Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika SSP-004184 při léčbě chronického přetížení železem vyžadujícího chelatační terapii

11. června 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 2, 24týdenní, otevřená, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky SSP-004184 (SPD602) při léčbě chronického přetížení železem vyžadujícího chelatační terapii

Účelem této studie je zhodnotit SSP-004184AQ u pacientů s přetížením transfuzním železem, jejichž primární diagnózou je dědičná nebo vrozená anémie.

SSP-004184AQ je vyvíjený chelátor železa pro chronické denní perorální podávání pacientům s přetížením transfuzí železem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Pediatric Hospitals
      • Cairo, Egypt
        • Cairo University Pediatric Hospitals
  • Itálie
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Itálie, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Itálie, 10043
        • San Luigi Hospital Thalassemia Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children'S Center For Cancer And Blood Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochotný a schopný podepsat schválený informovaný souhlas.
  • Věk: 18-60 let včetně, na Screeningu.
  • Jedinci, kteří během svého života dostali více než 20 transfuzí a kteří mají transfuzní přetížení železem vyžadující chronickou léčbu chelátorem železa. POZN.: Subjekty se srpkovitou anémií, které dostávají pravidelné výměnné transfuze, a jedinci přetížení železem s talasemií intermedia, kteří dostávají pravidelné transfuze (transfuze závislá thalassemia intermedia), jsou způsobilí.
  • Ochota přerušit všechny existující chelatační terapie železa po dobu minimálně jednoho až pěti dnů před první dávkou SSP-004184AQ, 24 týdnů trvání studie a 1 týden po poslední dávce celkem přibližně 26 týdnů.
  • Ochotný držet půst dvě hodiny před a jednu hodinu po každé dávce.
  • Sérový feritin >500 ng/ml při screeningu.
  • Výchozí koncentrace železa v játrech je vyšší nebo rovna 5 mg železa na g (ekvivalent suché hmotnosti, játra) stanovená pomocí FerriScan® R2 MRI.
  • Průměr předchozích tří předtransfuzních koncentrací hemoglobinu je vyšší nebo roven 7,5 g/dl.

  • Dospělé ženské subjekty by měly být:

    1. Postmenopauzální (12 po sobě jdoucích měsíců spontánní amenorey), popř
    2. Chirurgicky sterilní, popř
    3. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní beta-HCG těhotenský test při screeningové návštěvě a negativní těhotenský test z moči při základní návštěvě.

Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s tím, že se zdrží sexuální aktivity, která by mohla vést k těhotenství, nebo souhlasit s používáním přijatelných metod antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Na základě lékařské kontroly, fyzikálního vyšetření nebo screeningových vyšetření hlavní zkoušející (PI) považuje subjekt za nevhodný pro studii.
  • Neelektivní hospitalizace během 30 dnů před základním testováním.
  • Důkazy o klinicky relevantních orálních, kardiovaskulárních, gastrointestinálních, jaterních, žlučových, renálních, endokrinních, plicních, neurologických, psychiatrických, imunologických, kostních dřeňových nebo kožních poruchách, které kontraindikují dávkování SSP-004184AQ.
  • Přetížení železem z jiných příčin, než je transfuzní sideróza.
  • Důkaz těžké renální insuficience, např. sérový kreatinin 1,5x nad horní hranicí normálu nebo proteinurie větší než 1 gm za den nebo vypočtená rychlost glomerulární filtrace < 60 ml/min.

  • Těžké přetížení železem včetně:

    1. T2* MRI <10 ms
    2. koncentrace železa v játrech pomocí FerriScan R2 MRI >30 mg/g játra (dw)
  • Známá citlivost na stearát hořečnatý, sodnou sůl kroskarmelózy nebo SSP-004184AQ.
  • Počet krevních destiček nižší než 100 000/μl nebo absolutní počet neutrofilů nižší než 1500/mm3 při screeningu.
  • Nedostatečný žilní přístup, který znemožňuje předepsané odběry krve pro laboratorní hodnocení bezpečnosti.
  • ALT při screeningu >200 IU/l.
  • Použití jakékoli zkoumané látky během 30 dnů před základním testováním.
  • Březí nebo kojící samice.

