Az intravitrealis LFG316 biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága aktív, nem fertőző köztes, hátsó vagy panuveitisben szenvedő betegeknél,
Az intravitrealis LFG316 randomizált, aktívan kontrollált, nyílt elrendezésű, többközpontú bizonyítási koncepciója aktív, nem fertőző intermedier-, posterior- vagy panuveitisben szenvedő betegeknél, akik szisztémás immunszuppresszív terápiát igényelnek
Ez egy többközpontú, randomizált, aktív kontrollált, nyílt elrendezésű vizsgálat volt. Körülbelül 24, aktív, nem fertőző intermedier-, posterior- vagy panuveitisben szenvedő, szisztémás immunszuppresszív terápiát igénylő beteget vontak be.
A biztonságosság, a hatékonyság és a farmakokinetikai értékelések tervezett viziteken történtek 12 hetes időszak alatt. Az alacsony molekulatömegű, nem szteroid immunszuppresszív gyógyszereket a kiindulási napig engedélyezték, amíg az adag nem változott az alapvonalat megelőző 3 hétben, kivéve a kortikoszteroid dózisokat, amelyek változhattak.
A kezelésre reagáló betegek legfeljebb 6 hónapos meghosszabbított kezelést kaptak. A biztonságra vonatkozó értékelések magukban foglalták a laboratóriumi biztonsági teszteket, az EKG-t, a fizikális vizsgálatokat, a szemvizsgálatokat, az életjeleket és a nemkívánatos események megfigyelését. A tanulmányban való részvétel minimum 3 hónaptól maximum 9 hónapig terjedt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Körülbelül 24, aktív, nem fertőző uveitisben szenvedő, legalább egy szemében szisztémás immunszuppresszív terápia intenzitását igénylő beteget vontak be, és randomizáltak intravitrealis LFG316 vagy hagyományos kezelésre (a vizsgáló belátása szerint). Csak az egyik szemet (a vizsgált szemet) kezelték LFG316-tal, a másik szemet (a másik szemet) pedig a vizsgáló belátása szerint. A vizsgálat során a másik szemet szükség szerint kezelték; kivéve, hogy bizonyos szisztémás gyógyszereket tiltottak. 85 nap alatt 1 szűrésre és 8 tervezett látogatásra került sor, összesen 9 helyszíni vizsgálatra minden betegnél.
A 85. napon az LFG316-kezelésben részesülő betegek, akik megfeleltek a „válaszadó” kritériumainak, további 6 hónapos LFG316-kezelést kaptak PRN-alapon. A meghosszabbítási időszak alatt további 3 tervezett viziten vettek részt LFG316-re reagáló betegek. Mindazonáltal a betegek szükség szerint és a vizsgáló döntése szerint előre nem tervezett látogatásokat is végezhetnek. Biztonsági értékelést és szemészeti értékeléseket végeztek a vizsgálat teljes időtartama alatt. A kezelés meghosszabbításának szakaszában lévő betegek, akiknél az utolsó adag beadása után fellángolást tapasztaltak, és kezelésre szorultak, kaphattak egy adag LFG316-ot. Ezeket a betegeket a következő PRN-látogatás alkalmával a vizsgáló által ütemezettnek megfelelően értékelték. A látogatás gyakoriságát a vizsgáló határozta meg. Ha továbbra is reagáltak az LFG316-kezelésre, akkor a PRN-kezelési karban maradhattak volna. Akár 7 további adag LFG316-ot is kaphattak a PRN időszakban. A vizsgálat során az LFG316-ot nem adták be gyakrabban, mint havonta. Azokat a betegeket, akik a meghosszabbítási fázisban hagyták abba a kezelést idő előtt, arra kérték, hogy az utolsó adag után körülbelül 1 hónappal térjenek vissza. Az alacsony molekulatömegű, nem szteroid immunszuppresszív gyógyszereket a kiindulási napig engedélyezték mindaddig, amíg az adag nem változott az alapvonalat megelőző 3 hétben, kivéve a kortikoszteroid dózisokat, amelyek változhattak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság, BS1 2LX
- Novartis Investigative Site
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Colorado
-
Golden, Colorado, Egyesült Államok, 80401
- Novartis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Egyesült Államok, 30060
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Cambridge, Massachusetts, Egyesült Államok, 02142
- Novartis Investigative Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198-5540
- Novartis Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Egyesült Államok, 07666
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb férfi vagy női betegek
- Aktív NIU legalább egy szemben, az alábbiakban meghatározottak szerint olyan betegeknél, akiknél a szisztémás immunszuppresszív terápia intenzitását igénylik;
- Az üvegtest homályossága legalább 1+ a Nussenblatt et al 1985-ös skálán, vagy
- Uveitis okozta chorioretinalis elváltozások (a fertőző uveitis okozta chorioretinalis elváltozások kizárva)
- Azoknál a betegeknél, akiknél fellángolt, illetve a szisztémás kortikoszteroid vagy nem szteroid immunszuppresszánsok kezelésének időpontjában a kezelést fokozatosan csökkentették, illetve leállították az intravitreális LFG316 beadásakor.
A látásélesség (ETDRS módszer) 20 betű (20/400 Snellen-egyenérték) vagy jobb a vizsgált szemen.
- Nőbetegeknek nem szabad terhesnek vagy szoptatónak lenniük, és hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk, kivéve, ha posztmenopauzában vannak.
- Képes tájékozott beleegyezés megadására és a protokoll betartására.
Főbb kizárási kritériumok:
- Az uveitis olyan súlyos, hogy a vizsgáló megítélése szerint túl kockázatos egy kísérleti gyógyszer tesztelése
- Bármilyen biológiai immunszuppresszív szer intravitrealisan, intravénásán vagy szubkután beadva 4-12 hónapon belül, a szertől függően.
- Fertőző uveitis vagy endoftalmitis a kórtörténetben mindkét szemben.
- A retina leválás története
- Bármilyen intraokuláris műtét, intravitrealis injekció, szemkörnyéki injekció vagy lézeres fotokoaguláció a vizsgált szembe az adagolást megelőző 90 napon belül.
- A vizsgált szemen a szürkehályog várhatóan megzavarja a vizsgálat lefolytatását, vagy műtétet igényel a vizsgálat során.
- Az uveitis olyan formái, amelyek spontán megszűntek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: LFG316 - Intravitreális injekció
|
LFG316 intravitreálisan beadva (IVT)
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Hagyományos terápia
|
Hagyományos terápia a felírási információnak megfelelően.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egyéni válaszkritériumokra adott válaszaránnyal rendelkező résztvevők száma – a vizsgálati szemmel
Időkeret: 85. nap (tanulmány vége)
|
A válaszadási arányt a következő meghatározza:
|
85. nap (tanulmány vége)
|
|
A remisszióban szenvedő résztvevők száma a vizsgálati szem - kezelési időszakban
Időkeret: 85. nap (tanulmány vége)
|
Remisszió (teljes válasz) minden olyan betegre vonatkozik, akinél:
|
85. nap (tanulmány vége)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vitreous Haze pontszámmal rendelkező résztvevők száma a vizsgálati szem - kezelési időszakban
Időkeret: 2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
Üveges homályos pontszám (a szemfenéki vizsgálat alapján): 0, 0,5/Trace, 1+, 2+, 3+, 4+ Az üvegtest homályossági pontszáma (0-tól 4-ig terjedő skála), ahol a 4-es pontszám a leginkább homályos. |
2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
|
Átlagos legjobb korrigált látásélesség (BCVA) a Study Eye - kezelési időszakban
Időkeret: 2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
A látásélességet az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) szemdiagramjai segítségével mértük ETDRS körülmények között. Az ETDRS legjobban korrigált látásélességét minden szemnél külön-külön, tanúsított ETDRS körülmények között kaptuk. Ezt az értékelést a pupillatágítás előtt kellett elvégezni. Feljegyeztük a helyesen kiolvasott betűk számát (minden szemnél). A BCVA a helyesen beolvasott betűk számán alapul. |
2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
|
Macula ödémában szenvedő betegek száma vizsgálati szem - kezelési időszakban
Időkeret: 85. nap (tanulmány vége)
|
A makula ödéma az uveitis jele.
|
85. nap (tanulmány vége)
|
|
Chorioretinalis elváltozásban szenvedő betegek száma a vizsgálati szem - kezelési időszakban
Időkeret: 2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
A chorioretinalis elváltozások az uveitis jele.
|
2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
|
Az elülső kamra sejtszámmal rendelkező résztvevők száma a vizsgálati szem - kezelési időszakban
Időkeret: 2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
elülső kamra sejtpontszám (ACCS), a pontszámok 0 (≤ 1 sejt), 0,5 (1-5 vizes sejt), 1 (6-15 vizes sejt), 2 (16-25 vizes sejt), 3 (26-50 vizes sejt), 4 (>50 vizes sejt).
|
2., 8., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a tanulmány vége)
|
|
LFG316 elleni antitesttel rendelkező vagy nem rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálat teljes ideje alatt (kezelési és meghosszabbítási időszak), egészen a 271. napig
|
Minden egyes látogatás alkalmával vért vesznek a szérum gyógyszerkoncentráció profiljának meghatározásához. Az immunogenitás (IG) összefoglalója látogatásonként. Az immunogenitási adatok (anti-LFG316 antitestek [anti-drog antitestek] jelenléte/hiánya). NEM: Nincs immunogenitás; IGEN: Pozitív immunogenitás. |
A vizsgálat teljes ideje alatt (kezelési és meghosszabbítási időszak), egészen a 271. napig
|
|
Átlagos százalékos változás a teljes C5-koncentrációban a szérumban – kezelési időszak
Időkeret: 2., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a vizsgálat vége)
|
A teljes C5-koncentráció százalékos változása a kiindulási értékhez képest (az egyes betegek adagolás előtti értékét használva kiindulási értékként).
|
2., 15., 29., 43., 57. és 85. nap (a vizsgálat vége)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLFG316A2204
- 2011-003254-90 (EUDRACT_NUMBER)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .