrofine te beoordelen. De spierbiopsiemonsters werden verzameld door middel van open biopsie of met de conchotoommethode volgens de standaardziekenhuisprocedures voor het verkrijgen van spierbiopten van kinderen. De minimale hoeveelheid spierweefsel die nodig is, is een klein stukje spier van minimaal 0,5 x 0,5 x 0,5 centimeter. Het spierweefsel werd onmiddellijk ingevroren in met vloeibare stikstof gekoelde 2-methylbutaan en tot verzending bewaard bij -80°C (C) of -70°C. In het geval van DMD-deelnemers is er een defect in het dystrofine producerende gen of afwezigheid. Gegevens voor het aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in dystrofine-expressie, werden gediagnosticeerd met behulp van IFA en werden gecategoriseerd als sterke toename, toename en geen verandering, afname.
Basislijn (week 0) en week 24
Aantal Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) responders
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
Vraag met één item ontworpen om een ​​korte, op zichzelf staande beoordeling te geven van het beeld van de clinicus van het globale functioneren van de deelnemer na het starten van een studiemedicatie, vergeleken met hun globale functioneren vlak voor het starten van de behandeling. Geëvalueerd door een deskundige arts of beoordelaar die bekend is met DMD en die een deskundig klinisch globaal oordeel kan vellen over de ernst van de ziekte op verschillende tijdstippen binnen de context van klinische ervaring. De CGI-I weerspiegelt het oordeel van de clinicus over het totaalbeeld van de deelnemer: de ernst van de ziekte, de mate van angst en andere aspecten van beperkingen, en de impact van ziekte op het functioneren. De CGI-I wordt beoordeeld zonder rekening te houden met de mening van de clinicus dat eventuele klinische veranderingen al dan niet het gevolg zijn van medicatie en zonder rekening te houden met de etiologie van de symptomen. Het wordt gemeten op een 7-punts Likertschaal (1 = 'zeer veel verbeterd', 2 = 'veel verbeterd', 4 = 'geen verandering', 5 = 'minimaal slechter', 6 = 'veel slechter', 7 = 'zeer veel slechter').
Week 24 en Week 48
Beoordeling van functionele resultaten door: Functionele resultatenonderzoek tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot week 24
Dit werd gedaan door de familie of verzorger. Dit hielp bij het documenteren van de waargenomen veranderingen in het functionele resultaat van de deelnemer, zoals de dagelijkse activiteiten; algemene gezondheid, mobiliteit en andere algemene dagelijkse activiteiten. De gegevens voor week 24 zijn gerapporteerd als verbeterd, niet verbeterd en niet van toepassing.
Tot week 24
Beoordeling van het functionele resultaat door: Arts Beoordeling van het dagelijks leven
Tijdsspanne: Week 24 en Week 48
Dit werd uitgevoerd door de arts, wat hielp bij het beoordelen en documenteren van waargenomen veranderingen bij de deelnemer door de arts gerapporteerd door de deelnemer of zijn familie of verzorger. Dit werd gerapporteerd als elke verslechtering en elke verbetering tot week 24.
Week 24 en Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 november 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 oktober 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

31 oktober 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 oktober 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 september 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 114876

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GSK2402968 3mg/kg/week

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mongolia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren