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Pharmakokinetik von SSP-004184 bei der Behandlung von chronischer Eisenüberladung, die eine Chelattherapie erfordert

11. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

Eine 24-wöchige, offene, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SSP-004184 (SPD602) bei der Behandlung von chronischer Eisenüberladung, die eine Chelat-Therapie erfordert

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung von SSP-004184AQ bei Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung, deren Hauptdiagnose erbliche oder angeborene Anämie ist.

SSP-004184AQ ist ein in der Entwicklung befindlicher Eisenchelator für die chronische tägliche orale Verabreichung an Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Milan, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italien, 10043
        • San Luigi Hospital Thalassemia Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children'S Center For Cancer And Blood Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Ain Shams University Pediatric Hospitals
      • Cairo, Ägypten
        • Cairo University Pediatric Hospitals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, die genehmigte Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
  • Alter: 18-60 Jahre alt, einschließlich, beim Screening.
  • Patienten, die in ihrem Leben mehr als 20 Transfusionen erhalten haben und an einer transfusionsbedingten Eisenüberladung leiden, die eine chronische Behandlung mit einem Eisenchelator erfordern. N.B.: Patienten mit Sichelzellenanämie, die regelmäßige Austauschtransfusionen erhalten, und Patienten mit Eisenüberladung mit intermedialer Thalassämie, die regelmäßige Transfusionen erhalten (transfusionsabhängige intermediale Thalassämie), sind teilnahmeberechtigt.
  • Bereit, alle bestehenden Eisenchelattherapien für einen Zeitraum von mindestens ein bis fünf Tagen vor der ersten Dosis von SSP-004184AQ, der 24-wöchigen Dauer der Studie und 1 Woche nach der letzten Dosis für insgesamt etwa 26 Wochen abzusetzen.
  • Bereit, zwei Stunden vor und eine Stunde nach jeder Dosis zu fasten.
  • Serumferritin > 500 ng/ml beim Screening.
  • Die Ausgangs-Eisenkonzentration in der Leber ist größer oder gleich 5 mg Eisen pro g (äquivalentes Trockengewicht, Leber), bestimmt durch FerriScan® R2 MRI.
  • Der Mittelwert der vorherigen drei Hämoglobinkonzentrationen vor der Transfusion ist größer oder gleich 7,5 g/dl.

  • Erwachsene weibliche Probanden sollten sein:

    1. Postmenopausal (12 aufeinanderfolgende Monate spontaner Amenorrhoe) oder
    2. Chirurgisch steril, bzw
    3. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Beta-HCG-Schwangerschaftstest und beim Baseline-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben.

Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, auf sexuelle Aktivitäten zu verzichten, die zu einer Schwangerschaft führen könnten, oder zustimmen, akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Als Ergebnis einer medizinischen Untersuchung, einer körperlichen Untersuchung oder Screening-Untersuchungen hält der Hauptprüfarzt (PI) den Probanden für ungeeignet für die Studie.
  • Nicht gewählter Krankenhausaufenthalt innerhalb der 30 Tage vor dem Baseline-Test.
  • Hinweise auf klinisch relevante orale, kardiovaskuläre, gastrointestinale, hepatische, biliäre, renale, endokrine, pulmonale, neurologische, psychiatrische, immunologische, Knochenmark- oder Hauterkrankungen, die eine Dosierung mit SSP-004184AQ kontraindizieren.
  • Eisenüberladung durch andere Ursachen als transfusionsbedingte Siderose.
  • Anzeichen einer schweren Niereninsuffizienz, z. B. Serumkreatinin 1,5-fach über der Obergrenze des Normalwerts oder Proteinurie von mehr als 1 g pro Tag oder eine berechnete glomeruläre Filtrationsrate < 60 ml/min.

  • Schwere Eisenüberladung einschließlich:

    1. T2* MRT < 10 ms
    2. Eisenkonzentration in der Leber gemäß FerriScan R2 MRI > 30 mg/g Leber (TG)
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Magnesiumstearat, Croscarmellose-Natrium oder SSP-004184AQ.
  • Thrombozytenzahl unter 100.000/μl oder absolute Neutrophilenzahl unter 1500/mm3 beim Screening.
  • Unzureichender venöser Zugang, der vorgeschriebene Blutentnahmen für Sicherheitslaboruntersuchungen ausschließt.
  • ALT beim Screening >200 IE/L.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb der 30 Tage vor dem Baseline-Test.
  • Schwangere oder stillende Frauen.

  • Kardiale linksventrikuläre Ejektionsfraktion

    1. Unterhalb des lokal festgelegten Normalbereichs in den 12 Monaten vor dem Screening durch Echokardiographie oder MRT oder
    2. <50 % bei Baseline-Tests durch MRT (Echokardiographie ist für LVEF akzeptabel, wenn MRT-Informationen nicht verfügbar sind).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: SPD602
50 mg/kg/Tag oral zweimal täglich für 24 Wochen
Arzneimittel: SPD602
50 mg/kg/Tag oral zweimal täglich für 24 Wochen
Andere Namen:
  • SSP-004184, Deferitazol

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Leber-Eisenkonzentration (LIC) gegenüber dem Ausgangswert, wie durch FerriScan R2 Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt
Zeitfenster: Baseline, 12 und 24 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch Bestimmung von LIC bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von FerriScan R2-Standardverfahren gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet.
Baseline, 12 und 24 Wochen
Änderung der LIC gegenüber dem Ausgangswert, angepasst durch transfusionale Eisenaufnahme und bewertet durch FerriScan R2 MRT
Zeitfenster: Baseline, 12 und 24 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch die Bestimmung des LIC und die Anpassung an die transfusionale Eisenaufnahme bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von FerriScan R2-Standardverfahren gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat. Bei Teilnehmern, die am MRT-Untersuchungsdatum eine Bluttransfusion erhalten hatten, wurde die unmittelbar vor dem MRT-Untersuchungsdatum durchgeführte Bluttransfusion in die Berechnung der täglichen Transfusionsaufnahme einbezogen. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet.
Baseline, 12 und 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der LIC gegenüber dem Ausgangswert gemäß Beurteilung durch R2* MRT
Zeitfenster: Baseline, 12 und 24 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch Bestimmung von LIC bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von R2*-Standardverfahren (Leber und Bauchspeicheldrüse) gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet.
Baseline, 12 und 24 Wochen
Änderung der LIC gegenüber dem Ausgangswert, angepasst durch transfusionale Eisenaufnahme und beurteilt durch R2*-MRT
Zeitfenster: Baseline, 12 und 24 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch die Bestimmung des LIC und die Anpassung an die transfusionale Eisenaufnahme bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von R2*-Standardverfahren (Leber und Bauchspeicheldrüse) gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat. Bei Teilnehmern, die am MRT-Untersuchungsdatum eine Bluttransfusion erhalten hatten, wurde die unmittelbar vor dem MRT-Untersuchungsdatum durchgeführte Bluttransfusion in die Berechnung der täglichen Transfusionsaufnahme einbezogen. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet.
Baseline, 12 und 24 Wochen
Änderung der kardialen T2*-Relaxationsrate gegenüber dem Ausgangswert, einem MRT-Parameter, der zur Schätzung der kardialen Eisenlast verwendet wird
Zeitfenster: Baseline, 12 und 24 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch Schätzung der kardialen Eisenbelastung bewertet. T2*-Daten aus der kardialen MRT wurden unter Verwendung von Standardverfahren gesammelt und als Schätzung der kardialen Eisenbelastung verwendet. T2* ist ein MR-Relaxationsparameter, der in Millisekunden angegeben wird. Eisen in einem Gewebe verringert die Homogenität des Magnetfelds und verkürzt die T2*-Relaxationsrate (Anderson, 2001). Niedrige kardiale T2*-Werte sind mit einem erhöhten Risiko für Herzinsuffizienz verbunden (Kirk, 2009). Eine negative Änderung der T2*-Relaxationsrate gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Eisenbelastung zugenommen hat. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet.
Baseline, 12 und 24 Wochen
Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, 8 und 16 Wochen
Die Serum-Ferritinspiegel wurden aus biochemischen Serumanalysen bestimmt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass das Serum-Ferritin abgenommen hat.
Baseline, 8 und 16 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die von der FerriScan R2-MRT-Analyse von LIC als Responder eingestuft wurden
Zeitfenster: 12 und 24 Wochen
Als Responder wurde ein Teilnehmer definiert, dessen beobachtete Eisenkonzentration in der Leber (LIC) zum gemessenen Zeitpunkt unter dem Ausgangswert lag. LIC wurde durch Abdominal-MRT mit dem FerriScan R2 gemäß Standardverfahren beurteilt. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet.
12 und 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die gemäß der FerriScan R2-MRT-Analyse der LIC als Responder eingestuft wurden, angepasst an die transfusionale Eisenaufnahme
Zeitfenster: 12 und 24 Wochen
Als Responder wurde ein Teilnehmer definiert, dessen beobachtete Eisenkonzentration in der Leber (LIC) zum gemessenen Zeitpunkt unter dem Ausgangswert lag. Die LIC wurde mittels Abdominal-MRT mit dem FerriScan R2 gemäß Standardverfahren bestimmt, und die Ergebnisse wurden an die transfusionale Eisenaufnahme angepasst. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet. Bei Teilnehmern, die am MRT-Untersuchungsdatum eine Bluttransfusion erhalten hatten, wurde die unmittelbar vor dem MRT-Untersuchungsdatum durchgeführte Bluttransfusion in die Berechnung der täglichen Transfusionsaufnahme einbezogen.
12 und 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die gemäß R2* MRT-Analyse von LIC als Responder eingestuft wurden
Zeitfenster: 12 und 24 Wochen
Als Responder wurde ein Teilnehmer definiert, dessen beobachtete Eisenkonzentration in der Leber (LIC) zum gemessenen Zeitpunkt unter dem Ausgangswert lag. LIC wurde durch MRT des Abdomens mit dem R2* gemäß Standardverfahren (Leber und Bauchspeicheldrüse) beurteilt. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet.
12 und 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die gemäß R2* als Responder eingestuft wurden. MRT-Analyse der LIC, angepasst an die transfusionale Eisenaufnahme
Zeitfenster: 12 und 24 Wochen
Als Responder wurde ein Teilnehmer definiert, dessen beobachtete Eisenkonzentration in der Leber (LIC) zum gemessenen Zeitpunkt unter dem Ausgangswert lag. LIC wurde durch MRT des Abdomens mit dem R2* gemäß Standardverfahren (Leber und Bauchspeicheldrüse) bestimmt und die Ergebnisse wurden an die transfusionale Eisenaufnahme angepasst. Die vorzeitige Beendigung erfolgte innerhalb des im Protokoll definierten Besuchsdatums von +/- 14 Tagen und wurde dem nächsten geplanten MRT-Besuch für 3 Teilnehmer zugeordnet. Bei Teilnehmern, die am MRT-Untersuchungsdatum eine Bluttransfusion erhalten hatten, wurde die unmittelbar vor dem MRT-Untersuchungsdatum durchgeführte Bluttransfusion in die Berechnung der täglichen Transfusionsaufnahme einbezogen.
12 und 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die nach Serumferritin als Responder eingestuft wurden
Zeitfenster: 8 und 16 Wochen
Als Responder wurde ein Teilnehmer definiert, dessen beobachteter Serum-Ferritin-Spiegel zum gemessenen Zeitpunkt unter dem Ausgangswert lag. Die Serum-Ferritinspiegel wurden aus biochemischen Serumanalysen bestimmt.
8 und 16 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

14. September 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

18. April 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

18. April 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

24. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

29. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPD602-203
  • FBS0701-CTP-16 (ANDERE: Ferrokin)
  • 2011-005675-16 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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