Az SSP-004184 farmakokinetikája a kelátképző terápiát igénylő krónikus vastúlterhelés kezelésében
2021. június 11. frissítette: Shire
2. fázisú, 24 hetes, nyílt, többközpontú vizsgálat az SSP-004184 (SPD602) biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére a kelátképző terápiát igénylő krónikus vastúlterhelés kezelésében
E vizsgálat célja az SSP-004184AQ értékelése olyan transzfúziós vastúlterhelésben szenvedő betegeknél, akiknek elsődleges diagnózisa örökletes vagy veleszületett vérszegénység.
Az SSP-004184AQ egy fejlesztés alatt álló vaskelátképző krónikus, napi orális adagolásra transzfúziós vastúlterhelésben szenvedő betegek számára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
32
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children'S Center For Cancer And Blood Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Cairo, Egyiptom
- Ain Shams University Pediatric Hospitals
-
Cairo, Egyiptom
- Cairo University Pediatric Hospitals
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
-
Cagliari, Olaszország, 09121
- Ospedale Regionale Microcitemie
-
Milan, Olaszország, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Olaszország, 16128
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Olaszország, 10043
- San Luigi Hospital Thalassemia Centre
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hajlandó és képes aláírni a jóváhagyott tájékozott hozzájárulást.
- Életkor: 18-60 éves korig, a Szűréskor.
- Azok az alanyok, akik életük során több mint 20 transzfúziót kaptak, és akiknek transzfúziós vastúlterhelése van, amely krónikus vaskelátképző kezelést igényel. Megjegyzés: A rendszeres cseretranszfúzióban részesülő sarlósejtes betegségben szenvedő alanyok és a vas-túlterhelt, thalassemia intermedia betegek, akik rendszeres transzfúzióban részesülnek (transzfúziófüggő thalassemia intermedia) jogosultak.
- Hajlandó az összes meglévő vaskelátképző terápia leállítására az SSP-004184AQ első adagja előtt legalább 1-5 napig, a vizsgálat 24 hetes időtartama alatt és az utolsó adag után 1 hétig összesen körülbelül 26 hétig.
- Hajlandó böjtölni két órával minden adag előtt és egy órával utána.
- Szérum ferritin > 500 ng/ml a szűréskor.
- FerriScan® R2 MRI-vel meghatározott máj vaskoncentrációja nagyobb vagy egyenlő, mint 5 mg vas/g (ekvivalens száraz tömeg, máj).
- Az előző három transzfúzió előtti hemoglobinkoncentráció átlaga 7,5 g/dl vagy annál nagyobb.
A felnőtt női alanyoknak:
- Postmenopauzális (12 egymást követő hónap spontán amenorrhoea), ill
- Műtétileg steril, ill
- A fogamzóképes korú nőknek negatív béta-HCG terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, és negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a kiindulási vizit alkalmával.
A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy tartózkodnak az olyan szexuális tevékenységtől, amely terhességet eredményezhet, vagy vállalniuk kell az elfogadható fogamzásgátlási módszerek alkalmazását.
Kizárási kritériumok:
- Az orvosi felülvizsgálat, a fizikális vizsgálat vagy a szűrővizsgálatok eredményeként a vezető kutató (PI) úgy ítéli meg, hogy az alany nem alkalmas a vizsgálatra.
- Nem elektív kórházi kezelés az alapszintű vizsgálatot megelőző 30 napon belül.
- Klinikailag jelentős szájüregi, szív- és érrendszeri, gasztrointesztinális, máj-, epe-, vese-, endokrin-, tüdő-, neurológiai, pszichiátriai, immunológiai, csontvelői vagy bőrbetegségre utaló bizonyíték, amely ellenjavallt az SSP-004184AQ adagolásának.
- A transzfúziós siderosistól eltérő okokból eredő vastúlterhelés.
- Súlyos veseelégtelenség bizonyítéka, pl. a szérum kreatininszint 1,5-szerese a normál felső határa felett, vagy a proteinuria napi 1 g-nál nagyobb, vagy a számított glomeruláris filtrációs sebesség <60 ml/perc.