  • Srdeční ejekční frakce levé komory

    1. Pod lokálně stanoveným normálním rozmezím během 12 měsíců před screeningem pomocí echokardiografu nebo MRI nebo
    2. <50 % při základním vyšetření pomocí MRI (echokardiograf je přijatelný pro LVEF, pokud nejsou k dispozici informace z MRI).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: SPD602
50 mg/kg/den perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů
Lék: SPD602
50 mg/kg/den perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • SSP-004184, deferitazol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) oproti výchozí hodnotě podle posouzení magnetickou rezonancí FerriScan R2 (MRI)
Časové okno: Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Účinnost SPD602 byla hodnocena stanovením LIC. Údaje z MRI břicha byly shromážděny pomocí standardních postupů FerriScan R2 a použity ke stanovení LIC. Negativní změna od výchozí hodnoty naznačuje, že se LIC snížila. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky.
Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Změna LIC od výchozí hodnoty upravená transfuzním příjmem železa a hodnocena pomocí FerriScan R2 MRI
Časové okno: Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Účinnost SPD602 byla hodnocena stanovením LIC a úpravou pro transfuzní příjem železa. Údaje z MRI břicha byly shromážděny pomocí standardních postupů FerriScan R2 a použity ke stanovení LIC. Negativní změna od výchozí hodnoty naznačuje, že se LIC snížila. U účastníků, kteří měli v den vyšetření MRI transfuzi krve, byla do výpočtu denního příjmu transfuze zahrnuta krevní transfuze provedená bezprostředně před datem vyšetření MRI. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky.
Výchozí stav, 12 a 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v LIC podle hodnocení R2* MRI
Časové okno: Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Účinnost SPD602 byla hodnocena stanovením LIC. Údaje z MRI břicha byly shromážděny pomocí standardních postupů R2* (játra a pankreas) a použity ke stanovení LIC. Negativní změna od výchozí hodnoty naznačuje, že se LIC snížila. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky.
Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Změna LIC od výchozí hodnoty upravená transfuzním příjmem železa a hodnocena pomocí R2* MRI
Časové okno: Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Účinnost SPD602 byla hodnocena stanovením LIC a úpravou pro transfuzní příjem železa. Údaje z MRI břicha byly shromážděny pomocí standardních postupů R2* (játra a pankreas) a použity ke stanovení LIC. Negativní změna od výchozí hodnoty naznačuje, že se LIC snížila. U účastníků, kteří měli v den vyšetření MRI transfuzi krve, byla do výpočtu denního příjmu transfuze zahrnuta krevní transfuze provedená bezprostředně před datem vyšetření MRI. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky.
Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Změna srdeční T2* relaxační frekvence od výchozí hodnoty, parametru MRI používaného k odhadu srdeční zátěže železem
Časové okno: Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Účinnost SPD602 byla hodnocena pomocí odhadu srdeční zátěže železem. Údaje T2* z MRI srdce byly shromážděny pomocí standardních postupů a použity jako odhad srdeční zátěže železem. T2* je MR relaxační parametr, který se udává v milisekundách. Železo v tkáni snižuje homogenitu magnetického pole a zkracuje relaxační rychlost T2* (Anderson, 2001). Nízké hodnoty srdečního T2* jsou spojeny se zvýšeným rizikem srdečního selhání (Kirk, 2009). Negativní změna od výchozí hodnoty v relaxační frekvenci T2* ukazuje, že se zvýšila zátěž železem. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky.
Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty sérového feritinu
Časové okno: Výchozí stav, 8 a 16 týdnů
Hladiny feritinu v séru byly stanoveny ze sérových biochemických analýz. Negativní změna oproti výchozí hodnotě naznačuje, že se sérový feritin snížil.
Výchozí stav, 8 a 16 týdnů
Počet účastníků klasifikovaných jako reagující pomocí MRI analýzy LIC FerriScan R2
Časové okno: 12 a 24 týdnů
Respondent byl definován jako účastník, jehož pozorovaná koncentrace železa v játrech (LIC) v měřeném časovém bodě byla nižší než výchozí hodnota. LIC byla hodnocena abdominální MRI s FerriScan R2 podle standardních postupů. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky.
12 a 24 týdnů
Počet účastníků klasifikovaných jako reagující pomocí FerriScan R2 MRI analýzy LIC upravené pro transfuzní příjem železa
Časové okno: 12 a 24 týdnů
Respondent byl definován jako účastník, jehož pozorovaná koncentrace železa v játrech (LIC) v měřeném časovém bodě byla nižší než výchozí hodnota. LIC byla hodnocena abdominální magnetickou rezonancí FerriScan R2 podle standardních postupů a výsledky byly upraveny pro transfuzní příjem železa. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky. U účastníků, kteří měli v den vyšetření MRI transfuzi krve, byla do výpočtu denního příjmu transfuze zahrnuta krevní transfuze provedená bezprostředně před datem vyšetření MRI.
12 a 24 týdnů
Počet účastníků klasifikovaných jako reagující pomocí R2* MRI analýzy LIC
Časové okno: 12 a 24 týdnů
Respondent byl definován jako účastník, jehož pozorovaná koncentrace železa v játrech (LIC) v měřeném časovém bodě byla nižší než výchozí hodnota. LIC byla hodnocena abdominální MRI s R2* podle standardních postupů (játra a pankreas). Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky.
12 a 24 týdnů
Počet účastníků klasifikovaných jako reagující pomocí R2* MRI analýza LIC upravená pro transfuzní příjem železa
Časové okno: 12 a 24 týdnů
Respondent byl definován jako účastník, jehož pozorovaná koncentrace železa v játrech (LIC) v měřeném časovém bodě byla nižší než výchozí hodnota. LIC byla hodnocena pomocí MRI břicha s R2* podle standardních postupů (játra a pankreas) a výsledky byly upraveny pro transfuzní příjem železa. Předčasné ukončení bylo v rámci protokolem definovaného data návštěvy +/- 14denní okno a bylo mapováno na další plánovanou návštěvu MRI pro 3 účastníky. U účastníků, kteří měli v den vyšetření MRI transfuzi krve, byla do výpočtu denního příjmu transfuze zahrnuta krevní transfuze provedená bezprostředně před datem vyšetření MRI.
12 a 24 týdnů
Počet účastníků klasifikovaných jako reagující podle sérového feritinu
Časové okno: 8 a 16 týdnů
Respondent byl definován jako účastník, jehož pozorovaná hladina feritinu v séru v měřeném časovém bodě byla nižší než výchozí hodnota. Hladiny feritinu v séru byly stanoveny ze sérových biochemických analýz.
8 a 16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

14. září 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

18. dubna 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

18. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2012

První zveřejněno (ODHAD)

24. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

29. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPD602-203
  • FBS0701-CTP-16 (JINÝ: Ferrokin)
  • 2011-005675-16 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SPD602

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit