Allogen stamcelletransplantasjon for avansert nevroblastom ved bruk av MHC mismatchede beslektede givere (STALLO)

Allogen stamcelletransplantasjon har blitt utforsket for pasienter med høyrisikonevroblastom. Resultatene har vært blandede, med kun små serier og kasusrapporter. Nylige rapporter, spesielt med haploidentisk transplantasjon, har imidlertid vært mer oppmuntrende. Utryddelse av neuroblastom kan formidles av både komponenter i det medfødte immunsystemet (naturlige drepeceller) og gjennom det adaptive immunsystemet via T-celle cytotoksisitet og utvikling av en humoral respons på tumorspesifikke antigener og mindre histokompatibilitetsantigener. For å overvinne restriksjoner skapt av utilgjengelighet av humane leukocyttantigen (HLA)-matchede givere, har stamcelletransplantasjoner fra haploidentiske relaterte givere blitt utforsket. Historisk sett har bruken av full haplotype mismatchede familiemedlemsdonorer vært begrenset av utviklingen av alvorlig graft-versus-host-sykdom og den høye frekvensen av graftsvikt. Graftsvikt kan nå overvinnes ved å øke immunsuppresjon og øke antall transplanterte stamceller. Den mest effektive måten for graft versus host disease (GVHD) profylakse er T-celleutarming av donormargen. En 3-4 log utarming vil redusere risikoen for å utvikle betydelig GVHD til mindre enn 10 %. Metoder for å mobilisere stamceller fra benmargen inn i det perifere blodet og samle disse stamcellene ved aferese øker nå tilgjengeligheten av stamceller med en størrelse. Seleksjonsenheter er utviklet som vil forberede ekstremt rene populasjoner av disse CD34-cellene med oppover 5 logger utarming av kontaminerende T-celler. CliniMACS CD34-reagenssystemet er et medisinsk utstyr designet for å velge CD34+ hematopoietiske celler fra heterogene hematologiske cellepopulasjoner. Etterforskerne har til hensikt å gi feiltilpasset relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon til opptil 10 pasienter med residiverende refraktær neuroblastom. Å utnytte potensialet for medfødte og adaptive immunresponser gjennom allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) kan gi kur for noen pasienter med denne svulsten.