Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allogene stamceltransplantatie voor gevorderd neuroblastoom met behulp van niet-overeenkomende MHC-gerelateerde donoren (STALLO)

16 juli 2018 bijgewerkt door: Doug Myers, Children's Mercy Hospital Kansas City

Fase I-studie van allogene stamceltransplantatie voor gevorderd neuroblastoom met behulp van Major Histocompatibility Complex (MHC) niet-overeenkomende gerelateerde donoren en sub-myeloablatief regime

Allogene stamceltransplantatie is onderzocht voor patiënten met neuroblastoom met een hoog risico. De resultaten zijn gemengd, met slechts kleine series en casusrapporten. Recente rapporten, vooral met haplo-identieke transplantatie, zijn echter meer bemoedigend. Uitroeiing van neuroblastoom kan worden gemedieerd door zowel componenten van het aangeboren immuunsysteem (natural killer-cellen) als door het adaptieve immuunsysteem via T-celcytotoxiciteit en de ontwikkeling van een humorale respons op tumorspecifieke antigenen en kleine histocompatibiliteitsantigenen. Om beperkingen op te heffen die zijn ontstaan ​​door de onbeschikbaarheid van donoren die overeenkomen met humaan leukocytenantigeen (HLA), zijn stamceltransplantaten van haploidentieke verwante donoren onderzocht. Historisch gezien is het gebruik van volledig haplotype niet-overeenkomende donoren van familieleden beperkt door de ontwikkeling van ernstige graft-versus-host-ziekte en het hoge percentage transplantaatfalen. Transplantaatfalen kan nu worden overwonnen door de immunosuppressie te verhogen en het aantal getransplanteerde stamcellen te vergroten. Het meest effectieve middel voor profylaxe van graft-versus-hostziekte (GVHD) is T-celdepletie van het donormerg. Een uitputting van 3-4 log vermindert het risico op het ontwikkelen van significante GVHD tot minder dan 10%. Methoden om stamcellen uit het beenmerg in het perifere bloed te mobiliseren en deze stamcellen door aferese te verzamelen, verhogen nu de beschikbaarheid van stamcellen met een omvang. Er zijn selectieapparaten ontwikkeld die extreem zuivere populaties van deze CD34-cellen zullen bereiden met meer dan 5 logs uitputting van verontreinigende T-cellen. Het CliniMACS CD34-reagenssysteem is een medisch hulpmiddel dat is ontworpen om CD34+-hematopoëtische cellen te selecteren uit heterogene hematologische celpopulaties. De onderzoekers zijn van plan om niet-overeenkomende gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie te bieden aan maximaal 10 patiënten met recidiverend refractair neuroblastoom. Het benutten van het potentieel voor aangeboren en adaptieve immuunresponsen door middel van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) kan genezing bieden voor sommige patiënten met deze tumor.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 6 maanden - <18 jaar
  • Meetbare tumor door routinematige beeldvorming of beenmergbiopsie
  • Patiënt moet een 3/6, 4/6 of 5/6 humaan leukocytenantigeen (HLA)-niet-overeenkomende verwante donor hebben die seropositief is voor het Epstein-Barr-virus (EBV)
  • Karnofsky scoort 60% of hoger als hij 10 jaar of ouder is, Lansky scoort 60% of meer als hij jonger is dan 10 jaar
  • Pulse ox >90% op kamerlucht
  • Hersteld van toxische effecten van eerdere chemotherapie
  • Patiënt mag niet zwanger zijn
  • Patiënt moet hiv-negatief zijn
  • Patiënt of verantwoordelijke persoon moet een geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen en ondertekenen
  • Beschikbare donor zonder contra-indicatie voor stamcelafname

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere en zogende vrouwen.
  • Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positieve patiënt.
  • Ongecontroleerde intercurrente infectie.
  • Nierfalen (creatine > 1,5 of creatinineklaring < 40 ml/min/1,73 m2)
  • Actieve hepatitis of cirrose met levertestwaarden hoger dan 3 keer normaal
  • OPMERKING: Patiënten die uitsluitend vanwege laboratoriumafwijkingen van het protocol zouden worden uitgesloten, kunnen naar goeddunken van de onderzoeker worden opgenomen, na beoordeling door de ethische raad van het Children's Mercy Hospital
  • Criteria voor opname/uitsluiting van donor
  • Donor moet in goede gezondheid verkeren op basis van beoordeling van systemen en resultaten van lichamelijk onderzoek en routinetests volgens de normen van goede medische zorg.
  • Vrouwelijke donoren in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en mogen geen borstvoeding geven
  • EBv seropositief
  • Donorstamcellen moeten humaan leukocytenantigeen (HLA) getypeerd zijn met behulp van moleculaire methoden. Zie paragraaf 6.1.3 voor HLA-overeenkomstvereisten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Toestel Haalbaarheid
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele arm
Haplo-identieke allogene stamceltransplantatie na sub-myeloablatieve conditionering en celselectie met behulp van het Miltenyi Clinimacs-apparaat
Apparaat: CD34+ cellen geselecteerd met de Miltenyi Clinimacs machine
Haplo-identieke allogene stamceltransplantatie na sub-myeloablatieve conditionering en celselectie met behulp van het Miltenyi Clinimacs-apparaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De onmiddellijke veiligheid van een op fludarabine gebaseerd conditioneringsregime met verminderde intensiteit en op CD34+-stamcellen geselecteerde niet-overeenkomende, gerelateerde, allogene transplantatie zal worden beoordeeld bij patiënten met gerecidiveerd/refractair neuroblastoom
Tijdsspanne: 6 weken
Monitoring van mortaliteit, toxiciteit (NCI Common Criteria), acute en chronische graft-versus-hostziekte, engraftment rate zal bijdragen aan veiligheidsbeoordeling
6 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Infusie- en langetermijnveiligheid en persistentie van tumor-omgeleide, genetisch gemodificeerde, donor-afgeleide, allogene multi-virusspecifieke cytotoxische T-cellen (tV-CTL) na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie bij patiënten met neuroblastoom
Tijdsspanne: 4-8 weken na transplantatie
Tumorevaluatie zal 4-8 weken na transplantatie plaatsvinden
4-8 weken na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Medewerkers

University of Kansas

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Gary D Myers, MD, Children's Mercy

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 oktober 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

31 oktober 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STALLO

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuroblastoom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren