- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01462396
Transplante de células-tronco alogênicas para neuroblastoma avançado usando doadores aparentados incompatíveis com MHC (STALLO)
16 de julho de 2018 atualizado por: Doug Myers, Children's Mercy Hospital Kansas City
Estudo de Fase I de Transplante de Células-Tronco Alogênicas para Neuroblastoma Avançado Usando Doadores Relacionados Incompatíveis do Complexo Principal de Histocompatibilidade (MHC) e Regime Sub-Mieloablativo
O transplante alogênico de células-tronco tem sido explorado em pacientes com neuroblastoma de alto risco.
Os resultados foram mistos, com apenas pequenas séries e relatos de casos.
Relatórios recentes, no entanto, especialmente com transplante haploidêntico, foram mais encorajadores.
A erradicação do neuroblastoma pode ser mediada por ambos os componentes do sistema imunológico inato (células natural killer) e através do sistema imunológico adaptativo via citotoxicidade de células T e o desenvolvimento de uma resposta humoral a antígenos específicos do tumor e antígenos de histocompatibilidade menor.
Para superar as restrições criadas pela indisponibilidade de doadores compatíveis com o antígeno leucocitário humano (HLA), foram explorados enxertos de células-tronco de doadores aparentados haploidênticos.
Historicamente, o uso de doadores familiares com haplótipos completos incompatíveis tem sido limitado pelo desenvolvimento de doença grave do enxerto contra o hospedeiro e pela alta taxa de falha do enxerto.
A falha do enxerto agora pode ser superada aumentando a imunossupressão e aumentando o número de células-tronco transplantadas.
O meio mais eficaz de profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) é a depleção de células T da medula doadora.
Uma depleção de 3-4 log reduzirá o risco de desenvolver DECH significativa para menos de 10%.
Métodos para mobilizar células-tronco da medula óssea para o sangue periférico e coletar essas células-tronco por aférese agora aumentam a disponibilidade de células-tronco em uma magnitude.
Dispositivos de seleção foram desenvolvidos para preparar populações extremamente puras dessas células CD34 com mais de 5 logs de depleção de células T contaminantes.
O CliniMACS CD34 Reagent System é um dispositivo médico projetado para selecionar células hematopoiéticas CD34+ de populações heterogêneas de células hematológicas.
Os investigadores pretendem fornecer transplante de células-tronco hematopoiéticas relacionadas incompatíveis para até 10 pacientes com neuroblastoma refratário recidivante.
Aproveitar o potencial de respostas imunes inatas e adaptativas por meio do transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) pode fornecer a cura para alguns pacientes com esse tumor.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 6 meses - <18 anos
- Tumor mensurável por imagem de rotina ou biópsia de medula óssea
- O paciente deve ter um doador relacionado com antígeno leucocitário humano (HLA) incompatível 3/6, 4/6 ou 5/6 que seja soropositivo para o vírus Epstein-Barr (EBV)
- Pontuação de Karnofsky 60% ou mais se 10 anos de idade ou mais, pontuação de Lansky 60% ou mais se menos de 10 anos de idade
- Ox de pulso > 90% em ar ambiente
- Recuperado dos efeitos tóxicos da quimioterapia anterior
- A paciente não pode estar grávida
- O paciente deve ser HIV negativo
- O paciente ou pessoa responsável deve ser capaz de entender e assinar um consentimento informado
- Doador disponível sem contraindicação para coleta de células-tronco
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas e lactantes.
- Paciente positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Infecção intercorrente descontrolada.
- Insuficiência renal (Creatina > 1,5 ou Depuração de Creatinina < 40 ml/min/1,73m2)
- Hepatite ativa ou cirrose com valores de testes hepáticos superiores a 3 vezes o normal
- NOTA: Os pacientes que seriam excluídos do protocolo estritamente por anormalidades laboratoriais podem ser incluídos a critério do investigador, após revisão pelo conselho de ética do Children's Mercy Hospital
- Critérios de inclusão/exclusão de doadores
- O doador deve estar em boas condições de saúde com base na revisão dos sistemas e resultados do exame físico e testes de rotina de acordo com os padrões de bons cuidados médicos.
- As doadoras em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez negativo e não devem estar amamentando
- EBv soropositivo
- As células-tronco do doador devem ser tipadas com antígeno leucocitário humano (HLA) usando métodos moleculares. Consulte a seção 6.1.3 para requisitos de correspondência de HLA.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Viabilidade do dispositivo
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço único
Transplante de células-tronco alogênicas haploidênticas após condicionamento sub-mieloablativo e seleção de células usando o dispositivo Miltenyi Clinimacs
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Transplante de células-tronco alogênicas haploidênticas após condicionamento sub-mieloablativo e seleção de células usando o dispositivo Miltenyi Clinimacs
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A segurança imediata de um regime de condicionamento de intensidade reduzida à base de fludarabina e transplante alogênico de células-tronco CD34+ selecionadas incompatíveis, relacionadas será avaliada em pacientes com neuroblastoma recidivante/refratário
Prazo: 6 semanas
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O monitoramento da mortalidade, toxicidade (critérios comuns do NCI), doença aguda e crônica do enxerto contra o hospedeiro e taxa de enxerto contribuirá para a avaliação de segurança
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6 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Infusão e segurança a longo prazo e persistência de células T citotóxicas específicas de múltiplos vírus alogênicas, geneticamente modificadas, redirecionadas por tumor, geneticamente modificadas (tV-CTL) após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com neuroblastoma
Prazo: 4-8 semanas após o transplante
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A avaliação do tumor ocorrerá 4-8 semanas após o transplante
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4-8 semanas após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Gary D Myers, MD, Children's Mercy
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de outubro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de outubro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
31 de outubro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de julho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2018
Última verificação
1 de julho de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Neuroblastoma
Outros números de identificação do estudo
- STALLO
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
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