Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén őssejt-transzplantáció előrehaladott neuroblasztómához MHC-vel nem illő rokon donorok felhasználásával (STALLO)

2018. július 16. frissítette: Doug Myers, Children's Mercy Hospital Kansas City

Az előrehaladott neuroblasztóma allogén őssejt-transzplantációjának I. fázisa Major Histocompatibility Complex (MHC) össze nem illő rokon donorok és szubmieloablatív rend alkalmazásával

Az allogén őssejt-transzplantációt nagy kockázatú neuroblasztómában szenvedő betegeknél vizsgálták. Az eredmények vegyesek, csak kis sorozatok és esetjelentések vannak. A legutóbbi jelentések azonban, különösen a haploidentikus transzplantációról, biztatóbbak. A neuroblasztóma felszámolását a veleszületett immunrendszer mindkét összetevője (természetes gyilkos sejtek), valamint az adaptív immunrendszer közvetítheti a T-sejt citotoxicitáson, valamint a tumorspecifikus antigénekre és a kisebb hisztokompatibilitási antigénekre adott humorális válaszon keresztül. A humán leukocita antigénnel (HLA) megfelelő donorok elérhetetlensége miatti korlátozások leküzdésére haploidentikus rokon donoroktól származó őssejt-graftokat vizsgáltak. Történelmileg a teljes haplotípussal nem egyező családtag donorok alkalmazását korlátozta a súlyos graft versus-host betegség kialakulása és a graft-elégtelenség magas aránya. A graft elégtelensége ma már az immunszuppresszió fokozásával és az átültetett őssejtek számának növelésével leküzdhető. A graft versus host betegség (GVHD) megelőzésének leghatékonyabb eszköze a donor velő T-sejt-kimerülése. A 3-4 log kimerülés 10% alá csökkenti a jelentős GVHD kialakulásának kockázatát. A csontvelőből a perifériás vérbe történő őssejtek mobilizálására és ezeknek az őssejteknek aferézissel történő összegyűjtésére szolgáló módszerek ma már nagymértékben növelik az őssejtek elérhetőségét. Kifejlesztettek szelekciós eszközöket, amelyek rendkívül tiszta populációkat készítenek ezekből a CD34-sejtekből a szennyező T-sejtek legfeljebb 5 logaritmusával. A CliniMACS CD34 Reagent System egy olyan orvosi eszköz, amelyet arra terveztek, hogy heterogén hematológiai sejtpopulációból CD34+ vérképző sejteket szelektáljanak. A kutatók szándéka szerint 10 visszaeső, refrakter neuroblasztómában szenvedő betegnek nem megfelelő hematopoietikus őssejt-transzplantációt kívánnak végezni. Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) veleszületett és adaptív immunválaszaiban rejlő lehetőségek kiaknázása egyes betegek számára gyógyulást jelenthet ezzel a daganattal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 6 hónap - <18 év
  • Rutin képalkotással vagy csontvelő biopsziával mérhető daganat
  • A betegnek 3/6, 4/6 vagy 5/6 humán leukocita antigén (HLA) nem megfelelő rokon donorral kell rendelkeznie, aki Epstein-Barr vírus (EBV) szeropozitív.
  • Karnofsky pontszám 60% vagy több, ha 10 éves vagy idősebb, Lansky pontszám 60% vagy magasabb, ha 10 éves kor alatt
  • Pulse ox >90% szobalevegőn
  • A korábbi kemoterápia toxikus hatásaiból felépült
  • A beteg nem lehet terhes
  • A betegnek HIV-negatívnak kell lennie
  • A betegnek vagy felelős személynek képesnek kell lennie arra, hogy megértse és aláírja a tájékozott beleegyezést
  • Elérhető donor őssejtgyűjtés ellenjavallata nélkül

Kizárási kritériumok:

  • Terhes és szoptató nők.
  • Humán immunhiány vírus (HIV) pozitív beteg.
  • Kontrollálatlan interkurrens fertőzés.
  • Veseelégtelenség (kreatin > 1,5 vagy kreatinin clearance < 40 ml/perc/1,73 m2)
  • Aktív hepatitis vagy cirrhosis a normál 3-szoros májteszt-értékekkel
  • MEGJEGYZÉS: Azokat a betegeket, akiket szigorúan laboratóriumi eltérések miatt zárnának ki a protokollból, a vizsgáló belátása szerint, a Gyermekirgalmassági Kórház etikai bizottsága által végzett felülvizsgálat után lehet bevonni.
  • Donor befogadási/kizárási kritériumok
  • A donornak jó egészségi állapotúnak kell lennie a rendszer felülvizsgálata és a fizikális vizsgálat eredményei, valamint a megfelelő orvosi ellátás szabványainak megfelelő rutinvizsgálatok alapján.
  • A fogamzóképes korú női donoroknak negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, és nem szoptathatnak
  • EBv szeropozitív
  • A donor őssejteket humán leukocita antigénnel (HLA) kell molekuláris módszerekkel tipizálni. Lásd a 6.1.3. szakaszt a HLA-egyeztetési követelményekhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Az eszköz megvalósíthatósága
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egykarú
Haploidentikus allogén őssejt-transzplantáció szubmieloablatív kondicionálást és sejtszelekciót követően a Miltenyi Clinimacs készülékkel
Eszköz: A Miltenyi Clinimacs géppel kiválasztott CD34+ sejtek
Haploidentikus allogén őssejt-transzplantáció szubmieloablatív kondicionálást és sejtszelekciót követően a Miltenyi Clinimacs készülékkel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fludarabin alapú, csökkentett intenzitású kondicionáló kezelési rend és a kiválasztott CD34+ őssejt hibásan illeszkedő, rokon, allogén transzplantáció azonnali biztonságosságát értékelni fogják relapszusos/refrakter neuroblasztómában szenvedő betegeknél.
Időkeret: 6 hét
A mortalitás, a toxicitás (NCI Common Criteria), az akut és krónikus graft versus host betegség, valamint a beültetési arány monitorozása hozzájárul a biztonsági értékeléshez
6 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tumor átirányított, genetikailag módosított, donor eredetű, allogén multivírus-specifikus citotoxikus T-sejtek (tV-CTL) infúziós és hosszú távú biztonsága és perzisztenciája allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció után neuroblasztómában szenvedő betegeknél
Időkeret: 4-8 héttel az átültetés után
A tumor értékelésére a transzplantáció után 4-8 héttel kerül sor
4-8 héttel az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Együttműködők

University of Kansas

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Gary D Myers, MD, Children's Mercy

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. október 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. október 27.

Első közzététel (Becslés)

2011. október 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. július 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 16.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STALLO

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel