Biztonsági és hatékonysági tanulmány a kritikus végtag-ischaemia génterápiájával (NL003CLI-II)

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő, 30 és 80 év közötti

• Kritikus végtagi ischaemia (ASO, TAO, DAO), Rutherford 4. vagy 5. osztály diagnosztizálása, beleértve:

  • ≤ 70 Hgmm nyugalmi boka szisztolés nyomása az érintett végtagban; vagy
  • ≤ 50 Hgmm nyugalmi lábujj szisztolés nyomása az érintett végtagban; vagy
  • Azoknál a betegeknél, akiknél a boka szisztolés nyomása nem mérhető, TcPO2 ≤ 30 Hgmm; Csak az egyoldali érintett végtag részesül kezelésben.
• Az alábbi artériák közül egy vagy több jelentős szűkülete (≥ 75%):

felületes combcsont, poplitealis, angiográfiával igazolva (DSA, CTA, MRA) a felvételt megelőző 12 hónapon belül

• Legyen hajlandó fenntartani a perifériás artériás betegségek jelenlegi gyógyszeres terápiáját a vizsgálat teljes időtartama alatt
• Legyen hajlandó fenntartani a fekélykezelést
• Legyen hajlandó a meddőségre a vizsgálat során
• Ha az alany fogamzóképes, negatív vizelet terhességi tesztet kell kapnia a vizsgálatba való felvétel előtt
• A tumorszűrés eredménye nem klinikai jelentőségű, beleértve:
• A tájékozott beleegyező dokumentum aláírása, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárásnak vetnék alá

Kizárási kritériumok:

• Azok az alanyok, akik sikeres revascularisatiós eljáráson vagy szimpatektómián estek át a vizsgálatba való belépés előtt 12 héten belül.
• Akut fejlett CLI
• Alanyok, akiknél 4 héten belül amputációra van szükség a céllábban, vagy jelentős (≥ 75%-os) aortoiliac szűkületre van szükség
• Azok az alanyok, akiknél aktív fertőzésre vagy mély fekélyre utaló jelek mutatkoznak, és a végtag csontja vagy ínja látható a kezelésre
• Szívelégtelenség III vagy IV NYHA besorolású
• Stroke, myocardialis infarktus vagy instabil angina az elmúlt 3 hónapban
• Kontrollálatlan magas vérnyomás: tartós szisztolés vérnyomás (SBP) > 180 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás (DBP) > 110 Hgmm
• Proliferatív retinopátiával kapcsolatos szemészeti állapotok vagy olyan állapotok, amelyek kizárják a szokásos szemészeti vizsgálatot
• Nem lehet pontosan leírni a tüneteket és az érzést
• Előrehaladott májbetegségben szenvedő alanyok, beleértve a dekompenzált cirrózist, sárgaságot, ascites-t vagy vérző varixokat
• Azok az alanyok, akik jelenleg immunszuppresszív gyógyszeres kemoterápiát vagy sugárterápiát kapnak
• Pozitív HIV, aktív hepatitis B (HBsAb\HBcAb\HBsAg alapján) vagy C fertőzés
• Specifikus laboratóriumi értékek a szűréskor, beleértve: Hemoglobin < 8,0 g/dl, WBC < 3000 sejt/mikroliter, thrombocytaszám <75 000/mm3, AST és/vagy ALT > a normálérték felső határának háromszorosa vagy bármely más klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleményének kizárónak kell lennie
• Emelkedett PSA, hacsak nem zárták ki a prosztatarákot
• Olyan betegek, akiknek a közelmúltban (< 5 év) rosszindulatú daganata van, vagy új szűrési lelete van, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a bőr laphámsejtes karcinómáját (ha kimetszették, és nincs bizonyíték a kiújulásra); Azok a betegek, akiknek a családjában előfordult vastagbélrák bármely első fokú rokonnál, kizárásra kerülnek, kivéve, ha az elmúlt 12 hónapban negatív leletet tartalmazó kolonoszkópián estek át
• Alanyok, akiknek napi 100 mg-nál nagyobb acetilszalicilsavra, COX-2-gátló gyógyszer(ek)re vagy nagy dózisú szteroidokra van szükségük (kivéve az inhalációs szteroidokat)
• Olyan alanyok, akiknek olyan társbetegségük van, amelyek valószínűleg befolyásolják a biztonságosság vagy a hatékonyság értékelését, vagy akiknek a becsült élettartama kevesebb, mint 12 hónap
• Az elmúlt 12 hónapban előfordult kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés/függőség
• Vizsgálati gyógyszer vagy kezelés alkalmazása az elmúlt 3 hónapban