Súlyos vas túlterhelés, beleértve:
- T2* MRI <10 ms
- máj vaskoncentrációja FerriScan R2 MRI-vel >30mg/g máj (dw)
- Ismert érzékenység magnézium-sztearáttal, kroszkarmellóz-nátriummal vagy SSP-004184AQ-val szemben.
- A vérlemezkeszám 100 000/μL alatt vagy az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1500/mm3 a szűréskor.
- Elégtelen vénás hozzáférés, amely kizárja a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokhoz előírt vérvételt.
- ALT szűréskor >200 NE/L.
- Bármely vizsgálati szer használata az alapszintű vizsgálatot megelőző 30 napon belül.
- Terhes vagy szoptató nőstények.
A szív bal kamrai ejekciós frakciója
- A lokálisan meghatározott normál tartomány alatt az echokardiográfos vagy MRI-s szűrést megelőző 12 hónapban, ill.
- <50% az MRI-vel végzett kiindulási vizsgálatnál (az echokardiográf elfogadható az LVEF-hez, ha az MRI-információ nem áll rendelkezésre).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: SPD602
50 mg/ttkg/nap szájon át naponta kétszer 24 héten keresztül
|
50 mg/ttkg/nap szájon át naponta kétszer 24 héten keresztül
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A FerriScan R2 mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálata alapján a máj vaskoncentrációjának (LIC) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
Az SPD602 hatékonyságát a LIC meghatározásával értékeltük.
A hasi MRI adatokat FerriScan R2 szabványos eljárásokkal gyűjtöttük, és a LIC meghatározására használták fel.
A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy a LIC csökkent.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
|
Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a LIC-ben, transzfúziós vasbevitel alapján és FerriScan R2 MRI-vel értékelve
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
Az SPD602 hatékonyságát a LIC meghatározásával és a transzfúziós vasbevitelhez való igazítással értékelték.
A hasi MRI adatokat FerriScan R2 szabványos eljárásokkal gyűjtöttük, és a LIC meghatározására használták fel.
A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy a LIC csökkent.
Azon résztvevők esetében, akiknél az MRI-vizsgálat időpontjában vérátömlesztést végeztek, a közvetlenül az MRI-vizsgálat időpontja előtt végzett vérátömlesztést beszámították a napi transzfúziós bevitel kiszámításába.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
|
Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a LIC-ben, az R2* MRI-vel értékelve
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
Az SPD602 hatékonyságát a LIC meghatározásával értékeltük.
A hasi MRI adatokat R2* szabványos eljárásokkal (máj és hasnyálmirigy) gyűjtöttük, és a LIC meghatározására használták fel.
A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy a LIC csökkent.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
|
Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a LIC-ben, transzfúziós vasbevitel alapján és R2* MRI-vel értékelve
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
Az SPD602 hatékonyságát a LIC meghatározásával és a transzfúziós vasbevitelhez való igazítással értékelték.
A hasi MRI adatokat R2* szabványos eljárásokkal (máj és hasnyálmirigy) gyűjtöttük, és a LIC meghatározására használták fel.
A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy a LIC csökkent.
Azon résztvevők esetében, akiknél az MRI-vizsgálat időpontjában vérátömlesztést végeztek, a közvetlenül az MRI-vizsgálat időpontja előtt végzett vérátömlesztést beszámították a napi transzfúziós bevitel kiszámításába.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
|
Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szív T2* relaxációs rátájában, a szív vasterhelésének becslésére használt MRI-paraméterben
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
Az SPD602 hatékonyságát a szív vasterhelésének becslésével értékelték.
A szív MRI-ből származó T2* adatokat standard eljárásokkal gyűjtöttük össze, és a szív vasterhelésének becsléseként használták fel.
A T2* egy MR relaxációs paraméter, amelyet ezredmásodpercben adnak meg.
A szövetben lévő vas csökkenti a mágneses mező homogenitását és lerövidíti a T2* relaxációs rátát (Anderson, 2001).
Az alacsony szív T2* értékek a szívelégtelenség fokozott kockázatával járnak együtt (Kirk, 2009).
A T2* relaxációs rátában a kiindulási értékhez képest negatív változás a vasterhelés növekedését jelzi.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
|
Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szérum ferritinben
Időkeret: Kiindulási állapot, 8 és 16 hét
|
A szérum ferritin szintet szérum biokémiai elemzésekből határoztuk meg.
A kiindulási értékhez képest negatív változás azt jelzi, hogy a szérum ferritin csökkent.
|
Kiindulási állapot, 8 és 16 hét
|
|
A FerriScan R2 által válaszadónak minősített résztvevők száma A LIC MRI elemzése
Időkeret: 12 és 24 hét
|
A válaszadónak azt a résztvevőt definiáltuk, akinek a máj vaskoncentrációja (LIC) a mért időpontban alacsonyabb volt, mint az alapvonal.
A LIC-t hasi MRI-vel határoztuk meg FerriScan R2-vel a standard eljárások szerint.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
|
12 és 24 hét
|
|
A FerriScan R2 által válaszadónak minősített résztvevők száma A transzfúziós vasbevitelhez igazított LIC MRI elemzése
Időkeret: 12 és 24 hét
|
A válaszadónak azt a résztvevőt definiáltuk, akinek a máj vaskoncentrációja (LIC) a mért időpontban alacsonyabb volt, mint az alapvonal.
A LIC-t hasi MRI-vel, FerriScan R2-vel, standard eljárások szerint értékelték, és az eredményeket a transzfúziós vasbevitelhez igazították.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
Azon résztvevők esetében, akiknél az MRI-vizsgálat időpontjában vérátömlesztést végeztek, a közvetlenül az MRI-vizsgálat időpontja előtt végzett vérátömlesztést beszámították a napi transzfúziós bevitel kiszámításába.
|
12 és 24 hét
|
|
Az R2* által válaszadónak minősített résztvevők száma A LIC MRI elemzése
Időkeret: 12 és 24 hét
|
A válaszadónak azt a résztvevőt definiáltuk, akinek a máj vaskoncentrációja (LIC) a mért időpontban alacsonyabb volt, mint az alapvonal.
A LIC-t hasi MRI-vel határoztuk meg az R2*-vel standard eljárások szerint (máj és hasnyálmirigy).
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
|
12 és 24 hét
|
|
Az R2* által válaszadónak minősített résztvevők száma A transzfúziós vasbevitelhez igazított LIC MRI-analízise
Időkeret: 12 és 24 hét
|
A válaszadónak azt a résztvevőt definiáltuk, akinek a máj vaskoncentrációja (LIC) a mért időpontban alacsonyabb volt, mint az alapvonal.
A LIC-t hasi MRI-vel értékelték az R2*-vel a standard eljárások szerint (máj és hasnyálmirigy), és az eredményeket a transzfúziós vasbevitelhez igazították.
A korai felmondás a protokollban meghatározott látogatási dátum +/- 14 napos ablakon belül volt, és 3 résztvevő esetében a következő tervezett MRI látogatáshoz volt hozzárendelve.
Azon résztvevők esetében, akiknél az MRI-vizsgálat időpontjában vérátömlesztést végeztek, a közvetlenül az MRI-vizsgálat időpontja előtt végzett vérátömlesztést beszámították a napi transzfúziós bevitel kiszámításába.
|
12 és 24 hét
|
|
A szérum ferritin alapján válaszadónak minősített résztvevők száma
Időkeret: 8 és 16 hetes
|
Válaszadónak azt a résztvevőt határoztuk meg, akinek a megfigyelt szérum ferritinszintje a mért időpontban alacsonyabb volt, mint az alapérték.
A szérum ferritin szintet szérum biokémiai elemzésekből határoztuk meg.
|
8 és 16 hetes
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2012. szeptember 14.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2014. április 18.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2014. április 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. május 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. május 23.
Első közzététel (BECSLÉS)
2012. május 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. június 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 11.
Utolsó ellenőrzés
2021. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPD602-203
- FBS0701-CTP-16 (EGYÉB: Ferrokin)
- 2011-005675-16 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .